AD药物治疗全景图：现有药物表现如何？未来新药路在何方？

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阿尔茨海默病（AD），作为最常见的神经退行性疾病，正悄然侵蚀全球数百万人的记忆与认知。其核心病理特征——脑内β-淀粉样蛋白（Aβ）的异常沉积，如同“记忆的橡皮擦”，逐渐抹去患者的思维与自我。面对这一难题，医学界经历了从“治标”到“治本”的漫长探索。

从“治标”到“治本”：治疗理念的革命性转变

长期以来，AD的治疗主要依赖对症药物，如多奈哌齐、卡巴拉汀、加兰他敏等乙酰胆碱酯酶抑制剂，以及谷氨酸受体拮抗剂美金刚。它们能暂时缓解认知下降与精神行为症状，却无法针对疾病潜在机制发挥作用，难以阻止疾病进展。

真正的转折点来自疾病修饰治疗（DMT） 的出现。这类疗法直击疾病核心病理过程，标志着AD治疗进入了“对因”新时代。目前，针对AD的疾病修饰治疗主要是针对Aβ的单抗类药物，包括阿杜那单抗（目前已退出市场），仑卡奈单抗和多奈单抗。它们虽无法让时光倒流、彻底逆转认知损伤，却能显著延缓疾病进展，为患者争取更长的优质生活时间。

1.6万 人硬核数据：哪种 AD 药物更有效、更安全？

面对已上市的药物，患者与家属最关心的问题无疑是：哪种治疗更有效、更安全？

一项迄今规模最大的荟萃分析，汇总了超过1.6万人的临床试验数据，对10种AD治疗方案（包括4 种 DMT 药物、5 种对症药物及安慰剂）进行了全面比较，结果揭示了一些关键发现：

疗效 PK：仑卡奈单抗展现 “绝对优势”：

• 核心认知改善：仑卡奈单抗在临床痴呆评定量表 - 总和（CDR-SB）和阿尔茨海默病评估量表 - 认知分量表（ADAS-cog）两项关键指标上，均显著优于多奈单抗；
• 适用人群获益：对于轻度认知障碍（MCI）或轻度 AD 患者，仑卡奈单抗能带来 “中等程度的明确获益”，而多奈单抗的疗效相对较弱；
  
• 神经精神症状：传统药物美金刚仍保持优势，在改善患者情绪波动等方面效果更突出。

安全性对决：仑卡奈单抗风险更低：

抗 Aβ 药物最受关注的副作用是ARIA（淀粉样蛋白相关成像异常）。研究对比 3 种抗 Aβ 药物的 3临床研究数据后证实：仑卡奈单抗的 ARIA 发生风险显著更低，安全性优势明确，为临床用药提供了重要保障。

未来可期：百花齐放的药物研发新纪元

尽管抗Aβ疗法取得了突破，但攻克AD的征程远未结束。当前，全球AD药物研发管线空前活跃，正朝着靶点多元化、策略个性化的方向飞速迈进。

在这些新研发的药物中，只有33% 聚焦于传统的Aβ和Tau蛋白靶点。绝大多数研究正在探索全新机制，包括神经炎症、肠-脑轴、血管保护、代谢调节与免疫疗法等。这意味着，未来的AD治疗武器库将极大丰富，联合疗法、早期干预基于精准生物标志物的策略，将成为新趋势。

结语：在挑战中孕育希望

阿尔茨海默病的治疗，正站在从“对症”到“对因”、从“单一靶点”到“多元共治”的历史性拐点。尽管前路仍有挑战，但每一项科学突破都在重塑希望。随着对疾病机制更深刻的理解与创新技术的应用，阻止甚至预防阿尔茨海默病，正从一个遥远的梦想，逐步走向可触及的现实。

参考文献

• Liu SY, et al. Comparative efficacy and safety of symptomatic therapy and disease-modifying therapy for Alzheimer’s disease: a systematic review and network meta-analysis. Front. Neurosci. 2025, 19: 1656906.
• Cummings JL, Zhou Y, Lee G, et al. Alzheimer's disease drug development pipeline: 2025. Alzheimers Dement (N Y). 2025;11(2):e70098.