恩沃利单抗获美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗胃癌和胃食管结合部癌

近日，先声再明与康宁杰瑞生物制药（9966.HK）、思路迪医药 （1244.HK）合作的皮下给药PD-L1抗体药物恩维达（恩沃利单抗）获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation），用于治疗胃癌和胃食管结合部癌。这是继晚期胆管癌及软组织肉瘤之后，恩沃利单抗获得的第三项孤儿药资格认定。

恩维达是全球首个上市的皮下注射PD-L1抗体药物，2021年11月在中国获批上市，适用于不可切除或转移性微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）实体瘤。此前，该药物在晚期胃/食管胃结合部腺癌Ⅱ期临床研究中展现出显著的抗肿瘤疗效，数据于2022年发表于《中国新药杂志》。其联合FOLFOX方案的客观缓解率（ORR）达60%，疾病控制率（DCR）高达100%，且安全性与耐受性良好，无导致治疗终止或死亡的不良事件发生，有望为胃癌患者提供更有效的免疫治疗选择。

胃癌及胃食管结合部癌（GC/GEJ）是全球范围内高发的恶性肿瘤之一，部分亚型患者治疗手段有限、预后较差。据美国SEER数据库模型预测显示，2024年美国新发病例26890例，新增死亡病例10880例，5年总生存率不足40%。

恩维达通过高效阻断PD-1和PD-L1的结合，激活针对肿瘤的免疫反应。其分子量是普通抗体的一半，具有更好的组织穿透性，通过淋巴循环系统到达肿瘤组织。恩维达在便利性和安全性方面具有显著优势，患者无需进行静脉滴注，可以在30秒内完成给药，尤其适用于体弱、高龄及有静脉输注反应的患者。目前恩维达还有多个临床研究在进行中，包括在中国开展针对晚期胆管癌患者的Ⅲ期临床试验已完成，有望拓展新的适应症。

截至2025年12月，恩维达已获美国FDA授予三项孤儿药资格，用于治疗晚期胆管癌、软组织肉瘤及胃癌/胃食管结合部癌；获国家药品监督管理局（NMPA）授予突破性疗法认定，用于治疗高肿瘤突变载荷（TMB-H）不可切除或转移性实体瘤。

先声再明是先声药业集团（2096.HK）旗下专注于抗肿瘤创新药研发、生产和商业化的生物医药公司，致力于以科学创新和突破性技术，打造高价值创新管线，已上市产品组合包含恩泽舒、科赛拉、恩维达、恩度、恩立妥5款创新药。先声再明与全球合作伙伴的协同创新，为临床提供更有效的治疗手段，让更多肿瘤患者再现生机与光明。

编辑 李逸玲

审校 谭明娜 张钊

审核 耿猛

(先声药业)