无创！新型角膜交联疗法Epioxa获批用于治疗圆锥角膜

眼科制药和医疗技术公司Glaukos于2025年10月20日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Epioxa（riboflavin5’-phosphate，核黄素磷酸盐滴眼液）的新药申请，用于上皮角膜胶原交联治疗成人及13岁及以上儿童患者的圆锥角膜，并配合O₂n™系统和Boost护目镜使用。这种非手术性、局部使用的治疗药物为患有这种危及视力的罕见疾病的患者提供了一种全新的、具有突破性的治疗方法，可作为传统交联手术的替代方案。

关于圆锥角膜

圆锥角膜是一种眼部疾病，患者的角膜会逐渐变薄，最终可能导致视力丧失，甚至失明。大约90%的圆锥角膜病例为双侧，多达20%的未治疗圆锥角膜患者最终需要角膜移植。传统的圆锥角膜治疗方法，例如佩戴眼镜或隐形眼镜，只能缓解视觉症状，并不能减缓或阻止潜在的疾病进展。

关于Epioxa

Epioxa是首个经FDA批准的无切口局部药物治疗圆锥角膜的药物，利用核黄素5'-磷酸钠（维生素B2）、光增强剂和单线态氧发生器来促进交联。核黄素5'-磷酸钠（维生素B2）是两种辅酶‘黄素腺嘌呤二核苷酸’和‘黄素单核苷酸’的前体，它们催化参与多种代谢途径的氧化/还原反应。在用于角膜胶原交联的条件下，核黄素5'-磷酸钠作为光增强剂发挥作用，并产生单线态氧，从而促进交联。

该药包含两种剂型：Epioxa HD 0.239%和Epioxa 0.177%，在交联过程中依次给药，然后在富氧环境中进行紫外线活化。这种新型局部治疗无需去除角膜上皮（传统角膜交联手术通常需要去除角膜上皮），从而最大限度地减少疼痛和恢复时间。

Epioxa的关键临床试验

此项批准基于两项前瞻性、随机、平行组试验（研究1[NCT03442751]和研究2[NCT05759559]），这两项试验评估了使用核黄素5'-磷酸眼用溶液结合紫外线A(UV-A)照射和补充氧气对圆锥角膜患者进行上皮-角膜胶原交联(CXL)的安全性和有效性。

在两项试验中，受试者按2:1的比例随机分配接受角膜胶原交联治疗或对照组。

主要终点是6个月（研究1）或12个月（研究2）时最大角膜曲率（Kmax）相对于基线的变化。虽然双眼均可入组，但第二眼的治疗时间限制在第一眼治疗后1周至3个月之间。

研究1结果

研究1纳入了279只接受治疗的眼睛，其中角膜胶原交联治疗组(n=189)的基线Kmax为59.4屈光度(D)，对照组(n=90)的基线Kmax为59.3D。

研究结果表明，角膜胶原交联治疗组与对照组相比，在6个月时（治疗差异，-1.0D[95%CI,-1.5,-0.4]；P<0.01）和12个月时（治疗差异，-1.1D[95%CI,-1.6,-0.6]；P<0.01），Kmax较基线的变化均有统计学意义的改善。

对29岁以下患者的亚组分析结果显示，6个月时，角膜胶原交联治疗组Kmax降低0.7D，而对照组Kmax升高1.3D（治疗差异-2.0D）。29岁及以上患者，两组在6个月时均未出现改善。

研究2结果

研究2纳入了312只接受治疗的眼睛，其中角膜胶原交联治疗组（n=200）的基线Kmax为58.0D，对照组（n=112）的基线Kmax为58.1D。

研究结果表明，角膜胶原交联治疗组与对照组相比，在6个月时（治疗差异，-0.6D[95%CI,-0.9,-0.2]；P<0.01）和12个月时（治疗差异，-1.0D[95%CI,-1.3,-0.6]；P<0.01），Kmax较基线的变化均有统计学意义的改善。

在一项针对30岁以下患者的亚组分析中，结果显示角膜胶原交联治疗使Kmax降低了0.5D，而对照组使Kmax增加了0.5D（治疗差异为-1.1D）。值得注意的是，角膜胶原交联治疗组中30岁以上的患者也出现了类似的改善（-0.6D）；对照组的Kmax并未像年轻患者那样恶化（-0.0D）。

治疗中报告的最常见不良事件是结膜充血、角膜混浊（雾霾）、畏光、点状角膜炎、眼痛、眼刺激、流泪增多、角膜上皮缺损、眼睑水肿、角膜条纹、视力下降、干眼症和前房闪光。

参考来源：‘Glaukos Announces FDA Approval of Epioxa™’，新闻稿。Glaukos Corporation；2025年10月20日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。