十项概念验证并进，力争全球第一，上海合成生物学创新机构推动高风险颠覆性技术转化

（来源：生物谷）

转自：生物谷

“虚拟公司”是临时性实体。如果概念验证成功，公司将启动天使轮融资，成为一家真正的科技企业；如果概念验证失败，就注销公司。这一推进概念验证的创新模式，既符合市场规律，也有利于控制颠覆性技术转化带来的风险。

近日，上海儿童医学中心研究员付炜负责的项目通过审查，将采用modRNA（修饰信使核糖核酸）增强的间充质干细胞疗法，治疗严重下肢缺血患者。“目前，全球还没有modRNA增强细胞药物获批上市，我们团队在上海合成生物学创新中心支持下，力争实现全球第一。”付炜告诉记者。

合成生物学是一门前沿学科，也是生物制造产业的创新源头。《中共中央关于制定国民经济和社会发展第十五个五年规划的建议》提出“前瞻布局未来产业”，将生物制造这一未来产业列为新的经济增长点。

为推动合成生物学研究成果转化为新质生产力，上海合成生物学创新中心去年4月揭牌成立。在市科委支持和指导下，这家新型研发机构建立了项目经理人负责的概念验证机制。创新中心6位项目经理人正在推进10个概念验证项目，modRNA增强的间充质干细胞疗法就是其中之一。

跨越“死亡之谷”

负责付炜成果概念验证的项目经理人叫谢俊东，是一位细胞生物学专业博士，毕业于清华大学。据了解，上海合成生物学创新中心的6位项目经理人都是名校博士，专业都与合成生物学和生物制造有关。“我们的任务是发现颠覆性技术，助力它们跨越科技成果转化的‘死亡之谷’，实现商业化落地。”谢俊东说。

生物制造是用生物基材料替代化石基材料、用生物技术路线替代传统化工技术路线的未来产业。它以生命科学研究为基础，依托生物技术和信息技术的进步，将推动医药、化工、农业等传统产业升级。目前，上海合成生物学创新中心与浦东张江、上海化工区合作，建立了生物医药、高价值分子、大宗生物化学品三大转化平台。

谢俊东聚焦生物医药领域，正在推进三个概念验证项目。除了modRNA增强的间充质干细胞疗法，还有两个来自海外的项目——爱丁堡大学教授大卫·海伊研发的基于多能干细胞诱导的肝脏“类器官”，未来有望植入严重肝病患者体内，缓解肝源紧缺问题；新加坡国立大学教授布莱恩·肯尼迪研发的“衰老时钟”，可根据体检数据评估一个人的生物年龄，找到衰老诱发因素并提出干预方案。

“概念验证是科技成果转化的重要一环。”谢俊东说，项目经理人将用1—2年时间，完成中试工艺放大可行性、产品市场需求真实性、项目融资发展可持续性等验证工作，为实验室成果的产业化奠定基础。

创立“虚拟公司”

概念验证需要资金。上海合成生物学创新中心执行主任付小龙介绍，在市科委支持下，创新中心为每个概念验证项目提供100多万元经费，并采用“虚拟公司”资助模式。在这一模式下，上海合成生物学创新中心创立一家100%持股的平台型公司，再由这家公司出资，用概念验证经费为每个项目注册一家企业，以企业为主体开展概念验证工作。比如，付炜团队的细胞疗法项目公司成立后，谢俊东负责公司运营，付炜担任公司顾问，两人联手推进细胞疗法的临床研究。

为什么称这些项目公司为“虚拟公司”？谢俊东解释，因为它们是临时性实体，没有启动市场化融资。如果概念验证成功，公司将启动天使轮融资，成为一家真正的科技企业；如果概念验证失败，就注销公司。

这一推进概念验证的创新模式，既符合市场规律，也有利于控制颠覆性技术转化带来的风险。“如果临床研究失败，概念验证资金也花了，科研团队并不会承担失败的责任。这能让科学家没有顾虑地走上成果转化道路。”付炜说。

去年以来，上海合成生物学创新中心的项目经理人团队排摸了上海高校院所400多位科研人员的成果，并通过创新中心构建的国际合作网络，与国外机构和科学家联络，锁定了一批颠覆性创新成果。通过创立“虚拟公司”推进概念验证，每年都可以为上海培育多家有潜力的合成生物企业。

携手“耐心资本”

“AI制药”智库“智药局”上个月发布的一项统计结果显示，上海现有合成生物企业已超过40家，数量位居全国第一，排名第二和第三的城市分别是深圳（26家）和北京（20家）。

付小龙认为，上海在全国领先的原因主要有四点：一是原始创新能力强，拥有上海交大、复旦、中国科学院下属研究所等众多高校院所；二是产业基础好，整个长三角区域有发达的生物医药等生物制造相关产业；三是国际化优势，国外企业和科研团队愿意落户上海，开拓中国市场；四是资本集聚，国际金融中心和国际科创中心联动发展已见成效。

也是在上个月，总规模10亿元的上海首个生物制造产业基金正式启动。它由道彤投资和奥浦迈共同发起，采用“C（产业链主企业）+VC（专业投资机构）”模式，将奥浦迈作为细胞培养基龙头企业的产业优势、道彤在早期医疗与合成生物投资的经验优势相结合，推动技术突破和企业成长。经上海国投遴选，这个基金已成为上海先导产业母基金的子基金。

上海国投是上海合成生物学创新中心的发起方之一。当一个概念验证项目验证成功后，创新中心将与上海国投旗下的上海先导产业基金、上海未来产业基金对接，启动项目公司的市场化融资。在两大市级母基金的撬动下，越来越多的社会资本将扮演“耐心资本”角色，投资生物制造产业的早期硬科技项目，形成从概念验证到产业化的资金支持闭环。

“我们和一些投资基金建立了深度合作关系，在评审概念验证项目时，除了科学家和产业专家，也请投资专家参与评审。”付小龙告诉记者，投资专家还会向创新中心推荐一些“差一口气”的项目，分析指出它们的短板。“我们会在概念验证阶段为这些项目补短板，推动它们早日融资成功”。