拓舒沃（艾伏尼布片）成功纳入2025国家医保目录！减轻治疗负担，为更多IDH1突变AML患者带来生存新希望

近日，备受瞩目的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》正式揭晓，急性髓系白血病（AML）的创新靶向药物——拓舒沃（艾伏尼布片）被纳入国家医保目录。拓舒沃（艾伏尼布片）是目前全球首个且国内唯一*获批的异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）抑制剂，用于治疗携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。2026年1月1日新版医保目录正式实施后，将为更多中国AML患者打开精准治疗新通道，切实减轻治疗负担，惠及广大患者。借艾伏尼布医保落地契机，着眼临床需求及患者获益，医脉通特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授、苏州大学附属第一医院吴德沛教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授和华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授，共同解读艾伏尼布纳入医保目录的积极意义。

一、

支持创新是我国医保目录的主要价值导向，在此背景下，艾伏尼布等创新治疗药物成功入选2025年国家医保目录。请您以艾伏尼布为例，从临床需求角度谈谈以创新为导向的医保政策具有怎样的积极作用？

1

王建祥教授：

随着对AML分子机制理解的深入，靶向药物已成为患者重要的治疗手段。然而，既往国内可用的AML靶向药物较为有限，临床存在明显的用药缺口，特别是IDH1突变R/R AML患者经传统治疗后生存获益不佳，中位总生存期（OS）不足6个月1，且患者面临无针对性治疗的困境。而艾伏尼布的出现，成功填补了IDH1突变R/R AML靶向治疗的空白，精准地破解了患者生存困局。全球AG120-C-001研究显示，接受艾伏尼布治疗的IDH1突变R/R AML患者中位OS可延长至9.0个月2，中国桥接CS3010-101研究亦验证了艾伏尼布能将IDH1突变R/R AML患者中位OS延长至9.1个月3，证实了艾伏尼布卓越的临床价值，这为曾经陷入治疗困境的患者带来了质的改变。

因此，艾伏尼布成功纳入国家医保目录意义深远，这既是国家医保政策对突破性创新药物的有力支持，也助力这一重要疗法能够惠及更多中国患者，将临床研究的生存获益转化为广大患者可及的、实实在在的生存希望。

1

吴德沛教授：

在IDH1突变AML患者的治疗中，长期以来的临床重点和难点在于如何延长患者的OS并保障治疗安全性。IDH1抑制剂艾伏尼布的上市与应用为该难题提供了突破性解决方案，不仅将患者中位OS延长至9个月，更使获得CR+CRh的患者实现18.8个月的生存获益2,3，为患者带来了切实的生存希望。此外，艾伏尼布在安全性方面表现可控，其治疗相关≥3级不良反应的发生率为20.7%，血小板计数减少的发生率仅为1.7%4。

艾伏尼布成功纳入医保目录，是创新药物从临床价值到民生可及的重要跨越。这一举措有助于减轻患者治疗负担，提高药物可及性，使更多患者在延长生存期的同时，能够维持更好的生活质量与治疗耐受性，从而实现疗效与安全的双重改善。

二、

能否请您谈谈艾伏尼布纳入国家医保目录后，将对我国IDH1突变R/R AML患者治疗格局产生怎样的影响？

1

马军教授：

艾伏尼布已被《中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南（2023年版）》《中国肿瘤整合诊治指南（CACA）血液肿瘤-白血病》《中国临床肿瘤学会（CSCO）恶性血液病诊疗指南2025》等多部权威指南确立为IDH1突变R/R AML的标准治疗选择5-7。

此次艾伏尼布纳入国家医保目录，不仅显著降低了患者的用药负担，也使指南所推荐的规范治疗方案真正具备了广泛落地的现实基础。我们期待以此为契机，推动各中心将艾伏尼布系统性地整合进AML诊疗路径中，从而在提升药物可及性的同时，进一步强化治疗规范性，推动实现从“有药可用”到“规范用药”的体系性提升。

