上海
【导读】在肝内胆管癌（ICC）中，成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）的改变是潜在的治疗靶点，但它们仅发生在约10%的患者中。
近日，华中科技大学同济医学院附属同济医院/山东大学齐鲁医院研究团队合作共同在期刊《Cell Reports Medicine》上发表了研究论文，题为“Locoregional gemcitabine plus surufatinib and camrelizumab in FGFR2-non-altered intrahepatic cholangiocarcinoma”，本研究涉及的舒法替尼是一种小分子激酶抑制剂，靶向血管内皮生长因子受体FGFR1和集落刺激因子1受体。临床前研究证实，该药能有效抑制胆管癌的生长。此外，涉及晚期BTC的临床试验表明，舒法替尼具有良好的安全性。此外，初步证实化疗、靶向治疗和免疫治疗联合治疗可进一步提高治疗效果。
https://www.cell.com/cell-reports-medicine/fulltext/S2666-3791(25)00555-5-3
肝内胆管癌治疗：现状、进展与挑战
01
肝内胆管癌（ICC）是原发性肝癌的一种罕见亚型，也是胆道癌（BTC）的一种形式，极易发生远处转移，预后较差。近年来，全球范围内ICC的发病率和死亡率呈上升趋势。
尽管手术切除和辅助治疗有明显的生存益处，但大多数患者存在局部晚期或转移性疾病，这排除了手术干预。对于晚期BTC，目前的一线治疗是吉西他滨联合顺铂（GC）的全身化疗，疗效有限，客观缓解率（ORR）仅为26.1%。意大利一项为期20年的国家多中心队列研究发现，尽管化疗取得了进展，但1年总生存率（OS）仍然很低，为49.5%。近年来，免疫检查点抑制剂的出现为BTC的全身治疗提供了新的治疗途径。
有效性分析
02
23名患者被纳入意向治疗分析以评估疗效。15例患者接受DEB-TACE治疗，8例患者接受HAIC治疗。7名患者完成了整个疗程，而4名患者继续接受舒法替尼和/或camrelizumab治疗。治疗一个周期后，2例患者出现疾病进展。21例患者疾病得到有效控制，疾病控制率（DCR）为91.3%。12例患者获得部分缓解（PR）， ORR为52.2%，2例患者接受了转换切除术。根据生存时间排序的患者特征热图显示，没有明显的与性别、肿瘤分期或分化程度相关的聚类。15例接受DEB-TACE治疗的患者中，7例达到PR， 8例接受HAIC治疗的患者中有5例达到PR，两种治疗方式之间无统计学差异（Fisher精确检验，p = 0.667）。中位随访时间为16.9个月（95%可信区间[CI]: 14.8 -不适用[NA]）， 12例患者出现疾病进展，导致中位无进展生存期（PFS）为11.3个月（95% CI: 9.13-NA）。9例患者在随访期间死亡，中位OS为20.3个月（95% CI: 13.9-NA）。中位反应持续时间为9个月（95% CI: 7.7-NA）。
肿瘤变化的整个治疗过程概述
结论
03
总之，本研究具有几个创新之处。首先，研究人员关注的是没有 FGFR2 改变的人群，他们可选择的靶向治疗方案较少，这与以患者为中心的精准医疗原则相契合。其次，这项前瞻性临床试验将局部区域化疗与靶向治疗和免疫治疗相结合，这与传统策略有所不同，并且显示出了令人鼓舞的疗效和可控的安全性。除了本文讨论的生物标志物外，其他因素，如 KRAS 和 TP53 突变、组织学亚型和恶病质指数，对于预后判断和治疗个性化也具有重要的临床价值。对这些标志物的持续研究可能会进一步完善精准治疗策略。展望未来，本研究凸显了在选定的 ICC 患者中采用包含局部区域、靶向和免疫治疗药物的多模式方案的潜力。未来的研究应优先开展更大规模的随机对照试验，以验证这些发现并阐明治疗组合的协同机制。此外，整合生物标志物的患者选择以及克服原发性和获得性耐药的策略开发仍是关键的知识空白。在接下来的几年里，研究人员预计联合疗法、更深入的分子特征分析以及更个性化的治疗方案将取得进展，这最终可能会改善 ICC 患者的预后。
参考资料：
https://www.cell.com/cell-reports-medicine/fulltext/S2666-3791(25)00555-5-3
【关于投稿】
转化医学网（360zhyx.com）是转化医学核心门户，旨在推动基础研究、临床诊疗和产业的发展，核心内容涵盖组学、检验、免疫、肿瘤、心血管、糖尿病等。如您有最新的研究内容发表，欢迎联系我们进行免费报道（公众号菜单栏-在线客服联系），我们的理念：内容创造价值，转化铸就未来！
转化医学网（360zhyx.com）发布的文章旨在介绍前沿医学研究进展，不能作为治疗方案使用；如需获得健康指导，请至正规医院就诊。
责任声明：本稿件如有错误之处，敬请联系转化医学网客服进行修改事宜！
微信号：zhuanhuayixue
2025年12月09-12日 中国 • 上海
转化医学周
免费报名
★ 热门内容 ★
01
02
03
04
05
06
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
