Samsara聘请知名神经学家加速ALS/MND治疗开发

今天是6月21日，夏至，全年最长的一天，也是北半球夏季的开始。太阳在天空中的最高点常被视为转折点，因此，6月21日也被定为全球肌萎缩侧索硬化症（ALS，亦称运动神经元病或MND）意识日。这一天，ALS/MND社区纪念这一疾病，并表达对成功治愈的期待。

在一个巧妙的举动中，Samsara Therapeutics这家自噬生物技术公司，今天宣布任命著名神经学家、全球领先的ALS研究者帕梅拉·肖教授加入其科学顾问委员会。肖教授的丰富知识将推动Samsara的ALS药物候选者SAM001进入下一个开发阶段，加速其临床进程，并为这一致命疾病的患者带来新的希望。

Longevity.Technology：肖教授是谢菲尔德大学的神经学教授，也是谢菲尔德转化神经科学研究所（SITraN）的主任，该所是全球领先的ALS研究中心之一。她在ALS方面的研究帮助揭示了定义该病的生物途径，开发了新型神经保护疗法，并塑造了临床实践，以改善患者体验和结果。她将加入一个已有神经退行性疾病、罕见遗传病和自噬生物学领域领导者的团队，为Samsara提供建议，推动其发展。该委员会由公司的科学共同创始人、经常被引用的生命科学家Guido Kroemer博士领导。

谈到她的任命，肖教授说：“Samsara 有一些非常有前景的神经退行性疾病药物候选，我们希望尽快把这些药物提供给患者，让他们能体验到这些药物带来的变革性好处。”

“然而，进行临床试验的复杂性可能很大。我希望能利用我多年的经验，确保我们能正确设计试验，提出合适的问题，并收集能够明确证明 SAM001 对 ALS/MND 等疾病患者所能提供的优势的数据。”

ALS在40岁之前很少发生，而在此之后，随着年龄的增长，发病率会呈指数增加[2]。肖教授解释说，6月21日的全球ALS/MND意识日提供了一个重要的平台，以提高人们对这种致命疾病的认识，这种疾病在确诊后一年内会夺去三分之一患者的生命，超过一半的患者在确诊后两年内去世[3]。

她希望社会能够更加同情、理解和支持，并补充说：“这也是我们认识和庆祝在MND新药物开发方面取得的积极进展的时刻。这些新途径有望提升MND患者的生活质量，可能减缓疾病的进展，让我们更接近一个MND不再是绝症的未来。”

Samsara成立于2018年，最初投资2500万美元，由Apollo Health Ventures创建，这是一个专注于逆转与年龄相关疾病、延长健康人类寿命的风险投资项目。该公司专注于自噬，这是一种重要的细胞自我清洁过程，身体通过该过程去除和回收废物材料，例如与ALS发展相关的有毒蛋白质沉积物。Samsara拥有强大的药物候选库，针对多种神经系统疾病和其他难以治疗的遗传病，目前这些疾病几乎没有治疗选择，其中包括他们的主要候选药物SAM001。

SAM001是一种每日一次的口服治疗，可以增强自噬；根据Samsara的说法，SAM001已被证明可以减少ALS患者脑细胞的损伤，甚至能逆转小鼠的疾病症状 [4]。

“SAM001是我们最先进的产品，目前正在进行ALS/MND和帕金森病的IND启用研究。能够借助肖教授在开发治疗候选药物以及在学术和临床环境中工作的个人经验，将对有效地推动SAM001进入下一个阶段至关重要，”Samsara Therapeutics的首席科学官彼得·哈姆利说道。

“她的支持将使我们更接近于提供一种急需的疾病修复治疗，这种治疗有望减少治疗的复杂性，并改善ALS/MND患者的生活质量，”他补充道。