全球首次！中国医生“治愈”年轻帕金森病患者

近日，中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）处获悉，该院副院长、神经病学专家施炯教授带队，利用异体再生的干细胞移植疗法，让包括李女士在内的6位帕金森病患者重归正常生活。

这也是全球首次运用此类治疗技术，实现EOPD的临床功能性治愈。接下来，若疗效能在更大规模的临床试验中复制，将自此改写帕金森病的治疗格局——仅需一次治疗，就可以重塑大脑网络连接，让患者避免最终瘫痪的命运。

帕金森病的典型病理特征表现为中脑黑质内多巴胺能神经元发生死亡，临床上表现为静止性震颤、肌强直、运动迟缓和姿势平衡障碍等运动症状，以及嗅觉障碍、睡眠障碍、自主神经功能障碍等非运动症状。

目前，帕金森病的治疗首选是药物替代疗法。左旋多巴等药物虽然可以改善患者症状，但是随着病程发展，多巴胺能神经元损失越来越多，药物疗效逐渐减退并出现不良反应。此外，脑深部刺激手术（DBS）也可以针对部分患者通过手术向患者脑中植入电极来控制运动症状。

不过，所有这些都还无法真正满足临床的需求。无论是药物还是手术，主要是对症治疗，只能改善患者的临床表现，并不能阻止病情的发展，更无法实现治愈。以干细胞为代表的新型生物疗法应运而生，成为帕金森病治疗的一个重要研究方向。

大部分帕金森病患者约在60岁左右发病，但李女士的情况有些不同。从22岁起，她发现自己双手移动变得迟缓，随着时间推移演变成了不受控制的抖动，身体也愈发僵硬。直到2024年来到安徽省立医院时，药物已难以控制李女士的病情，她无法如同龄人一般正常工作和生活。

李女士此次移植的原理，是基于诱导多能干细胞（iPSC）具有无限增殖的特性，能分化成生物体所有的功能细胞类型。“就像是一颗种子，我们把它‘种’进患者大脑，让它分化成全新的多巴胺能神经元细胞，重塑大脑网络的连接。

经过一系列详细的术前评估，李女士的治疗安排在了今年6月11日，由神经外科钱若兵主任主刀。

对于安徽省立医院的多学科团队而言，干细胞移植手术流程已非常成熟。医生们利用神经导航机器人，将一根导管精准地插入李女士大脑的特定区域，随后注入提前制备好的、由iPSC分化而来的全新多巴胺能神经前体细胞——NCR201（中盛溯源）。

手术非常成功，奇迹也随之发生。术后的前两个月，李女士静止性震颤、僵直等症状明显减轻，帕金森病评定量表得分从术前62分（重度功能障碍）逐渐降至28分。

到了9月上旬，李女士的“关期”完全消失，量表评分降至12分，基本接近常人，每日是否服用既往药物已无明显差异。影像学评估显示，全新的多巴胺能神经元在她的大脑中成功定植、发挥活性，标志着初步实现了功能性治愈。

即便李女士曾经了解过帕金森病，她也不会想到自己将成为一名患者，至少不可能是在20多岁的年纪。

帕金森病患者中约有5%～10%属于早发型（EOPD），发病集中在20岁至40岁间。和多为散发的老年患者不同，约90%的EOPD可归因于遗传因素，“目前，已有部分基因突变被证实和EOPD相关，同时仍有未知的致病突变有待明确。”

但无论是老年还是早发型患者，他们的结局大体相似。随着多巴胺能神经元一点点死亡，若不接受此次治疗，我们预估再过10多年，李女士就会彻底瘫痪。

由于NCR201属于异体通用型干细胞疗法，现阶段李女士仍需接受抗免疫排斥治疗。

“NCR201项目”并非我国科学家针对治愈帕金森病的首次尝试。早在今年4月，上海瑞金医院宣布，该院刘军教授团队同样利用iPSC再生的多巴胺能神经前体细胞，使一位有14年帕金森病病史的患者恢复运动功能。

而在更广泛的疾病领域，近年来，我国科学家团队更是数次取得突破性进展。 2025年10月6日，在2025国际帕金森病与运动障碍大会（MDS Congress）上，我国科学家对全球首个iPSC来源化学诱导通用型多巴胺能神经前体细胞（NouvNeu001）治疗中重度帕金森的开创性研究进行口头报告。2025年8月，NouvNeu001获FDA快速通道（Fast Track）资格，成为全球首个获此认定的通用型iPSC帕金森细胞治疗产品。

2025年9月，拜耳旗下BlueRock宣布帕金森病疗法取得重要进展。BlueRock 正式启动了全球首个帕金森干细胞疗法 BRT-DA01 关键 3 期临床（exPDite-2），并完成首例患者给药。

士泽生物核心管线 XS411 是一款异体通用「现货型」iPSC 衍生多巴胺能神经前体细胞治疗产品，在 PD 治疗领域已获批 2 项临床研究，分别是原发性帕金森病（中美注册临床 1 期）、早发性帕金森病（中国注册临床 1/2 期），均由国家级神经疾病医学中心（北京天坛医院及上海华山医院）牵头。

应该说，尽管目前干细胞替代疗法治疗帕金森病有重大意义，但仍面临一些难以回避困难和挑战。比如伦理争议、促癌风险、免疫排斥、成本高昂、给药方式有待优化，这一前沿技术真正成为临床可及的成熟治疗方法还有一段时间。

来源：医学界等

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