GenSight Biologics宣布,它已在美国获得监管批准,可以根据扩展获取协议向个别患者提供其研究中的基因疗法GS010(LUMEVOQ)。这些批准由美国食品药品监督管理局(FDA)授予,使得能够治疗受勒伯遗传性视神经病(LHON)影响的患者,这是一种罕见的遗传疾病,导致视力丧失。
该公司表示,扩展获取批准是让LUMEVOQ在临床试验之外能提供给患者的重要一步。该治疗使用腺病毒相关的病毒载体,将ND4基因的功能拷贝送入视网膜细胞,旨在恢复或保护因ND4突变导致的LHON患者的视力。
GenSight Biologics表示,LUMEVOQ已经在等待正式监管批准期间,通过同情使用计划,已经向欧洲的几位患者使用了。公司表示,美国的授权反映了人们对该疗法潜在益处的越来越多的认可,并支持继续努力让这种治疗更普及。
根据公司消息,GenSight 继续与美国和欧洲的监管机构接洽,以推动 LUMEVOQ 的审批进程,并确保符合条件的患者能通过适当的临床和扩展途径接受治疗。
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