赛诺菲：第二代心肌肌球蛋白抑制剂星舒平在华获批 实现“全球首发”

　　中国网财经12月17日讯 赛诺菲今日宣布，第二代心肌肌球蛋白抑制剂(CMI)星舒平(阿夫凯泰片)正式获得国家药监局(NMPA)批准，用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善运动能力和症状。

　　阿夫凯泰片是肥厚型心肌病领域潜在“同类最佳”的治疗药物。此次获批标志着阿夫凯泰片在中国实现“全球首发”，早于美国与欧盟等全球其他国家与地区。

　　赛诺菲大中华区总裁施旺表示，本次阿夫凯泰片的获批是又一里程碑式的创新突破。基于疗法创新价值，阿夫凯泰片获国家药品监督管理局突破性疗法认证，并得益于中国药政改革，实现快速获批，让中国梗阻性HCM患者能够早于全球其他国家实现获益。

　　中华医学会心血管病学分会主任委员、首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心主任、SEQUOIA-HCM中国主要研究者马长生教授指出，猝死、心衰、血栓栓塞是悬在梗阻性HCM患者头上的“利剑”，他们面临着突然死亡的风险和心理压力。当前梗阻性HCM的治疗核心在于降低梗阻压差、改善症状、降低风险，因此快速降低左心室流出道压差(LVOT-G)并改善症状是首要任务。“本次获批的阿夫凯泰片在3期临床研究中显示其2周即可上调剂量、6周即可完成剂量滴定；针对梗阻压差，其2周降低LVOT-G 20mmHg，12周降低48mmHg，24周降低50mmHg；同时阿夫凯泰片也显示出能够快速改善症状和提升心功能，且安全性良好。其快速滴定并且快速获得临床疗效的特性与安全性填补了临床未被满足的治疗需求。”

　　资料显示，肥厚型心肌病作为最常见的遗传性心脏疾病，可能引发猝死、心力衰竭、血栓栓塞等致命风险。该疾病是青少年和运动员发生心脏性猝死最常见的病因之一，43.5%的HCM患者会进展为射血分数保留的心力衰竭。20%左右的患者会发生房颤，而房颤是HCM患者血栓栓塞的最常见原因。在所有肥厚型心肌病患者中，约三分之二属于预后更差的梗阻性HCM。对于这部分患者来说，LVOT-G升高是疾病进展的关键因素，会进一步加剧心功能损伤，相较于非梗阻性肥厚型心肌病(nHCM)患者死亡率翻倍。

　　此次阿夫凯泰片的获批主要基于关键性全球3期临床研究SEQUOIA-HCM所取得的积极结果。研究达成通过心肺运动试验(CPET)测得的峰值摄氧量(pVO₂)主要研究终点以及LVOT-G变化、纽约心脏病协会(NYHA)心功能分级改善等十项次要终点。

　　作为第二代心肌肌球蛋白抑制剂，阿夫凯泰片能够精准靶向心肌肌球蛋白，直接抑制产力横桥的形成，减轻心肌过度收缩。同时，该疗法药理学特性使其半衰期更短，仅3-4天，可在8周达最优剂量。目前，该疗法已经获得《中国心肌病综合管理指南2025》等多个国内外指南的推荐。

　　“在《健康中国行动—心脑血管疾病防治行动实施方案(2023—2030年)》的全面推进下，我们正朝着控制心血管疾病危险因素水平、降低死亡率等关键目标不断迈进。”中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任、MAPLE-HCM及ACACIA-HCM中国主要研究者葛均波教授表示，近年来，对于HCM这类有致死风险的心血管疾病的管理意识和能力不断提升，而本次阿夫凯泰片的获批将深化疗法创新对梗阻性HCM管理的助益。同时，仍在探索这一疗法的更多可能。阿夫凯泰片与梗阻性HCM一线用药美托洛尔的头对头研究MAPLE-HCM研究已经完成并已取得阳性结果，该研究达成主要终点pVO₂，有望为初始治疗开始的管理带来新选择。阿夫凯泰片针对nHCM患者的3期临床研究ACACIA-HCM也在进行中，有望满足更广泛的HCM患者的治疗需求。