1

胡豫教授：

药物的价值不仅体现在疗效和安全性的突破，更在于能否真正惠及有需要的患者。艾伏尼布纳入国家医保目录，通过医保支付的强大杠杆作用，直击靶向治疗的两大核心痛点：一方面，大幅提升了药物可及性，推动药物快速下沉至地市级乃至县级医疗机构，真正实现精准治疗“用得上”的民生目标；另一方面，显著减轻了患者的经济负担，让精准治疗成为普通患者“用得起”的救命选择，避免了因经济压力导致的望而却步和治疗中断，保障了患者的持续获益。这一举措将推动IDH1突变R/R AML临床治疗向“精准化、可及化”深度迈进，同时也将激励更多创新靶向药物的研发与落地，为AML领域的治疗升级注入持续动力。

三、

健康中国2030规划纲要明确提出“到2030年，实现全人群、全生命周期的慢性病健康管理，总体癌症5年生存率提高15%”的要求。AML领域作为恶性血液肿瘤防治的重要阵地之一，如何突破生存瓶颈，艾伏尼布纳入医保目录后又如何助力破解生存难题？

1

王建祥教授：

要落实“健康中国2030”的要求，AML领域需以精准靶向治疗为核心突破方向，持续研发创新靶向药物。但同时，仅靠药物研发远远不够，将疗效突破真正转化为群体生存获益离不开国家医保的保障作用。只有推动更多像艾伏尼布这样的高价值靶向药物纳入医保目录，才能赋能AML领域整体治疗效果提质升级，助力实现国家战略目标。

1

吴德沛教授：

“健康中国2030”倡导全生命周期健康管理，对AML治疗而言，不仅要延长生存，更要保障生活质量。艾伏尼布纳入医保，清除了关键的费用障碍，加速了诊疗模式从传统治疗向精准靶向治疗升级，不仅提升了治疗可及性，让临床证实的生存获益真正惠及患者，又凭借其低不良反应率，保障了治疗期间的安全性与生活质量，为长期管理奠定基础。希望这种安全有效的治疗模式能在基层广泛应用，助力更多患者实现有质量的长生存。

1

马军教授：

长生存离不开标准化、规范化的诊疗体系。艾伏尼布已被多部权威指南列为IDH1突变R/R AML唯一推荐方案，而医保纳入提高了标准治疗策略的可落地性和可及性。期待未来形成“指南推荐-医保支持-临床应用-数据反馈”的良性闭环，持续优化AML诊疗路径，让规范的诊疗技术普及，让患者生存获益最大化。

1

胡豫教授：

为提升AML患者整体生存水平，应以医保政策为纽带，推动艾伏尼布进一步下沉至基层医院，缩小不同区域、不同层级医院的治疗差距，同时减轻患者经济负担，保障治疗连续性，让更多IDH1突变AML患者能持续获益于精准治疗，为实现“健康中国2030”5年生存率提升目标注入强劲动力。

注：*截止2025年12月8日。

参考文献：

1.Paschka P, Hombret H et al. EHA (2020).EHA library 294458: EP540.

2.Pollyea DA. ASCO 2018. Abstract 7000.

3.中国临床肿瘤学会（CSCO）白血病专家委员会.白血病·淋巴瘤.2023;32(11)641-646.

4.DiNardo CD, et al. N Engl J Med . 2018 Jun 21;378(25):2386-2398.

5.中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组,等.中华血液学杂志.2023;44(9):713-716.

6.中国肿瘤整合诊治指南（CACA）白血病.V2.0_2025.

7.中国临床肿瘤学会指南工作委员会.中国临床肿瘤学会（CSCO）恶性血液病诊疗指南2025.人民卫生出版社,2025.

审批号：M-TIBSO-CN-202512-00002

有效期：2028-12-5

免责声明：本资料的内容仅作为科学信息参考，仅用于医疗卫生专业人士的学术交流，请勿用于任何其他用途。若您不是医疗卫生专业人士，请勿观看和/或传播此资料。

医疗卫生专业人士做出的任何与治疗有关的决定应根据患者的具体情况并应参照国家药品监督管理局批准的药品说明书。对于本资料可能提到的相关诊断、治疗方法，请遵守国家卫生健康委员会以及相关部门批准使用的指南或规定。

撰写：Dennie

审校：Dennie

排版：Atai

执行：Atai

本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。