10多年来首款，让肺功能降幅显著缩小！新型口服疗法传来好消息，治疗这种肺部疾病

近日，美国FDA宣布，批准勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）所开发的小分子片剂Jascayd（nerandomilast）上市，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。根据FDA，这是十多年来获批治疗IPF的首个新疗法。

IPF是最常见的进行性纤维化间质性肺病（ILD）之一。IPF的症状包括活动时呼吸困难、持续干咳、胸部不适、疲劳和虚弱，影响全球约300万人。该疾病主要影响50岁以上的患者，并且男性患者多于女性。

Jascayd的批准主要基于两项针对IPF成年患者的随机、双盲、安慰剂对照临床试验。主要终点为从基线起的用力肺活量（FVC）绝对变化。FVC是个体在尽可能深吸一口气后，用力呼出的最大气体体积。结果显示，服用Jascayd的患者相比接受安慰剂治疗的患者，其FVC下降幅度显著缩小。

与Jascayd相关的最常见不良反应（≥5%）包括腹泻、COVID-19、上呼吸道感染、抑郁、体重下降、食欲减退、恶心、乏力、头痛、呕吐、背痛和头晕。

图片来源：123RF

Jascayd是一种口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，具有抗炎症和抗纤维化的双重作用。PDE4是磷酸二酯酶（PDE）家族的一员，包含4个亚型（PDE4A-PDE4D），可通过特异性水解cAMP而调控促炎、抗炎细胞因子的产生。研究发现，抑制PDE4的活性可以使细胞内cAMP水平升高、激活蛋白激酶A（PKA），从而抑制NFκB和NFAT等信号通路并减少下游细胞因子和趋化因子的释放，因此以PDE4为靶点的疗法有望治疗多种炎症相关疾病。其中，PDE4B在控制钙诱导的钙释放（CICR）过程中发挥作用，优先抑制PDE4B可维持治疗肺纤维化的疗效，同时避免某些不良事件。该疗法于2022年2月获得美国FDA授予突破性疗法认定（BTD），用于治疗IPF患者。

参考资料：

[1] FDA Approves Drug to Treat Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Retrieved October 7, 2025 from https://content.govdelivery.com/accounts/USFDA/bulletins/3f61959

免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。