进博会举办发育性癫痫性脑病圆桌论坛，创新药物获突破性认定

在第八届进博会期间，由蔻德罕见病中心与灵北共同发起的“构建DEE健康新生态：聚焦发育性癫痫性脑病的科学突破与全方位支持”圆桌论坛成功举办。论坛汇聚医疗界、产业及患者组织代表，共同探讨这一难治性神经罕见病的临床挑战与患者支持体系建设。

DEE圆桌论坛启动仪式

发育性癫痫性脑病（DEE）是一组在儿童早期发病的严重癫痫综合征，总体发病率已超过1/2000例活产儿，病死率达17%—50%，存活患儿多遗留严重神经系统残疾，存在迫切的未满足需求。

复旦大学附属儿科医院神经科郁莉斐教授指出：“DEE属于难治性癫痫，传统药物疗效有限，患者家庭长期面临治疗困境。”她同时介绍，创新药物bexicaserin作为一种口服新型5-羟色胺2C受体激动剂，在前期临床研究中显示出减少癫痫发作、改善生活质量的潜力。

值得关注的是，创新药物bexicaserin前期临床数据显示了良好潜力。该药物是一种口服、具有中枢活性的新型5-羟色胺2C受体激动剂，旨在减少DEE患者的耐药性癫痫发作。bexicaserin近期已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定，截至今年10月，纳入该认定的神经罕见病药物仅有两款。郁莉斐教授同时也是bexicaserin在中国Ⅲ期临床研究的主要研究者之一，她认为面对DEE治疗的挑战，创新药物bexicaserin前期的临床数据显示了有效性和安全性方面的潜力，针对DEE具有广泛且持久的抗癫痫发作效果，有望成为目前“同类最优”的创新药物。

灵北中国（内地与香港）总经理张一帆表示，突破性治疗药物认定为bexicaserin提供了与监管机构早期沟通的契机，有望显著加快其研发与引入进程，使灵北距离为中国DEE患者提供创新疗法的目标更近一步。

除了创新药物，构建全面的支持生态体系同样关键。蔻德罕见病中心创始人黄如方强调：“从漫长诊断到有限治疗，再到经济压力，罕见病家庭的每个环节都充满艰辛。这需要政府顶层设计、医院诊疗能力、企业创新药物和患者组织支持的协同。”

国家儿童医学中心主任、复旦大学附属儿科医院院长王艺教授表示：“我们正整合多学科资源，建立标准化MDT诊疗模式，为患儿提供一站式服务，并期待与灵北合作推动创新成果向临床应用转化。”

采写：南都N视频记者 曾文琼

实习生：刘纭溪