北京
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GenSight Biologics宣布，它已在美国获得监管批准，可以根据扩展获取协议向个别患者提供其研究中的基因疗法GS010（LUMEVOQ）。这些批准由美国食品药品监督管理局（FDA）授予，使得能够治疗受勒伯遗传性视神经病（LHON）影响的患者，这是一种罕见的遗传疾病，导致视力丧失。
该公司表示，扩展获取批准是让LUMEVOQ在临床试验之外能提供给患者的重要一步。该治疗使用腺病毒相关的病毒载体，将ND4基因的功能拷贝送入视网膜细胞，旨在恢复或保护因ND4突变导致的LHON患者的视力。
GenSight Biologics表示，LUMEVOQ已经在等待正式监管批准期间，通过同情使用计划，已经向欧洲的几位患者使用了。公司表示，美国的授权反映了人们对该疗法潜在益处的越来越多的认可，并支持继续努力让这种治疗更普及。
根据公司消息，GenSight 继续与美国和欧洲的监管机构接洽，以推动 LUMEVOQ 的审批进程，并确保符合条件的患者能通过适当的临床和扩展途径接受治疗。
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