Neurona Therapeutics 宣布在《Neuron》上发表了临床前数据,报告其人类中间神经元细胞治疗候选药物 NRTX-1001 的长期移植效果和功能。该公司表示,研究表明,移植的细胞在慢性局灶性癫痫动物模型中存活、成熟并整合到神经回路中,持续了长达九个月。
该公司表示,这些发现支持 NRTX-1001 作为一种再生治疗方法的可能性,以治疗药物耐受性局灶性癫痫,这种疾病在美国就影响了数十万人。该疗法由人类干细胞衍生的内侧神经节隆起(MGE)型中间神经元构成,旨在增强抑制性信号,减少癫痫发作。
Neurona表示,在临床前试验中,移植的细胞表现出持久存活且没有过度生长,局部迁移现象,并表现出典型成熟中间神经元的电生理特性。公司还提到,这种治疗减少了动物模型中的癫痫发作频率。
NRTX-1001目前正在进行的I/II期临床试验,针对对药物耐受的内侧颞叶癫痫(MTLE)患者(NCT05135091)进行评估。据Neurona介绍,初步临床观察显示,这种疗法的耐受性很好,部分参与者的发作频率有所降低。
该公司表示,发布的研究发现进一步证实了NRTX-1001的科学基础,并支持其作为一种一次性细胞治疗慢性局灶性癫痫的研发。
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