中国首款！重庆一新药获批上市 为部分白血病患者提供新治疗选择

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11月7日，重庆精准生物技术有限公司自主研发的国家一类生物新药“普基奥仑赛注射液”（商品名：普利得凯®）正式获得国家药品监督管理局批准上市，不仅填补了我国在该疾病领域的临床空白，更为全球儿童白血病治疗提供了经验。

国家药品监督管理局官网截图

该产品是中国首款获批用于治疗儿童及青少年难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的CAR-T细胞治疗药物。其采用人源化CD19单链可变区片段（scFv）设计，是目前已上市、适用于儿童及青少年适应症的CD19 CAR-T产品中，唯一采用人源化修饰的产品。

据介绍，该新药研究采用单臂、开放性试验设计，Ⅰ期临床试验由华中科技大学同济医学院附属同济医院周剑峰教授作为主要研究者领衔完成。Ⅱ期临床试验由首都医科大学附属北京儿童医院王天有教授和华中科技大学同济医学院附属同济医院张义成教授作为共同主要研究者牵头，联合全国十余家顶尖三甲医院共同开展。

与传统CAR-T产品采用的鼠源抗人CD19 scFv不同，普基奥仑赛通过人源化抗体改造技术，并针对中国人群MHC反应性进行了优化，显著降低免疫原性和抗药抗体产生的概率，有效避免了因“人抗鼠抗体反应”导致的副作用与疗效持续时间缩短等问题。

普基奥仑赛在中国儿童及青少年r/r B-ALL适应症上实现了CAR-T领域“零的突破”，其关键Ⅱ期临床试验结果表现优异。

在申报上市过程中，市药监局组织力量，全链条全环节帮扶指导，特别是在重点、关键卡点助力精准生物顺利通关。靠前指导帮扶，组织专人提前1个月反复研究超低温条件下的抽样工作，受理后1日内完成抽样送检；开展多轮模拟检查，指导企业高效完成问题整改；优化办理流程，高效协调组织国家药品注册核查和省级药品生产质量管理规范符合性检查“二合一”并联开展，产品获批后投产周期缩短1—2个月；协调指导补充研究，针对审评过程中的发补工作，开展重难点问题指导，帮助企业提升研究资料质量，加速获批进程。

重庆精准生物董事长兼首席科学家钱程表示，这款新药累计投入研发费用3亿元、汇聚了300多位科研团队的心血，未来将加速推进更多血液瘤和实体瘤创新管线的产业转化，让恶性肿瘤治疗不再是遥不可及的希望。

近年来，我市药品研发活跃度持续提升，创新药研发申报能力显著增强。目前我市重点企业在研在审创新药品种达44个，其中临床前16个、临床试验阶段共25个、申报上市许可3个。未来三年，我市有望获批创新药3—5个。

下一步，市药监局将持续深入贯彻市委、市政府决策部署，加速打造“渝药创新生态链”，深化“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”服务机制，助力优质药品研发上市。

（记者 梁浩楠 唐雨）