赋能新药研发、临床诊疗，AI如何改写行业可持续发展路径？

21世纪经济报道记者 闫硕

当前医疗健康行业正处于关键转型期。一方面，政策对创新药的支持力度不断加大，但传统新药研发普遍面临着周期长、成本高、成功率低等困境。

另一方面，随着人民生活水平的提升，公众对优质医疗服务的需求也不断提高，但城乡区域之间医疗资源不均衡，基层医疗机构的诊疗能力仍有待增强。

人工智能（AI）的出现正有力破解这些难题，为医疗健康行业注入新的活力。

比如，在新药研发层面，9月9日，礼来推出自研AI平台TuneLab，向生物技术公司开放基于礼来多年数据训练的药物发现模型；9月15日，诺华与MonteRosaTherapeutics签署一项潜在总价值达57亿美元的许可合作协议，后者将利用其专有的AI/ML赋能QuEEN开发新的分子胶降解剂。

而在医疗服务方面，9月24日，影禾医脉联合阿里云发布医学影像大模型智算一体机MIIA-X1，赋能医院快速构建本地化AI能力；同日，华康中健发布灵药通智能体，实现在市场推广、药品流通及对医服务环节的高度智能化，未来还会向真实世界研究、生产制造、药物研发领域延伸。

多位业内人士向21世纪经济报道记者表示，AI与医疗健康的融合不再是一个遥远的未来，而是正以前所未有的深度和广度影响着药品研发，以及临床诊疗的精准决策。

赋能新药研发

医药研发领域流传着一个“双十定律”，即需要超过10年时间、10亿美元的成本，才有可能成功研发出一款新药。

不仅如此，近年来受开发难度提高、试验成本增加、监管标准收紧等因素的影响，新药研发成本大幅提高。根据德勤此前报告，一款新药成功上市的平均成本已从2010年的11.88亿美元增加到2022年的22.84亿美元。

全国医药技术市场协会会长、北京大学教授周亚伟向21世纪经济报道记者表示，AI正在改变传统的药品研发模式，以往科研人员筛选一个潜在的药物靶点，可能需要从海量数据库中逐一排查，耗时数年。如今借助AI技术，已经可以快速整合基因组、蛋白质组和多维数据，精准找到与疾病相关靶点，通常可将原本需要三年的时间缩短一半以上。

而在临床试验阶段，AI能帮助企业优化受试者招募方案，提前预判试验风险，提高临床试验成功率。“近年来已有不少企业通过AI赋能研发全链路的关键环节，如加速临床前候选药物筛选、优化试验方案设计，推动候选药物更快进入临床阶段，显著降低了研发成本。”周亚伟说道。

AI在加速研发的同时，仍需解决科研的核心要求——可复制与可验证性，这也是其能否持续落地的关键。

国金证券分析指出，AI模型，黑箱已破。欧盟《人工智能法案》将使那些依赖黑箱模型、缺乏可解释性的AI药物发现系统出局。而龙头AI药企已经走出概念验证。英矽智能，TNIK、ENPP1、PHD同路径3次复现成功推进，AI研发过程都在Nature杂志上详细披露。

目前全球十大制药巨头均对AI有所布局。默沙东、辉瑞、礼来、BMS等头部药企，数百亿美元布局AI制药相关公司。从医药魔方统计的全球AIDD（AI药物研发）相关交易首付额和总额Top 20的项目来看，重大交易集中发生在近5年内，总额超过500亿美元。

近段时间便有多起交易案例引发市场广泛关注，比如上述所提及的诺华与MonteRosaTherapeutics的合作；再如8月，礼来宣布与Superluminal签署价值13亿美元的交易，以加速AI药物研发，将重点推进肥胖症及其他心脏代谢性疾病治疗的小分子药物开发。

世界经济论坛发布的《人工智能驱动健康的未来：引领潮流》指出，人工智能将是医疗健康行业的主要变革力量，预计2024-2032年，AI医疗市场将以每年43%的速度增长，市场规模有望达到3.58万亿元，其中药物发现和医学影像是AI应用最广的两个领域，合计市场占比将超过50%。

另外，据头豹研究院数据，预计2025-2028年，中国AI制药市场规模将由12.1亿元增加至58.6亿元，年复合增速达68.3%。

破局医疗资源分配不均

“中国的AI+医疗并非单纯的技术风口，而是应对三大社会结构性挑战的必然选择。AI已从‘锦上添花’变为‘雪中送炭’，是维持医疗体系可持续发展的必需。”梅花创投创始合伙人吴世春向21世纪经济报道记者表示。

首先是人口结构之变，中国正经历全球最快的老龄化进程，医疗服务需求呈指数级增长。其次是疾病谱之变，慢性病已成为主要健康威胁，需要长期、个性化的管理，正是传统诊疗模式的短板。此外是资源配置之变，优质医疗资源高度集中，基层服务能力薄弱。

面对老龄化与医疗资源分布不均的挑战，我国通过顶层设计推动AI技术与医疗服务深度融合。

西南证券分析指出，政策层面聚焦“技术创新+场景落地”双路径：一方面鼓励医疗机构与科技企业合作，加速AI辅助诊断、智能健康管理系统的研发，推动AI在慢性病筛查、康复护理等领域的应用；另一方面重点支持基层医疗场景的AI工具普及，通过试点项目推动AI问诊、远程影像诊断等技术下沉，缓解县域及社区医疗机构的资源缺口。

AI可以在几个关键环节发力，一位三甲医院院长向21世纪经济报道记者表示，一是打造智能辅助诊断系统，帮医生快速精准判断病情；二是赋能患者全周期管理，不只是诊断，后续治疗方案优化、康复指导都能覆盖；三是促进临床病例与科研的衔接，让日常诊疗数据直接为科研服务。

“医药行业对数字化的投入逐渐增加，经历了‘套装软件—云服务—AI智能体’的演进路径，目前正在进入AI智能体时代，即通过AI智能体技术，实现数据高度集成和智能化，大幅提高生产和经营效率，同时兼顾数据安全、实施成本以及迭代升级。”华康中健（厦门）科技有限公司联席董事长兼CEO曾良向21世纪经济报道记者指出。

值得强调的是，目前，AI医疗不再是未来畅想，而是已“持证上岗”。斯坦福大学发布的《2025年人工智能报告AI INDEX》指出，美国食品药品监督管理局（FDA）从1995年批准第一个AI医疗设备开始，这几年加速明显，仅仅是2023年，就批了223个AI医疗设备。

赛迪顾问数据显示，2018至2024年，中国共有379款国产AI医疗装备产品获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，产品覆盖诊断、治疗、康复、健康管理全诊疗环节。

2024年底，国家医保局首次将“人工智能辅助诊断”纳入立项指南，解决了AI服务的“身份”问题。“支付的核心逻辑已发生转变，在DRG/DIP支付改革背景下，AI的价值主张从‘新增收费项’转变为‘为医院提质、控费、增效’。只要能证明ROI（投资回报率），医院就有强大的内生动力采购AI服务。”吴世春说。

需要指出的是，多位专家向21世纪经济报道记者指出，当前AI应用于医药研发以及临床一线的应用也有一些困境。核心难点在于缺乏高质量、标准化的标注数据集，同时还受限于数据安全合规、政策监管标准、伦理边界界定等外部约束。这些难点决定了AI+医疗的大规模落地，需要长期、持续的技术研发、数据积累与资源投入，难以一蹴而就。