真实世界证据驱动医保决策升级——解析英国实践，探索中国方案

真实世界数据（Real-World Data，RWD）对推动医保价值购买具有意义重大。无论是医保筹资标准的设定、支付结构的优化，还是支付后监管机制的完善，都离不开高质量、可解释、可追溯的真实世界数据。尤其在医保基金支付环节，医保部门亟须破解“资金如何科学配置”“资源使用是否合理”“支付结果是否具备价值”等关键问题，这就要求构建一套系统性、规范化且基于真实世界证据（Real-World Evidence，RWE）的医药产品综合价值评价体系——以临床效果、经济性、安全性等多维指标为核心，形成科学的医保准入、支付与退出机制。

长期以来，药品的准入与支付决策普遍采用以质量调整生命年（Quality-adjusted life years，QALYs）为核心的成本效果分析框架。该方法虽能在一定程度上衡量药品带来的生命延长与生活质量改善，为价值判断提供量化支撑，但随着临床研究模式、患者需求及健康政策目标的持续演变，单一QALYs指标的局限性逐渐凸显。一方面，传统随机对照试验常受样本量有限、入组人群范围较窄等限制，难以充分反映药品在更广泛人群、更复杂临床实践场景中的实际疗效与安全性；另一方面，疾病严重程度、患者在现实场景中未被满足的医疗需求，以及药品对改善弱势群体健康不平等的作用，均是影响医保决策的重要维度，而这些价值往往无法通过QALYs全面捕捉。

在此背景下，如何科学评估创新药的真实世界价值，成为医保决策亟待解决的前提性问题。近年来，真实世界数据（RWD）与真实世界证据（RWE）在全球医药领域的应用快速发展，为破解上述难题提供了新路径。以英国国家卫生与临床优化研究所（National Institute for Health and Care Excellence，NICE）的实践为例，NICE在创新药物评估过程中，会结合RWD生成的RWE，引入决策调整因子（Decision Modifiers，DMs），补充考量QALYs之外的关键因素，并通过动态调整评估阈值，推动医保支付从单一成本效果维度，向多维度价值评估转变。

从RWD到RWE，走进药物经济学“证据搭子”

在介绍英国相关情况之前，首先要明确真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）这两个紧密相关但截然不同的概念。

真实世界数据（RWD）指在常规医疗环境下收集的，与患者健康状况、诊疗及保健过程相关的各类数据。它并非来自传统的随机对照试验（Randomized Controlled Trial，RCT）这种严格控制的研究设计，具有来源广泛、非研究性数据等特点。

如果说真实世界数据（RWD）是原材料，那么真实世界证据（RWE）则是基于这些材料制作的成品。RWE是通过对真实世界数据进行适当的分析和阐释后，形成的关于医疗产品的使用、潜在益处或风险的临床证据。它是对RWD进行清洗、整理、统计分析和解读后的结果，具有明确的应用目标，如指导临床实践、评估医疗产品的安全性、为医保支付方提供药物经济学评价依据等。

以药物经济学评价为例，真实世界证据（RWE）可贯穿评估的多个关键环节。

首先，在评估临床有效性方面，RWE能够对随机对照试验（RCT）的结果进行补充和验证。当RCT样本量有限、代表性不足，或者因伦理限制未覆盖特定患者亚群时，RWE可以提供药物在疗效、不良事件发生率以及患者多样性等相关信息，弥补RCT的场景局限性，帮助评估人员全面了解药物在实际临床环境中的效果。

其次，在成本效果分析中，药物经济学模型依赖RCT理想化数据的基线疾病风险与资源消耗等核心参数，不可避免地引入预测模型与真实世界临床实践之间的偏差，而RWE可为模型提供更具代表性的数据支持（如患者住院率、治疗依从性及实际资源消耗等），从而提升模型的外部效度，使经济评价更精准地反映临床现实，并准确量化药物对医疗资源消耗的卫生经济学价值。例如，慢性病用药需要长期甚至终身服药，RCT往往假设依从性100%，但RWE发现居家患者实际依从性仅为65%，则需要引入负向修正因子对药物实际疗效进行调整。

最后，RWE还能在多维度综合价值方面补充RCT的局限性，为药品或干预手段增加额外的价值因素。例如，RWD能用来追踪长期随访，观察副作用、安全性问题，以及效果随着时间的衰退或增强情况，这对慢性病、长期用药、累积毒性等尤其重要。这些纵向维度上与疾病发展相关的价值信息，也能够帮助评估方重新审视药物的额外临床验证和社会价值。

