AI协同破局CAR-T疗法瓶颈，实现靶点筛选智能化，研发周期缩短

人类身体里其实有一支特殊的细胞军队，它们像训练有素的战士一样，能够精准地识别并消灭癌细胞。这种治疗方法便叫 CAR-T 细胞疗法。CAR-T 的英文全称是 Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy，中文翻译是嵌合抗原受体 T 细胞疗法。

这种疗法已经帮助许多患有白血病等血液癌症患者的病人恢复了健康。但是，人们发现要培养出完美的细胞战士并不容易。在过去，研发一种新的 CAR-T 疗法一般需要 8 年到 12 年之间左右，而且一般此类尝试都会以失败告终。

这是因为 CAR-T 疗法需要从患者体内提取细胞，进行改造后再回输体内，用于治疗血液系统肿瘤或实体瘤等疾病，目前该领域在药物开发中面临诸多挑战，例如从靶点发现到获批上市周期漫长、失败风险高以及成本高昂。

而现在，来自美国波士顿的一家名为 Bio LIMS INC 的公司研发了一种名为 Bio AI Agent 的智能系统，其拥有六个“超级大脑”，能够大大加快寻找完美“细胞战士”的过程。

该公司的创始人倪毅告诉 DeepTech：“我们采用的是多智能体架构，具备专业分工、并行处理及灵活拓展的特点。这也是领域内首批将 AI 与 CAR-T 研发相结合的研究之一。

自 2021 年以来，CAR-T 疗法因药物价格昂贵而备受关注和讨论，我们的成果正是致力于缓解这一问题。如能达到预期效果，将能显著缩短 CAR-T 药物的研发周期并降低其研发成本，最终很有可能让治疗价格明显下降。”

图 | 倪毅（来源：倪毅）

Bio AI Agent：内嵌 6 个智能体，涵盖药物研发全流程

事实上，每个人的血液里都有 T 细胞，它们好比是免疫系统中的“警察”，负责巡逻并清除异常细胞。但有时候，癌细胞会伪装成正常细胞，骗过 T 细胞的检查。

为此，人们想出了一个办法：把病人的 T 细胞从血液中提取出来，给这些细胞安装商一种名为 CAR（嵌合抗原受体）的特殊装备。这个装备就好比给 T 细胞装上了一副“智能眼镜”，让其能够看穿癌细胞的伪装。

当这些改造后的细胞回到病人体内时，它们就能精准找到并消灭癌细胞。但是问题来了：该给 T 细胞配备什么样的“智能眼镜”？怎样才能确保它们只攻击癌细胞而不会伤害正常细胞？这就是最困难的地方。

而 Bio AI Agent 正是为此而生。如前所述，它拥有六个智能体分块，每个智能体都有各自所擅长之处。

第一个部分是靶点分析智能体。要在超过一万个可能的癌细胞目标中找到最合适的那一个，就像在茫茫人海中寻找一个从未谋面的网友。

而目标选择专家便是一个寻人高手，它能够同时考虑生物特性、治疗可行性、专利情况等多个情况，快速地锁定最佳目标。

第二个部分是安全评估智能体。它能够预测治疗可能带来的风险，通过分析目标在正常组织中的分布情况，并能查阅药物安全数据库，确保所选择的靶点不会误伤健康细胞。

第三个部分是分子设计智能体。找到目标之后需要设计能够识别它的 CAR 结构，而该智能体可以设计出最有效的 CAR 分子。

第四个部分是知识产权分析智能体。它就像一位精通法律的顾问，通过搜索全球的专利数据库，能够确保上述设计方案不会侵犯他人的专利。

第五个部分是临床医学智能体。它负责规划从实验室到病人床边的整个路线图，确保治疗方案符合医疗法规和要求。

第六个部分是决策整合智能体。负责协调其他五个智能体的工作，通过整合所有信息来制定完整的研发计划。

（来源：资料图）

唤醒实验室沉睡数据，已被用于真实案例

你可能想知道：Bio AI Agent 到底有多大用处？为此，倪毅和团队处理了两个真实案例。

在第一个案例中，他们分析了一个曾在临床试验中出现严重肝脏毒性的靶点。而 Bio AI Agent 在分析阶段就发出了警告。

之所以能做到这一点是因为，安全评估智能体发现该靶点在肝组织中也有表达，虽然量不大，但足以引起问题。同时，它在药物安全数据库中发现了类似药物的肝脏毒性报告。

在第二个案例中，他们分析了一个曾被认为很理想的靶点。此前，人们认为该靶点应该是一个很理想的选择，但后来发现它会在两个重要的免疫细胞 T 细胞和 NK 细胞上表达。

