上海
12月17日，大睿生物（Rona Therapeutics）宣布，公司已顺利向澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）递交RN5681的临床试验申请，推进公司首款双靶点siRNA进入临床开发阶段。这项1期临床试验预计将于2026年第一季度开始给药。
RN5681是一种GalNAc偶联的双靶向siRNA，旨在同时沉默PCSK9和LPA这两个经过遗传学验证且互补的动脉粥样硬化性心血管疾病驱动因子。通过单一分子同时降低低密度脂蛋白胆固醇与脂蛋白(a)，RN5681旨在实现深入、持久的血脂改善。
大睿生物首席医学官（CMO）Alex DePaoli博士表示，RN5681有望通过一种可能只需每6至12个月给药一次的单一分子药物，同时干预两个最重要的心血管风险因素，从而拓展现有的治疗范式。
参考资料：
[1]大睿生物全球首款双靶点PCSK9-LPA siRNA进入临床开发，开启心血管风险治疗新阶段. From https://www.prnasia.com/story/516413-1.shtml
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