聚焦英国的药品上市与价值评估

英国药品的上市、定价与支付是一个由政府机构、专业评估组织及医疗服务体系多方协同参与的系统化过程，各主体权责明确且衔接紧密，共同构成从药品准入到患者可及的完整闭环（见图1）。

在药品上市准入环节，政府机构承担关键职责。卫生和社会保障部（Department of Health and Social Care，DHSC）作为药品价格的主要管理与制定部门，发挥重要作用；其下属的药品和保健产品管理局（Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency，MHRA）则具体执行药品审批职能，堪称药品进入英国市场的“守门员”。MHRA会依据安全、质量和疗效等标准对新药开展评估，只有通过评估的药品，才具备在英国市场合法上市的资格，从源头保障药品使用的基础安全与有效性。

药品上市后需进入价值评估环节，这一工作由非政府公共机构——国家卫生与临床优化研究所（National Institute for Health and Care Excellence，NICE）负责。作为政府官方授权的专业评估机构，NICE好比一位精打细算的“精算师”：它会基于最新的临床研究证据与卫生经济学数据，对药品的临床效果（如疗效、安全性）和成本效益进行综合分析，其核心作用是判断药品是否“物有所值”，并为后续支付方——英国国家医疗服务体系，NHS）提供关键决策参考，建议NHS应优先为哪些疗效显著且性价比高的治疗方案“买单”。

而在定价与支付环节，NICE的评估结果更是直接成为依据：一方面，英国上市的处方药品，除非经NICE评价后被列入负面清单（即明确不具备成本效益），否则在临床使用时均可获得NHS的支付；另一方面，NICE通过成本效益评估得出的增量成本效果比（Discrimination in Decision Making Implications of IncrementalCost Effectiveness Ratio，ICER），是DHSC制定药品价格的重要参考指标。具体而言，NICE以质量调整生命年（QALYs）为核心量化指标，既考量药品为患者带来的健康获益（如延长生命、提升生活质量），也兼顾医保基金的承受能力，形成对药品成本效益的全面评估。若新药经评估后，其ICER低于NICE预先设定的支付阈值（即被认定为成本效用良好），NICE会先制定并发布正式评估指南，再向DHSC提出医保准入建议，最终由DHSC决策是否批准该新药纳入医保报销范围，完成从价值评估到患者可及的最后一步。

RWE赋能决策调整因子重塑药品价值评估

通常，NICE在药品评估中会将所有药品产生的质量调整生命年（QALYs）视为同等重要，这是基于“健康效益公平性”的底层逻辑——1个QALY对任何患者的健康价值本质一致，这为不同药品的效益对比提供了统一的量化标尺。

但QALYs的评估存在天然局限：它仅能衡量生命长度（存活时间）与生命质量（如疼痛、活动能力等可量化维度）的综合结果，无法覆盖药品对患者的其他关键价值。例如，某款药物虽然仅能延长患者3个月生命（QALYs提升有限），但却能让患者在这段时间内脱离卧床、实现基本自理（非量化的尊严提升）；又如，某款儿童肿瘤药物的QALYs数值虽然低于成人肿瘤药，但能避免儿童早夭对家庭和社会的长期影响（非量化的社会价值）。这些被QALYs排除的因素，正是决策调整因子（DMs）的作用对象。

可以说，DMs是NICE为弥补QALYs评估的价值缺口而设立的补充工具，本质是将“无法量化的价值判断”与“可量化的QALYs”关联起来，确保评估不遗漏对患者福祉、社会公平至关重要的非量化因素。具体来看，常见的DMs主要包括三类。

严重度缺口

在常规成本效果分析中，NICE明确认识到单纯以质量调整生命年（QALYs）作为评估指标，难以全面、准确地反映疾病负担，尤其对于疾病严重程度较高的患者群体，这一局限性更为突出。为此，NICE在评估体系中引入了严重度缺口概念。

严重度缺口主要包含两大指标：一为绝对QALY缺口（Absolute QALY Shortfall），即患者在现有治疗方案下，相较于同龄健康人群一生中所丧失的健康总量；其二为相对QALY缺口（Proportional QALY Shortfall），具体指患者丧失的健康规模占同龄健康人群剩余预期健康总量的比例。当临床实践数据明确某一疾病群体的健康损失显著更高时，NICE可依据预设的赋权表格（见表1），对该疾病相关药品的QALY进行加权调整。假设某一疾病患者在现有治疗下的预期健康收益为10 QALYs，而同龄健康人群的预期健康收益为30 QALYs，则该患者群体的健康损失为20 QALYs。由此可得，绝对QALY缺口为20（≥18），相对QALY缺口为20÷30=0.67（＜0.85）。根据表1的赋权标准，虽然相对缺口处于最低档，但绝对缺口达到了最高档，因此该疾病的QALY权重被确定为1.7倍。

