11名已经被判“死刑”的白血病患者,在接受一种来自陌生人身体的“通用型超级细胞”治疗后,仅仅28天,所有人骨髓中的癌细胞竟然全部清零!
这是刚刚发生在医学界的奇迹。2025年12月8日,全球顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)刊登了这项重磅研究。由伦敦大学学院(UCL)和大奥蒙德街儿童医院(GOSH)Waseem Qasim教授领衔的团队,用一种前所未有的“碱基编辑”技术,攻克了被称为“癌症之王”中最难啃的硬骨头——复发性/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)。这不仅是医学的胜利,更是人类用基因技术改写生命代码、从死神手中抢人的又一座里程碑。
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要理解这次突破有多牛,我们先得知道这个对手有多狠。
大家熟知的CAR-T疗法(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法),在治疗B细胞白血病上已经大杀四方,不仅进了医保,还制造了无数“治愈神话”。简单说,就是把患者自己的免疫T细胞抽出来,装上导航雷达(CAR),再输回去精准猎杀癌细胞。
但这招对T细胞白血病(T-ALL)完全没用。
为什么?因为这是一个极其尴尬的“大水冲了龙王庙”的故事。
在T-ALL中,癌变的细胞是T细胞;而我们要派去杀敌的战士(CAR-T)也是T细胞。这就好比警察局里混进了恐怖分子,大家穿的制服(细胞表面抗原CD7)一模一样。
如果你给CAR-T装上识别CD7的雷达,它们还没见到癌细胞,就会先看到身边的战友——“咦,你也穿这身衣服?死吧!”
结局就是:自相残杀(Fratricide)。还没等去杀敌,CAR-T细胞先把自己人杀光了。
所以,长期以来,复发性T-ALL几乎就是绝症。化疗无效,移植失败,医生只能两手一摊。
怎么破局?英国科学家想到了一个惊天脑洞:既然还是得用T细胞,那我们能不能造出一个“六亲不认、刀枪不入”的雇佣兵?
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于是,一种名为BE-CAR7的超级细胞诞生了。
这里用到了比传统CRISPR更高级的技术——碱基编辑(Base Editing)。如果说传统的CRISPR基因编辑是把DNA剪断的“剪刀”,那碱基编辑就是一支极其精细的“铅笔”和“橡皮擦”,它不切断双链,只是把DNA上的一个字母(比如C)擦掉,改成另一个(比如T)。
科学家对着来自健康供体的T细胞,极其精准地改了三处“错别字”:
- 第一笔,敲掉“身份ID”(TCR):这样,这些外来的细胞进入患者体内,就不会攻击患者的正常组织(避免移植物抗宿主病)。
- 第二笔,敲掉“制服标记”(CD7):这是最骚的一步!没了CD7标记,这些超级战士就隐身了,它们可以疯狂屠杀带有CD7的癌细胞,却不会误伤自己人。完美解决了“自相残杀”的BUG。
- 第三笔,穿上“防弹衣”(CD52):敲掉CD52,让这些细胞能抵抗化疗药物。这样医生可以一边给患者上化疗药压制免疫系统,一边让这些超级战士在毒雾中冲锋陷阵。
原理听着很完美,疗效炸裂才是硬道理。
让我们把目光投向一位名叫Alyssa的英国女孩。2022年,13岁的她确诊T-ALL,化疗、骨髓移植全部失败。医生告诉她的父母:能做的都做了,带孩子回家,让她舒服点走吧。
就在绝望之际,她成为了这种新疗法的全球第一只“小白鼠”。
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医生从冷库里拿出了一管来自陌生健康人的BE-CAR7细胞,输进了她体内。
奇迹发生了。
短短28天后,Alyssa体内的白血病细胞彻底消失!随后她接受了第二次骨髓移植。
现在的Alyssa怎么样了?在最新的这篇论文中,研究者自豪地跟进:她已经无癌生存超过36个月!那个曾经躺在病床上等待死神的女孩,现在正忙着考驾照、做这一生想做的所有事。
这次NEJM发表的数据,汇总了包括Alyssa在内的11位勇士(9名儿童,2名成人)。
数据硬得让人头皮发麻:
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- 100%缓解:所有患者在治疗28天后,形态学上完全缓解。
- 82%深度缓解:9名患者达到了微小残留病变(MRD)阴性,这意味着用最精密的仪器也找不到癌细胞了。
- 64%长期生存:在后续跟踪中,超过六成的患者至今仍处于无病生存状态。
要知道,这些可都是常规治疗手段全部用尽、已经在鬼门关徘徊的患者啊!
当然,科学从来不是魔法,虽然这次结果足够震撼,但也并非毫无代价。
由于这种疗法太猛,会暂时“格式化”患者的免疫系统,病毒感染成了最大的风险。但在死亡面前,这已经是可以用现代医学控制的“小麻烦”。
更重要的是,这是一种“通用型”(Universal)疗法。
以前的CAR-T是“私人订制”,得抽患者自己的血,等几周制备,又贵又慢,万一患者血不行了还没法做。
而BE-CAR7是“现货”(Off-the-shelf)。用健康人的血提前大批量制备好,冻在冰箱里。病人来了,随取随用。
这意味着什么?意味着成本可能大幅降低,意味着救命不再需要漫长的等待。
就在刚刚,人类又一次从死神手里,抢回了那些本该凋零的花朵。
致敬医学,致敬生命。
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参考文献:
- Chiesa R, et al. Universal Base-Edited CAR7 T Cells for T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia.N Engl J Med. 2025;393.
- BBC News. Pioneering new treatment reverses incurable blood cancer in some patients. December 2025.
- ScienceDaily. Gene-edited CAR-T cells erase aggressive T-cell leukemia. December 2025.
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