结果，CAR-T 细胞不仅会攻击癌细胞，还会攻击其他免疫细胞，从而导致病人免疫功能受损。而 Bio AI Agent 通过分析基因表达数据库，提前识别出了这个风险，它发现该靶点在多种免疫细胞上都有表达，这就像一个雷达系统错误地把友军标记成了敌人。

除了避免风险，Bio AI Agent 还有许多其它能力。使用此前的传统方法时，人们评估一个靶点通常需要三四个月的时间，期间要阅读成千上万篇论文。而现在，Bio AI Agent 只需四到六个小时就能完成同样的工作，速度提高了将近 200 倍。

其中，知识产权分析智能体可以在数小时内分析上百个专利家族，找出可能存在的专利冲突，甚至能够提出绕过这些专利的解决方案。

而在为某个靶点设计 CAR 结构时，分子设计智能体展现了强大的设计能力，它能够选择最合适的识别区域，配置最佳的信号传导部件，甚至精确计算整个分子的重量和电荷特性。

此前，CAR-T 疗法存在一定的失败率，对部分患者而言可能效果不佳，甚至存在致命风险。Bio AI Agent 通过对靶点、分子设计及安全性进行更精准的评估与优化，有望降低此类治疗失败的概率，从而提升患者的用药安全性。

倪毅指出，在全球 CAR-T 领域，工业界与学术界形成了紧密的互补关系。美国一些顶尖科研机构，正通过大量前沿实验不断探索新的可能性，并产出了丰富的科研论文。然而，这些海量学术成果如何被高效筛选并转化为工业界的实际应用，成为了一个关键挑战。

事实上，此前许多实验室都积累了大量珍贵的结构化与非结构化数据，包括多年的实验记录、实验室日志以及仪器输出的结果报告等。在大模型和 AI Agent 技术出现之前，这些历史数据大多被尘封在数据库或档案室中难以利用。

而现在，通过 Bio AI Agent 能够对这些数据进行结构化和向量化的处理，进而能够实现深度挖掘与分析，无论是用于研究性报告生成，还是辅助基因诊断等专项任务都将成为可能。

它能够自动抓取 PubMed、NCBI、ClinicalTrials.gov、GTEx、TCGA、Human Protein Atlas 等数据库中的最新论文和实验数据，通过智能分析与交叉比对，快速识别出对制药企业具有潜在价值的科研成果，从而将学术界的理论探索高效转化为工业界的研发方向。

不过，目前 Bio AI Agent 有时会误解复杂的生物学概念，对于全新靶点的处理能力还不够好。所以，它的定位并不是要替代生物从业者，而是要成为它们的助手。

工业界的智能体：既不能过度自主，也不能过于简单

倪毅表示：“我们公司并非近期才转向 AI 与 CAR-T 的结合。实际上，我们最早是从实验室数字化和信息化起步，专注于实验室信息管理系统和电子实验记录本等产品。在系统运行过程中，我们积累了大量的结构化数据，并逐渐意识到可以利用这些数据进行深度分析和报告生成。”

2024 年 5 月，倪毅曾在第二十三届中国生物制品大会大会上提出 AI Agent 将赋能生命科学实验室、提升研发效率并降低成本的趋势，这早于当前 AI Agent 在各行业爆发的热潮。

因此，他和公司在这一领域的布局相对较早。关于 AI Agent 的技术路径，目前市场存在几种流派：一种是简单地将工作流设计器与大模型结合，例如完成订票等基础任务，但这更像自动化工具而非真正的智能体；另一种是以 Claude 或 GPT 等通用大模型驱动的高度自主智能体。然而，工业界应用对两者均有限制，既不能过度自主，也不能过于简单。

因此，他和团队推出了此次专为生命科学实验室设计的 Bio AI Agent。它既非简单的工作流加大模型，也非完全自主的智能体，而是通过多个专业智能体在垂直领域内进行协同赋能，确保在规范流程框架下实现灵活而高效的智能化支持。

基于当前成果，倪毅后续计划开展两个方向：一是持续深耕并优化对现有 CAR-T 企业的赋能，目前系统已在某知名药企实施，但具体效率提升的量化数据尚需更长时间验证；二是将这一模式拓展至更多生物技术垂直领域，覆盖其他类型的实验室。

在倪毅眼中，他所展望的未来场景是：在生命科学实验室中，研究人员的主要合作者可能是一部手机、一台电脑、仪器显示屏，甚至是一个实体机器人，它们的核心都是一个 AI Agent 系统。这个 AI 助理将伴随在科研人员身边，协助处理各类实验操作与决策分析，真正成为实验室中不可或缺的智能伙伴。

参考资料：

相关论文 https://arxiv.org/pdf/2511.08649

运营/排版：何晨龙