在这一调整过程中，真实世界证据（RWE）发挥了关键作用：其能够提供更贴近临床实际的疾病严重度数据，有效弥补临床试验在随访时间（通常较短，难以覆盖长期健康影响）、患者选择（多排除合并症复杂或身体基础较弱的真实患者，存在选择偏倚）等方面的固有不足，为严重度缺口的量化与QALY加权提供更可靠的证据基础。从本质来看，通过QALY加权调整，NICE实则是认可了“严重疾病应获得更多医疗资源倾斜”的社会共识与价值判断，这一举措不仅让医疗资源配置更具公平性，更切实提升了高疾病负担患者对创新药的可及性。

以NICE对广泛期小细胞肺癌治疗药物的评估为例：由于患者预后极差，现有治疗方案的临床获益十分有限，为验证是否需通过严重度缺口这一调整因子来体现该疾病的高严重度，NICE重点审查了来自英格兰国家癌症登记与分析服务数据系统中相关的真实世界证据，以及英格兰地区该疾病成年患者的在册治疗数据，并对现有治疗方案下患者的生活质量与生存期进行了评估。结果发现，真实世界证据（RWE）与临床试验数据存在明显差异，现有治疗方案的效果未能充分反映患者的实际健康状况。基于此，NICE最终决定在该药物的成本效果评估中应用严重度缺口决策调整因子，适度放宽增量成本效益比阈值。这一调整直接推动该药物被纳入英国国家医疗服务体系（NHS）报销范围，让更多患者得以用上更有效的治疗药物，切实享受到医疗评估优化带来的获益。

健康不平等

这是NICE药品评估体系中又一项重要的决策调整因子。健康不平等（Health Inequalities）主要用于识别并补偿传统成本效果分析中易被忽视的弱势群体健康负担，确保医疗资源分配兼顾效率与公平。

评估实践中，NICE并不依赖于经过严格筛选、代表性有限的临床试验人群数据，而是重点通过覆盖广泛患者群体的临床数据与生活质量数据生成真实世界证据（RWE），来量化不同人群在疾病负担、治疗获益及医疗可及性上的差异。具体而言，NICE会按照年龄、性别、种族、社会经济地位或地理位置等维度划分患者群体，通过RWE的对比分析，揭示弱势群体在标准治疗模式下可能面临的更高风险或更低疗效，从而定位潜在的健康不平等问题。

举例来说，在评估决策环节，NICE通常会借助RWE深入分析医疗技术在不同亚群体中的实际疗效与安全性表现：若证据明确某项技术能显著改善弱势群体的健康状况，NICE便会在成本效果判断中采取灵活调整策略——即接受更高的增量成本效益比（ICER）阈值，让评估结果更公平地匹配不同人群的医疗需求，避免因“一刀切”的标准埋没弱势群体的健康价值。

对于罕见病或严重疾病的治疗药物，这一调整逻辑更为关键：若RWE 显示药物对低收入群体或边缘化群体的获益显著高于平均水平，NICE评估委员会会为该药物赋予更高的评估优先权，确保政策决策在实现整体健康增益的同时，切实缩小健康不平等差距。

除此之外，RWE还承担着“健康不平等监测”的重要功能：通过挖掘疾病注册数据库、全国性健康记录等真实世界数据，分析不同人群在用药比例、治疗延迟时长、随访依从性等维度的差异，进而识别导致健康不平等的制度性或结构性障碍。这些发现能直接为NICE制定药品准入与报销政策提供参考，推动其采取更具包容性的策略，从政策层面减少医疗可及性的差距。

获益程度

对于一些高度专业化技术治疗，如一些针对罕见病的基因疗法、生物治疗，或者目前尚无有效的治疗方案且技术创新性高的疗法等，因被救治对象多为极少数患者群体，受限于患者基数，相关临床试验往往存在样本量有限的天然缺陷，难以充分验证药物的长期疗效与生活质量改善效果，进而导致传统随机对照试验（RCT）数据无法全面、客观地展现治疗的实际临床价值，为评估决策带来挑战。

针对这一问题，NICE构建了“RWE支撑+决策调整”的评估解决方案：一方面，通过挖掘一些患者的长期治疗登记数据、特定人群观察性随访研究数据，如慢性病全科诊所电子病历数据、经导管主动脉瓣植入登记数据、髋部骨折数据等，生成真实世界证据（RWE），真实呈现患者在临床实际环境中的关键信息，包括终身质量调整生命年（QALYs）增益、治疗持续性、长期安全性及生活质量改善情况，从而更精准地量化该治疗对患者的综合获益；另一方面，将获益程度的决策调整因子作为关键考量，若RWE明确某项技术在实际应用中可带来超过10个QALY的终身获益，NICE便会依据预设的赋值表格，为该疗法的QALY赋予更高权重，并在成本效果评估中适度放宽增量成本效益比（ICER）阈值。

