Juvena启动首个肌肉再生疗法的人体试验

长寿生物科技公司 Juvena Therapeutics 已启动其首个针对再生肌肉组织的主要生物疗法的人体临床试验。这种疗法被称为“肌肉的胰岛素”，JUV-161 是一种肌肉再生内分泌疗法，在临床前模型中显示出通过促进肌肉纤维形成、逆转肌肉萎缩、增强力量和耐力、改善代谢健康等方面的有效性。

JUV-161 最初被探索用于肌强直性营养不良症1型（DM1），这是一种目前没有批准治疗的致残的遗传性疾病，导致肌肉逐渐退化、肌强直、心脏并发症、白内障和胰岛素抵抗。去年，该疗法 获得了FDA的孤儿药认证，用于治疗DM1。

这项首次人体试验目前正在澳大利亚招募参与者，是一项单次递增剂量研究，评估健康成人志愿者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该试验旨在支持Juvena更广泛的“产品线”战略，旨在针对多种肌肉疾病适应症开发JUV-161。该公司表示，计划明年提交一项研究新药申请，以推进对先天性DM1和肌肉减少症患者的二期研究。

“由于 JUV-161 的广泛适用性，我们对它在恢复肌肉健康方面的潜力感到非常兴奋，最终能够改善生活质量——这包括患有肌强直性营养不良的个体，以及与衰老、肥胖甚至糖尿病相关的多种肌肉减少症状，” Juvena 首席执行官 Hanadie Yousef 博士告诉我们。“由于其自然的作用机制，我们已经展示并验证了它在多个临床前肌病模型中的有效性，从自然衰老引起的肌肉萎缩模型到糖皮质激素诱导的萎缩。”

基于一种工程化的人类胰岛素样生长因子 2 (IGF2) 形式，JUV-161 的方法主要集中在恢复 AKT 信号通路，这是一个调节肌肉生长、生存和代谢的关键通路，但在疾病和衰老中常常受到损害。

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“JUV-161是一种天然的内分泌蛋白疗法，可以帮助恢复患病肌肉中关键蛋白信号恢复到年轻、健康的水平，从而恢复肌肉健康，最终恢复生活质量，特别是对于那些因肌肉流失而生活质量或寿命受到影响的人，”Yousef说。“JUV-161是一种独特的组织修复疗法，与目前针对DM1的其他反义RNA、靶向RNA或基因疗法不同。”

Juvena的药物发现平台JuvNET将人工智能与干细胞分泌组生物学相结合，以识别和设计治疗蛋白。它使用专有的蛋白质库，结合定量蛋白组学、多组学数据和高通量成像，以发现再生蛋白的候选者。

该公司的方法产生了一系列日益增长的生物药物，旨在治疗慢性肌肉和代谢疾病，包括JUV-112，这是一种针对肥胖的候选药物，通过增加能量消耗而不是抑制食欲来实现减肥。到目前为止，Juvena表示已识别出超过50种具有潜在治疗益处的生物活性蛋白质，涉及肺纤维化、肝纤维化和骨关节炎等疾病影响的器官系统。

“随着我们不断探索这种经过验证但研究较少的生物药物来源的治疗潜力，Juvena准备在各类疾病中开发出需求量大的、能够改变生活的肌肉再生和促代谢疗法，”Juvena的首席科学官Jeremy O’Connell博士表示。

在2022年，Juvena 筹集了4100万美元的资金，由Mubadala Capital和Horizons Ventures共同参与的A轮融资，使总融资额达到了5000万美元。