ORR高达 95.5%！BMS潜在重磅疗法获FDA批准新适应症

2025年12月4日,百时美施贵宝（BMS）宣布，美国FDA已批准其靶向 CD19 的CAR-T产品Breyanzi（lisocabtagene maraleucel;liso-cel），用于治疗已接受至少两条系统性治疗线的复发或难治性（R/R）边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者。

图源：BMS官网

Breyanzi的批准基于TRANSCEND FL（NCT04245839）中MZL队列的结果，这是一项开放标签、全球性、多中心、二期单臂研究，旨在评估Breyanzi在复发或难治性惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中的疗效和安全性，包括滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤。研究的主要评价指标是患者的 总体反应率（ORR），即达到部分或完全缓解的比例；次要指标则包括 完全缓解率、反应持续时间 和 无进展生存期。

在三线加治疗组接受 Breyanzi治疗并纳入主要疗效分析组（n=66）的患者中，总体反应率（ORR）为95.5%（95%置信区间：87.3-99.1）。

完全反应率（CR）为62.1%（95%置信区间：49.3-73.8）。未达到中位响应持续时间（mDOR）（95%置信区间：25.59-NR），并且90.1% 的响应者在 24 个月时仍维持缓解状态。

安全性方面，Breyanzi 在 MZL 中的表现与其他适应症一致：在TRANSCEND FL研究的MZL队列中，76%的患者发生任何级别细胞激素释放综合征（CRS），其中4.5%的患者≥出现3级CRS。任何级别的神经系统疾病包括：头痛（21%）、震颤（21%）、脑病变（21%）、头晕（16%）和失语症（10%），包括≥3级头痛（1.5%）和≥3级脑病（1.5%）。

Breyanzi是一种靶向CD19的CAR T细胞疗法，具有4-1BB共刺激结构域，能够增强CAR T细胞的扩增和持久性。Breyanzi由患者自身的T细胞制成，这些细胞经过收集和基因改造，形成CAR T细胞，以一次性输注方式给药，治疗过程包括血液采集、CAR T细胞的创建、潜在的桥接治疗、淋巴细胞耗尽、给药及副作用监测。

图源：BMS官网

此前，Breyanzi 已在美国获批用于多项 B 细胞恶性肿瘤的治疗，包括：至少一线治疗后复发或难治性的大 B 细胞淋巴瘤（LBCL）；经两线及以上治疗后复发或难治性的慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）（加速批准）；以及两线以上系统性治疗后复发或难治性的滤泡性淋巴瘤（FL）和外套细胞淋巴瘤（MCL）。

在全球范围内，Breyanzi还被日本、欧盟、瑞士、以色列、英国和加拿大批准用于治疗至少一线既往治疗后复发或难治性LBCL。

在 CD19 靶点 CAR-T 赛道中，Breyanzi 的增速表现突出。2025 年第三季度单季销售额达到 3.59 亿美元，前三季度累计销售额达 9.66 亿美元，同比增长 100%，有望在今年首次实现年销售额突破 10 亿美元，跻身“重磅药物”行列。

边缘区淋巴瘤（MZL）是非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一个亚型，约占所有NHL病例的7%。大多数MZL患者在67岁的中位年龄被诊断。MZL是在白细胞聚集形成淋巴结或器官中的肿块时产生的。初次治疗通常能缓解，但复发很常见，有时会在多年内发生多次。少部分MZL病例会转变为弥漫性大B细胞淋巴瘤，这是一种更具侵袭性的淋巴瘤。

随着新适应症获批，Breyanzi 的患者覆盖范围进一步扩大，也为其带来新的增长引擎。