这一机制既能针对罕见病等极小患者群体，避免因传统试验数据不足导致的价值误判，聚焦患者未被满足的医疗需求；又能通过RWE补充高度专业化技术治疗在RCT中样本量少、对研究对象筛选严格且仅能观察短期疗效等缺陷，通过评估其在真实临床场景中效果的一致性、长期的安全性信息来降低评估决策的不确定性；同时还能在保障医疗资源合理配置的前提下，充分认可治疗对少数患者的临床获益与生活质量提升价值，让评估更具科学性与可持续性。

以罕见病嗜铬细胞瘤的治疗药物评估为例，作为遗传性疾病，患者对阳光极度敏感，暴露后会引发剧烈疼痛，但因疾病罕见，传统临床试验数据匮乏，无法全面评估疗法的长期效果与生活质量改善作用。在此背景下，NICE将RWE作为证据支撑，引入国际患者的真实临床数据，涵盖生活质量提升幅度、症状缓解效果及治疗耐受性等关键信息；同时结合获益程度的决策调整因子为该疗法赋予更高权重，适度放宽ICER阈值，最终推动该药物通过评估并被推荐纳入NHS报销范围，切实满足了患者的治疗需求。

在药品价值评估中，当临床试验数据有限或随访时间较短无法全面评估药品的长期疗效时，NICE会在决策过程中适度接受更高的不确定性，同时通过管理准入要求在常规临床实践中开展系统性数据收集，弥补证据缺口。通常来说，收集的数据包括对患者长期健康结局的持续随访、医疗资源实际使用情况的详细记录，以及健康相关生活质量的动态评估等，最终形成真实世界证据（RWE），以此反映药品在常规医疗环境下的实际获益与应用情况。

当后续RWE明确显示该治疗在真实临床场景中能为患者带来显著的QALYs增益，或在特定患者群体中展现出稳定的疗效与可控的安全性时，NICE会在后续评审中重新评估获益程度的决策调整因子的权重，进而实现更合理的增量成本效益比（ICER）阈值应用。

本质上，获益程度的决策调整因子的应用，是通过动态反馈循环将真实世界疗效信息持续纳入技术评估的过程。这一机制既为创新药物或高度专业化技术的价值确认提供了可操作的路径，强化了评估决策的科学性与灵活性；也能促使药品生产者在管理准入期间，更积极地生成高质量RWE 以降低未来证据的不确定性；同时进一步提升了评估决策的透明度与公平性。

英国实践对我国医保准入决策优化的启示与建议

英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）在药品价值评估中，将真实世界证据（RWE）与决策调整因子深度结合，形成了兼顾科学严谨性与临床实际需求的评估体系。这一实践不仅为解决传统临床试验的局限性提供了有效路径，也为我国医保药品准入与支付决策优化提供了重要参考。

英国HTA中决策调整因子使用RWE的启示

NICE通过RWE赋能决策调整因子，本质是弥补理想化试验数据与真实临床场景的差距，让评估更贴合患者实际需求与社会公平目标。

一是以RWE校准疾病严重度价值，还原真实疾病负担。NICE设立严重度缺口的决策调整因子，核心是通过绝对或相对QALY缺口，量化患者因疾病丧失的健康总量。

我国医保与卫生健康系统已积累海量真实世界数据，若能充分利用这些数据，即可精准还原疾病的真实负担，在医保定价与支付决策中，为罕见病、高致残性疾病等高疾病负担领域的创新药预留合理空间，避免因试验数据偏差导致的价值误判，同时兼顾社会公平与医疗伦理。

二是用RWE揭示健康不平等，强化决策的公平性导向。NICE的评估决策始终以缩小健康差距为重要目标，其核心做法是通过RWE系统分析不同人群的治疗获益差异与医疗可及性限制，精准识别城乡差异、社会经济地位差异对疗效与可及性的影响，量化传统评估中被低估的健康不平等问题，进而为决策调整提供依据。

我国医疗资源分布不均的问题客观存在，城乡、区域间的诊疗差异直接影响患者对药物的实际可及与获益。英国的实践启示我们：可依托RWE 挖掘不同人群的用药数据，例如分析农村与城市患者的药品使用率、治疗依从性差异，追踪低收入群体的长期健康结局，若发现某类药物能显著改善弱势群体的健康状况，即可在医保准入的成本效果分析中给予政策倾斜，让医保制度成为缩小健康不平等、实现健康公平的重要支撑。

