穿越血脑屏障！RNAi疗法新锐完成千万美元融资；首个！FDA受理重磅ADC监管申请……

穿越血脑屏障！RNAi疗法新锐完成千万美元融资

Aerska今日宣布完成2100万美元种子轮融资，由Age1、Backed VC与Speedinvest联合领投，Blueyard、Lingotto（Exor）、Norrsken VC、Kerna、PsyMed、Saras与Ada Ventures等参投。公司专注于开发可系统性给药的RNAi疗法，用于沉默驱动脑部疾病的致病基因。鉴于血脑屏障阻碍基因药物（genetic medicines）进入中枢神经系统（CNS），Aerska提出以抗体-寡核苷酸偶联药物（AOC）为核心的平台技术，通过“脑穿梭（brain shuttles）”机制实现系统性递送、神经元摄取以及在脑内持久的基因表达下调。

在管线策略上，Aerska结合外部合作与内部技术创新，并配套建设数据科学能力，推进以精准医疗为导向的神经病学药物研发，率先布局遗传型阿尔茨海默病与帕金森病管线。公司由Jack O’Meara先生、Stuart Milstein博士与David Hardwicke先生共同创立，并拥有在RNA药物、CNS药物发现与临床开发方面经验深厚的管理团队。

首个！FDA受理重磅ADC监管申请

今日，阿斯利康（AstraZeneca）与第一三共（Daiichi Sankyo）宣布，其所提交的补充生物制品许可申请（sBLA）已获美国FDA受理。该sBLA寻求批准其联合开发的重磅抗体偶联药物Enhertu（trastuzumab deruxtecan）接续紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗（THP），作为新辅助疗法，用于治疗成人HER2阳性II期或III期乳腺癌患者。该申请主要基于DESTINY-Breast11临床3期研究的积极结果，FDA预计于2026年5月18日前公布审评结果。根据新闻稿，这是首个3期临床试验证实Enhertu在早期乳腺癌中具有治疗益处。

之前公布的试验结果显示，在高风险、局部晚期HER2阳性早期乳腺癌患者中，于术前新辅助治疗阶段使用Enhertu联合THP，在病理学完全缓解（pCR）方面相较于标准治疗方案（剂量密集的阿霉素和环磷酰胺，后使用THP，即ddAC-THP）实现了具有统计学显著性和临床意义的提升。此外，Enhertu联合疗法亦展现出相较标准治疗方案更优的安全性。尽管在分析时无事件生存期（EFS）这一次要终点尚未成熟，但数据显示Enhertu联合THP在EFS方面相较标准治疗呈现出早期积极趋势。试验将继续随访EFS结果。

Enhertu是阿斯利康和第一三共联合开发的ADC疗法。它采用第一三共专有的DXd ADC技术平台设计，由靶向HER2的人源化单克隆抗体通过四肽可裂解连接子，与拓扑异构酶1抑制剂有效载荷连接组成。

疗效持久达一年！潜在“first-in-class”药物临床3期结果亮眼

Vertanical今日宣布，两项评估其在研疗法VER-01在慢性下背痛（CLBP）治疗中安全性与有效性的3期临床研究结果已发表于

Nature Medicine

Pain & Therapy

分析显示，VER-01较安慰剂可显著降低慢性下背痛强度，且疗效在连续12个月治疗期间得以维持。该疗法整体耐受性良好，未观察到依赖或停药反应。在另一项与阿片类药物的3期头对头研究中，VER-01在镇痛效果及胃肠道耐受性方面均优于阿片类药物，且未见依赖或滥用迹象。同时，VER-01还能改善慢性疼痛常伴随的关键症状，包括睡眠障碍与体能受损，从而显著提升患者生活质量。Vertanical已在多个欧洲国家提交VER-01的上市许可申请，并计划于2026年初在美国启动3期研究，以支持后续向FDA递交上市申请。

参考资料：

[1] Aerska Launches with $21 Million in Financing to Develop RNAi Medicines for Diseases of the Brain. Retrieved October 1, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/10/01/3159351/0/en/Aerska-Launches-with-21-Million-in-Financing-to-Develop-RNAi-Medicines-for-Diseases-of-the-Brain.html

[2] VERTANICAL Announces Positive Results From the VER-01 Phase 3 Program for the Treatment of Chronic Low Back Pain (CLBP). Retrieved October 1, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/vertanical-announces-positive-results-from-the-ver-01-phase-3-program-for-the-treatment-of-chronic-low-back-pain-clbp-302572242.html

[3] ENHERTU® Followed by THP Supplemental Biologics License Application Accepted in the U.S. for Patients with High-Risk HER2 Positive Early-Stage Breast Cancer Prior to Surgery. Retrieved October 1, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250930135764/en/ENHERTU-Followed-by-THP-Supplemental-Biologics-License-Application-Accepted-in-the-U.S.-for-Patients-with-High-Risk-HER2-Positive-Early-Stage-Breast-Cancer-Prior-to-Surgery

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