诺奖得主联合创建！8200万美元助力体内CAR-T疗法开发；达3期试验所有主、次要终点，突破性疗法递交上市申请

诺奖得主创建！8200万美元助力体内CAR-T疗法开发

Azalea Therapeutics今日宣布走出隐匿模式，并完成总计8200万美元的种子轮及A轮融资，用于推进其自主研发的包膜递送载体（Enveloped Delivery Vehicle，EDV）技术平台。该公司的目标是实现直接在患者体内对细胞进行精确工程化改造，从根本上改变细胞与基因疗法的研发与递送方式。本次融资由Third Rock Ventures领投，RA Capital Management、Yosemite、Sozo Ventures及多位个人投资者参与，创始团队成员包括诺奖得主Jennifer Doudna博士等多位在基因编辑与细胞工程领域具有重要影响力的科学家。

Azalea的EDV技术可将短暂表达的CRISPR-Cas9系统精准递送至特定细胞，实现可编程基因编辑。该平台进一步与具有高效T细胞趋向性的AAV载体结合，将无启动子的同源重组修复模板递送至细胞内，从而在特定位点实现大片段基因插入，并由内源性启动子调控表达。基于这一双载体系统，Azalea已成功在体内将编码嵌合抗原受体（CAR）的转基因插入至T细胞中，在无需体外细胞扩增和预处理（如淋巴清除）的情况下实现持久的CAR-T治疗效果。这一进展被视为细胞与基因治疗领域的重要技术突破，有望大幅提升疗法的安全性、有效性及可及性。

达3期试验所有主、次要终点，突破性疗法递交上市申请

Viridian Therapeutics近日宣布，已于10月正式向美国FDA提交其在研疗法veligrotug用于治疗甲状腺相关眼病（TED）的生物制品许可申请（BLA）。TED是一种罕见且致残性强的自身免疫性疾病，患者因眼周组织炎症与肿胀常出现疼痛、复视、眼球突出及视力受损，显著影响生活质量。Veligrotug为静脉注射给药的全人源IGF-1R靶向单克隆抗体；该疗法已于今年获FDA授予突破性疗法认定，按流程有望获得优先审评资格。

此次BLA主要基于两项关键性3期临床试验THRIVE与THRIVE-2的数据，分别在活动期和慢性期TED患者中验证了veligrotug的有效性与安全性。结果显示，两项研究均达成全部主要及次要终点，药物总体耐受性良好且起效迅速，尤其在改善复视相关指标方面表现突出。根据新闻稿，THRIVE-2为首个在慢性TED患者的全球3期研究中显示明确复视应答与缓解的试验。

参考资料：

[1] Azalea Therapeutics Launches with $82 Million Financing to Redefine Precision Genomic Medicines by Engineering Cells Directly Inside Each Patient. Retrieved November 4, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/11/04/3180290/0/en/Azalea-Therapeutics-Launches-with-82-Million-Financing-to-Redefine-Precision-Genomic-Medicines-by-Engineering-Cells-Directly-Inside-Each-Patient.html

[2] Viridian Therapeutics Announces Successful October Submission of Biologics License Application (BLA) to U.S. FDA for Veligrotug in Thyroid Eye Disease. Retrieved November 4, 2025 from https://investors.viridiantherapeutics.com/news/news-details/2025/Viridian-Therapeutics-Announces-Successful-October-Submission-of-Biologics-License-Application-BLA-to-U-S--FDA-for-Veligrotug-in-Thyroid-Eye-Disease/default.aspx

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