三是运用RWE动态降低证据不确定性，提升决策弹性。药品评估中，证据不确定性（如临床试验样本量小、随访短导致的长期疗效未知）是决策难点。NICE的应对策略是通过RWE构建动态调整机制：一方面，在初始评估中适度接受不确定性，通过管理准入让患者先获得治疗；另一方面，要求在常规临床中持续收集RWE，用真实场景证据验证技术的实际获益。这一机制既为创新药、高度专业化技术提供了价值确认的路径，也倒逼药品生产者主动生成高质量RWE，降低未来决策的不确定性，最终提升评估的科学性与透明度。

随着我国药品审评审批制度的改革推进以及基本医保药品目录动态调整机制的建立，越来越多创新药依据二期单臂试验获批上市，并通过医保谈判缩短了纳入医保目录时间。然而，这一“快速通道”在提升患者用药可及性的同时，也可能存在决策依据不充分、临床证据质量不一等问题，且药品的长期安全与疗效存在潜在风险。可考虑借鉴英国的经验，在快速审评审批中，鼓励药品研发企业在临床试验设计中，充分收集与分析真实世界数据，医保“准入”后可定期根据新的证据调整医保支付决策。

在我国医保准入中对RWE的应用建议

结合英国启示与我国医疗体系特点，笔者认为，可从机制建设、权重调整、动态管理三方面入手，推动RWE在医保准入中落地，助力实现医保基金高效利用与患者需求优先保障之间的平衡。

一是建立体现药品真实世界价值的评估机制。当前我国医保准入评估多依赖临床试验数据，难以全面覆盖真实场景下的药物价值。建议构建专门的RWE补充评估机制：在企业提交准入申请时，鼓励其同步提供真实世界数据，例如基于医保数据库的患者生存寿命表（弥补临床试验随访短的不足）、日常诊疗中的健康相关生活质量（如EQ-5D）评分数据（反映试验未覆盖的症状负担、心理影响），以及疾病登记系统中弱势群体的用药数据（揭示不同人群的获益差异）。

其目的是通过这一机制，将评估维度从试验中的疗效扩展到真实世界中的价值，让医保决策不仅考量药物是否有效，更关注药物对真实患者的实际帮助。同时，制度化的RWE需求也能引导企业主动开展真实世界研究，形成“数据支撑决策、决策倒逼数据质量提升”的良性循环，让医保支付更加贴合以人民健康为中心的发展目标。

二是在支付决策中引入基于RWE的权重调整机制。为避免“一刀切” 的成本效果标准影响特殊人群的用药需求，建议针对RWE揭示的特殊价值建立权重调整机制：若RWE显示某药物针对高疾病负担群体（如终末期患者、罕见病患者）的获益显著超出试验预期（例如真实世界中患者的QALY损失比试验预测更严重），可对QALY进行加权，适度放宽ICER阈值，保障这类患者的药物可及性；若RWE证明药物能显著缩小健康不平等（如提升农村患者的治疗效果），也可在支付决策中给予更高灵活度，接受相对较高的成本效果比，体现制度公平性。此外，对创新技术领域，可根据RWE 显示的终身QALY增益分级赋予权重，让支付价格与药物的长期社会价值挂钩。这种制度化设计，既能引导企业聚焦“高临床价值、高社会价值”的创新，也能在控制医保基金风险的同时，确保真正突破性的药物能快速惠及患者。

三是利用RWE构建动态支付机制，降低决策不确定性。针对创新药证据不足但潜力较大的特点，建议将RWE作为动态支付的核心依据：对存在较大不确定性的新药，可通过附条件准入、基于结果的支付、“价格—数量”协议等方式，先将其纳入医保支付范围，同时要求企业在约定周期内收集RWE（如长期安全性数据、不同亚组疗效数据）；若后续RWE验证药物确实能带来预期获益，可维持或调整支付价格；若发现实际价值低于预期，则及时优化支付政策，避免医保基金浪费。

同时，可推动医保部门与企业、医疗机构共建真实世界数据库，重点收集罕见病、慢性病等领域的用药数据，为后续评估积累证据。这一机制既能避免因证据不足错失高价值药物，又能通过RWE动态管控风险，实现患者可及、企业合规、基金高效的三方共赢，让医保准入决策更具科学性与可持续性。（ZGYB-2025.10）

作者 | 徐志浩 谭佳龙 王健 武汉大学董辅礽经济社会发展研究院

来源 | 中国医疗保险

编辑 | 符媚茹 吴晗潇

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