多发性骨髓瘤通往可控慢性病的希望之路

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最新数据显示，截至2024年底，我国60岁及以上老年人口已达3.1亿人，占总人口的22%；“十四五”期间，人均预期寿命预计达到79岁。随着人口老龄化加剧，多发性骨髓瘤作为血液肿瘤领域第二大常见恶性疾病，其发病率和死亡率在过去三十年间分别增长1倍和1.5倍。2020年全球数据显示，新发患者超18万例，死亡超12万例，其中我国新发3万例，发病率2.1/10万，死亡1.9万例，死亡率1.3/10万，且60岁以上人群呈现明显上升趋势。多发性骨髓瘤不再只是医学难题，更是关乎老年患者生活尊严、社会参与的民生课题。

第八届进博会期间，权威专家、公益代表齐聚“银龄追梦‘进’一步”多发性骨髓瘤媒体沟通会，围绕老年患者治疗现状与创新诊疗展望展开深入交流。这不仅仅是一场专业对话，更是回应老龄化时代下“银龄族”健康诉求的集体行动。通过多方探讨，这次会议正式发起聚焦多发性骨髓瘤患者的创新倡议，集结医学界、公益组织和社会力量，构建从疾病认知到全病程支持的生态网络，助力患者跨越障碍，拉近与健康梦想的距离。

免疫“守护者”变“叛徒”的隐秘危机

同济大学附属上海市第四人民医院血液科傅卫军教授指出，多发性骨髓瘤是一种发生在浆细胞的恶性肿瘤。浆细胞是免疫系统的关键“战士”，主要负责产生抗体，维护体液免疫——简单说，它是我们身体对抗病毒、细菌的“抗体工厂”。当这些浆细胞发生癌变时，就像是工厂里的工人集体叛变，开始疯狂增殖，制造异常抗体（M蛋白），挤占正常造血空间，导致骨髓功能紊乱。这不仅仅是细胞层面的“内乱”，还会引发骨质破坏、肾损伤、贫血等连锁反应，最终威胁生命。

从临床特征看，多发性骨髓瘤更青睐老年人。国外中位发病年龄约65岁，我国略低，大约60岁不到。发病率约为1.7—2/10万，根据我国人口基数，每年新增病例约2万。这在血液系统恶性肿瘤中，仅次于淋巴瘤，位居第二。中国临床肿瘤协会注册的多发性骨髓瘤医生数量，也仅次于淋巴瘤，高于白血病等领域。这反映出两方面现实：一方面，患者群体在老龄化浪潮中不断扩张；另一方面，更新型治疗的涌现，让更多医生投身其中，疗效也日益向好。

多发性骨髓瘤的狡猾在于其“隐秘性”。早期往往无症状，像潜伏的“定时炸弹”。一旦发作，表现多样：骨痛是最常见“哨兵”，患者可能因不明原因的腰背痛、腰腿痛求诊骨科；贫血导致疲劳、头晕，常被误为“老年贫血”；肾功能异常或蛋白尿（尿中泡沫增多）则让患者跑去肾内科；高钙血症可引发恶心、便秘。症状分散，科室之间“踢皮球”情况常见：一位老人骨痛半年，骨科查无果，转内科又疑心血管病，最终确诊多发性骨髓瘤时，已骨折或肾衰。临床上，我们经常遇到这样的案例——患者就诊不算晚，但辗转3—6个月才到专科，延误治疗时机。

研究显示，多发性骨髓瘤在确诊前6—8年，80%—100%患者血液中已存在M蛋白——这是多发性骨髓瘤的“前兆”（MGUS或冒烟型多发性骨髓瘤）。美国一项回顾性研究发现，确诊患者8年前标本中83%阳性，6年前近100%。如果提前1—2年筛查，就能预警高危人群，避免器官损害。

从“不可治愈”到“长期生存”的治疗演变

多发性骨髓瘤被视为“不可治愈”的慢性病，几乎所有患者经一线治疗后都会复发。治疗像一场“接力赛”：第一棒（一线诱导）、第二棒（维持）、第三棒（复发干预）……每复发一次，就换一棒。如果每棒都是“强棒”，总成绩就出色。目前，一线方案（如CD38单抗+蛋白酶体抑制剂+免疫调节剂+激素，+/-自体移植，维持治疗）无进展生存期（PFS）可达60—80个月，这已是历史性进步。

复发是核心难点，尤其首次复发阶段。传统方案易耐药，复发后疗效递减。但创新疗法如CART、生特异性抗体及ADC（抗体药物偶联物）正重塑格局。以DREAMM多发性骨髓瘤系列研究为例，针对复发/难治多发性骨髓瘤的ADC（注射用玛贝兰妥单抗）疗法，已获国家药品监督管理局突破性治疗认定，上市申请受理并优先审评。它与硼替佐米、地塞米松联合，用于既往至少一种治疗的成年患者。《中国临床肿瘤学会（CSCO）浆细胞肿瘤诊疗指南》将其列为复发/难治多发性骨髓瘤的I级推荐（1类证据），成为首次复发标准方案之一。

傅卫军教授指出，反复复发是多发性骨髓瘤治疗的核心难点，因此前期尤其是首次复发阶段的有效干预至关重要。这一ADC疗法精准靶向多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA抗原，高效递送细胞毒药物，诱导肿瘤凋亡；同时，单克隆抗体增强免疫反应，提高抗肿瘤效能。在强效杀伤的同时，提供更好耐受性，助力延长生命并提升生活质量。

临床试验数据表明，靶向BCMA的双抗或CAR-T在第三、四线复发难治的多发性骨髓瘤患者中已显示出卓越的疗效，若提前至一线，完全缓解率可达80%以上，PFS或总生存期将可能大幅延长，缓解越深，后期长生存概率越高。创新药不仅救“难治”患者，还能前置使用，最大化整体获益。

呼吁将M蛋白筛查纳入老年体检

诊断延误的根源之一在于无症状期较长。傅卫军教授呼吁将M蛋白筛查纳入老年体检，费用仅需25—50元，就能筛出高危人群。在70岁左右正常人群中，100人中1—2人有M蛋白阳性，其中10%会进展为需治疗的多发性骨髓瘤。及时干预，能避免骨折、肾衰等并发，治疗效果更好、花费更少、耐受性更高、社会效益显著。如果在“跨入需要治疗的多发性骨髓瘤那一瞬”——无明显症状时启动治疗，患者少遭罪，家庭少负担，医保少支出。

另外，如何平衡疗效与毒副反应也非常重要。不同年龄段的人群要求不同，即落实个体化综合整治措施。如80岁患者的主要诉求是生活质量的改善，而50岁人群则需要更长时间的健康生命。同时需要社会力量的参与，创新药尽早纳入医保报销范围之内。因此，增强对多发性骨髓瘤认知，以及全病程情感支持，才能真正助力“银龄”人群实现健康寿命的美好愿景。

原标题：《多发性骨髓瘤通往可控慢性病的希望之路》

栏目编辑：史佳林

本文作者：新民晚报 潘嘉毅