4.21亿美元！大冢制药引入一款眼科基因疗法

10月31日，美国生物技术公司4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布，与日本制药巨头Otsuka Pharmaceutical达成合作，共同推动基因疗法候选药物4D‑150在亚太地区的开发与商业化，旨在为湿性年龄相关性黄斑变性（Wet AMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）患者提供长期视力维持的新选择。

根据协议，4DMT将授予大冢在日本、中国、澳大利亚及其他亚太市场对4D‑150的独家开发和商业化权利，同时继续主导全球（包括亚太地区）的Ⅲ期临床试验及生产制造。

财务方面，大冢将向4DMT支付8500万美元预付款，并在未来三年内至少承担5000万美元的成本分担。4DMT有望获得最高达3.36亿美元的监管及商业里程碑付款，并可基于Otsuka销售额获得按阶梯计算的双位数版税。同时，4DMT保留4D‑150在美洲、欧洲及亚太以外地区的全部开发和商业化权益。

4D‑150采用先进的腺相关病毒（AAV）载体技术，通过一次玻璃体注射即可实现多年的抗VEGF疗效，显著降低患者因频繁注射所带来的治疗负担。

湿性AMD和DME是全球导致失明的主要疾病之一，未来五年预计在主要市场中湿性AMD患者将超过400万。

全球Ⅲ期研究中，亚太地区临床中心预计于年底前启动，日本站计划于2026年1月启用。临床数据方面，4DMT近期发布的60周SPECTRA试验结果显示，4D‑150在DME患者中呈现出可持续且剂量依赖的疗效，显著改善视力和黄斑解剖结构。在Ⅲ期剂量水平治疗的患者中，治疗负担相比标准阿柏西普方案降低了78%。

该疗效获得高盛与RBC资本认可，高盛维持“买入”评级，目标价38美元；RBC资本维持“跑赢大盘”，目标价26美元，显示市场对4DMT长期收入潜力的信心。公司全球Ⅲ期研究将持续推进，关键数据预计2027年公布。

总体来看，本次战略合作为湿性AMD和DME患者带来“一次注射，多年维持视力”的潜在新选择，也将加速4D‑150在亚太市场的临床和商业化进程。