III 期大捷！Immunome 新药冲刺 FDA 治纤维瘤

摘要：Immunome 公司宣布，其口服新药 varegacestat 在侵袭性纤维瘤 III 期临床试验中取得突破性成果，疾病进展或死亡风险降低 84%，客观缓解率达 56%，全面达成所有关键终点。该公司计划 2026 年第二季度向 FDA 提交新药申请，这款 γ 分泌酶抑制剂有望成为此类罕见肿瘤的新一代标准疗法，为患者带来全新治疗选择。一、III 期试验大获成功，核心指标全面超预期

12 月 15 日，Immunome 公开了 RINGSIDE 关键试验数据，这款每日口服一次的 varegacestat 表现亮眼。试验结果显示，药物不仅将患者疾病进展或死亡风险大幅降低 84%，满足主要终点要求，在次要指标上也实现全面突破。

其客观缓解率达到 56%，而安慰剂组仅为 9%；同时，药物还显著缩小患者肿瘤体积，并有效减轻疼痛症状，所有关键次要终点均达到统计学显著水平。安全性方面，药物展现出可控的耐受性，最常见不良反应为腹泻、疲劳和皮疹，且多数为 1-2 级轻度反应，未出现严重安全隐患。

作为目前针对侵袭性纤维瘤规模最大、最全面的临床试验，RINGSIDE 试验的阳性结果为药物上市奠定了坚实基础。Immunome CEO 克莱・西格尔表示，这是该患者群体随机临床试验中观察到的最高客观缓解率，凸显了药物的治疗潜力。

二、罕见肿瘤治疗困境，新药填补临床空白

侵袭性纤维瘤是一种极具侵袭性的非转移性软组织恶性肿瘤，虽不转移但复发率高，给患者带来严重痛苦。这类肿瘤会引发剧烈疼痛、身体畸形，严重时还会造成危及生命的器官损伤。据统计，美国每年约有 1000 至 1650 人确诊该病，此前治疗选择十分有限。

2023 年 11 月，FDA 批准了 SpringWorks 公司的 Ogsiveo，成为首款针对成人侵袭性纤维瘤的药物。该药物同样属于 γ 分泌酶抑制剂，在 III 期试验中实现 71% 的疾病进展风险降低，客观缓解率为 41%。而 varegacestat 在关键指标上均优于同类药物，有望进一步提升治疗效果。

纪念斯隆・凯特琳癌症中心肉瘤肿瘤学家、RINGSIDE 试验主要研究者姆里纳尔・冈德尔指出，varegacestat 带来的无进展生存期获益、高缓解率和肿瘤体积缩小效果十分显著，这一发现提升了 γ 分泌酶抑制剂的治疗地位。

三、2026 年冲刺 FDA，有望成标准疗法

基于优异的试验数据，Immunome 计划在 2026 年第二季度向 FDA 提交 varegacestat 用于治疗进展性侵袭性纤维瘤的新药申请。若获批，这款药物将为患者提供更有效的治疗选择，填补临床需求空白。

冈德尔强调，varegacestat 的试验结果证实，它有望成为侵袭性纤维瘤治疗的标准疗法，为这类罕见病患者带来新的希望。对于缺乏有效治疗手段的侵袭性纤维瘤患者而言，这款药物的上市或将彻底改变疾病治疗格局，减轻疾病带来的痛苦和负担。

目前，Immunome 正推进新药申请的相关准备工作，行业普遍看好药物的获批前景。随着这款潜在重磅新药的推进，侵袭性纤维瘤的治疗将迎来重要突破，为罕见肿瘤治疗领域再添一款利器。

参考来源：https://www.biospace.com/drug-development/immunome-heads-to-the-fda-with-desmoid-tumor-drug-after-phase-iii-sweep

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