迦进生物CGB1001获FDA孤儿药资格，张科禾苗投资布局再添重要成果

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（来源：你好张江）

近日，张科禾苗基金投资企业-迦进生物医药（上海）有限公司自主研发的TfR1抗体-人DMPK siRNA偶联药物治疗产品（CGB1001）获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗1型强直性肌营养不良（DM1）患者。

● 国内领先的TfR1抗体-人DMPK siRNA偶联药物治疗产品

● 国内I型强直性肌营养不良(DM1)的药物率先通过ODD认定

强直性肌营养不良（DM1）是世界上最为流行的成人肌营养不良的亚型，按照基因分型进一步分为1型和2型，其中1型（DM1）是最为主要的疾病类型。主要临床表现包括肌肉四肢远端起始并逐渐向近端进展的无力萎缩，同时有明显肌强直现象。DM1的发病机制已较为明确，但在国际范围内尚无特异性有效治疗方案。

国际上有Avidity Biosciences和Dyne Therapeutics公司针对于此适应症的产品，均处于临床试验阶段。

国内尚无明确研发DM1寡核苷酸药物的公司，迦进生物作为国内首批专注于ARC药物研发的公司，填补了国内在这一领域的空白，核心产品CGB1001已完成包括体外体内（小鼠及非人灵长类）在内的临床前研究，获得了积极的研究结果。

获得美国孤儿药认定是对CGB1001在1型强直性肌营养不良（DM1）治疗领域突出意义的认可。孤儿药认定是针对罕见病或病人总数不超过20万的疾病的药物提供的特殊药物认可制度。这一认定将为CGB1001的进一步研发和商业化带来诸多优势，以及获得由美国FDA提供的一系列优惠政策和支持，将为CGB1001的落地提供了有力保障。

关于张科禾苗基金

张科禾苗基金由张江集团作为基石投资人，是张江集团在推动“孵化+投资”深度融合上的重要探索，通过“投早、投小、投新”，牵引锚定产业发展方向，助力张江集团构建全链条加速的科创服务体系，补足成果转化阶段的资本短板，形成孵投联动闭环，带动“耐心资本”流入种子期、初创期科技企业。已投案例包括：椎元医学、合珀生物、渤因生物、熠旋生物等。