刚刚！FDA又批准一款小分子新药上市

刚刚，Crinetics Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准Palsonify（paltusotine），用于一线治疗成人肢端肥大症患者，这些患者对手术应答不足和/或无法接受手术。根据新闻稿，Palsonify是首个获批用于成人肢端肥大症的每日一次口服疗法。

肢端肥大症是由垂体瘤导致生长激素过量分泌引起的，它导致患者的胰岛素样生长因子1（IGF-1）水平升高。Palsonify（原名CRN00808）是一种每日一次、口服非肽类偏向性的生长抑素受体2型（SST2）激动剂。与其他SST受体亚型相比，Palsonify对SST2的选择性超过4000倍，这可能会降低脱靶效应的风险。

此次批准主要基于PATHFNDR-1和PATHFNDR-2两项3期关键性试验的数据，这些试验评估了Palsonify在既往接受过治疗和未经药物治疗的成人肢端肥大症患者中的安全性和有效性。在两项试验中，Palsonify均表现出起效迅速、稳定的生化控制以及持久疗效。入组患者还报告称，根据肢端肥大症症状日记（ASD）的评估，其肢端肥大症相关体征和症状有显著改善。

之前公布的PATHFNDR-2试验结果显示，该试验达成主要终点，接受Palsonify治疗患者（56%）24周后达到IGF-1水平≤正常值上限（xULN）1.0倍的比例显著高于安慰剂组（5%，p<0.0001）。该试验亦达到所有次要终点，详细数据如下表：

▲PATHFNDR-2试验疗效结果（图片来源：参考资料[2]）

在PATHFNDR-2试验中，Palsonify总体耐受性良好，接受Palsonify治疗的受试者没有报告严重不良事件。在Palsonify治疗组和安慰剂组中，受试者出现至少一种治疗伴发不良事件（TEAE）的频率相当。

参考资料：

[1] Crinetics Announces FDA Approval of PALSONIFY™ (paltusotine) for the Treatment of Acromegaly in Adults. Retrieved September 25, 2025 from https://crinetics.com/crinetics-announces-fda-approval-of-palsonify-paltusotine-for-the-treatment-of-acromegaly-in-adults/

[2] CRINETICS’ ONCE-DAILY ORAL PALTUSOTINE ACHIEVED THE PRIMARY AND ALL SECONDARY ENDPOINTS IN THE PHASE 3 PATHFNDR-2 STUDY IN ACROMEGALY PATIENTS. Retrieved March 19, 2024 from https://crinetics.com/crinetics-once-daily-oral-paltusotine-achieved-the-primary-and-all-secondary-endpoints-in-the-phase-3-pathfndr-2-study-in-acromegaly-patients/

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