又一匹小核酸黑马，诞生了

文 | 氨基观察

从靶点跟随到前沿创新，中国药企的技术突围战已悄然升级。

从小分子、抗体到ADC、TCE……中国创新药的技术突破轨迹，正从“靶点跟随”向“原始创新”跃迁。而在更前沿的小核酸药物领域，一场静默的革命正在发生。

全球小核酸药物市场长期被Alnylam等海外药企垄断，核心递送技术和靶点专利构筑了高耸的壁垒。但近期，中国创新药企在这一领域的动作频频：舶望制药的出海合作余温未散，迈威生物又以10亿美元的NewCo交易，宣告其正式杀入小核酸赛道。

更值得关注的是，迈威生物此次授权的双靶点siRNA药物2MW7141，不仅是其从未公开的小核酸管线“首秀”，还有可能成为全球首个采用非LNP递送系统的双靶点siRNA药物。

随着RNAi技术不断证明其临床转化及商业化实力，小核酸赛道的热度正加速上升。而包括迈威生物等在内的一批中国“黑马”创新药企，正凭借独特的技术平台和差异化的管线布局崭露头角，从靶点选择到递送系统，开始挑战全球最前沿的技术创新。

这提醒着我们，中国创新药的爆发力，或许仍被严重低估了。当技术大航海时代遇上中国效率，一场由平台赋能、策略突围驱动的价值进阶，将持续重塑全球医药创新的潮水方向。

/ 01 /高调杀入小核酸赛道

小核酸并非新生事物，与传统的小分子药物和抗体药物相比，提供了更广泛的候选靶点，并且开发周期更短、靶向性和特异性更好等优点，也被看成是继化学小分子药物和生物抗体药物后的创新药3.0。

自2024年以来，小核酸药物成为MNC挖掘的新金矿，包括诺华、勃林格殷格翰等大药企更是加速来华淘金。尤其前者，先后与舶望制药达成两次BD交易，总额近100亿美元。

随着重磅BD的落地，全球小核酸赛道的热度正加速上升。迈威生物则为这股新浪潮，添了一把火。9月17日，其宣告今年以来的第三项BD：其与Aditum Bio联合成立Kalexo Bio公司，并将自主研发的双靶点siRNA药物2MW7141以最高10亿美元的协议总额授权出海。

根据协议，迈威生物不仅将获得一次性、不可返还的首付款及近端付款1200万美元，作为对价的一部分，其还将在符合约定条件下获得Kalexo双位数的A轮优先股。

NewCo作为介于借船出海和自主出海之间的新模式，授权方不仅能拿到实打实的首付款资金，还能通过股权锁定后期收益，不被中间商赚差价。也就是说，迈威生物希望通过NEWCO模式，创造更大的价值。

值得注意的是，此前迈威生物并未披露其在小核酸领域的布局。这意味着，这家以ADC技术闻名的创新药企，悄然完成了技术平台的又一次拓展。

此次交易的管线2MW7141，针对血脂异常人群的血脂调控及高危心血管事件的预防，直指心血管疾病这一广阔的慢病市场。

单靶点SiRNA药物在心血管疾病防治领域已展现出较大潜力。典型如Leqvio成功验证了小核酸药物在大规模慢性病市场（如高血脂）的可行性及优势。但是，考虑到全球心血管防治的巨大挑战，以及混合型高脂血症等临床需求尚未被很好满足，因此，市场也急迫期待更多更强的小核酸药物出现。

而相比单靶点干预无法实现更全面的疾病控制，双靶协同可能实现1+1>2的效果。无论是混合型高脂血症这一临床最常见的遗传性血脂异常，还是高血压合并血脂异常患者，现有的治疗策略往往采用多药联合方案，但这会增加药物间相互作用的风险和患者的药片负担，长期治疗依从性不佳。

因此，若通过靶向两种不同mRNA 的siRNA序列共价结合，开发一种能够同时有效降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、甘油三酯又或者降压降脂的单一疗法，临床意义不言而喻。

目前，全球尚无双靶点siRNA药物上市，国内进入临床阶段的仅圣诺医药的一款肿瘤/纤维化药物。

更值得一提的是其研发效率。迈威生物自主研发的双/多靶点小核酸药物研发技术平台，深度融合了人工智能与高通量自动化筛选体系，从立项到确定候选化合物仅用时数月。

2MW7141项目的成功推进，已经初步验证了该平台的有效性。这种对于技术的坚持与突破，是迈威生物后续取得临床转化的基础。

/ 02 /NewCo高阶玩家

在国产创新药密集出海的当下，尽管Newco交易本身已非新鲜事，然而迈威生物这起交易的另一核心看点，在于其选择的合作伙伴Aditum Bio，绝非普通资本，而是NewCo高阶玩家。

Aditum Bio由前诺华高管Joe Jimenez和Mark Fishman于2019年创立，是专注于生物医药创新的风险投资和公司孵化平台。

其将模式概括为一种风险投资新模式，即通过将无与伦比的科学专业知识与敏捷的运营能力相结合，进而快速组建公司、规划和执行，推动新型候选药物进入临床阶段，并将被MNC收购视为核心目标。其联合创始人Joe Jimenez曾直言：

“我们要引进那些我们认为五年后大药企想要的技术和资产。”

目前，包括Kalexo Bio在内，Aditum Bio已经组建了11家公司，堪称Newco孵化机中的战斗机。

其中，最经典的案例莫过于Aditum Bio孵化设立Versanis Bio，两年后便被礼来以19亿美元的高价收购。

Versanis Bio核心资产为bimagrumab。这是一款II型激活素受体，最早由诺华开发，Aditum Bio引进后成立Versanis Bio，定位于肥胖及代谢疾病治疗，尤其针对肥胖症患者在减脂同时避免肌肉流失的临床需求。

随后Aditum Bio为其组建专业管理、董事团队，迅速完成融资，领投方Atlas Venture、Medicxi均为全球顶级生命科学风投机构。融资到位后，迅速推动了bimagrumab的II期临床，在验证了其在肥胖症患者中的减脂增肌效果和安全性后，被礼来成功收购。

透过这一案例，Aditum Bio的孵化逻辑与实力清晰可见：聚焦超高创新性资产，针对单一品种组建专业团队，快速推进临床验证，最终导向MNC收购。

此次为2MW7141专门设立的Kalexo Bio，也将复制Aditum这一套成熟打法。通过独立公司运作，既能吸纳专项资本，又能组建专注该管线的研发团队，加速从临床前向临床推进。

海外顶级资本的背书，往往预示着技术路线的潜在爆发力。Aditum Bio选择在临床前阶段即以NewCo模式介入，也凸显了其对迈威生物双靶点siRNA技术平台和的2MW7141潜力的认可。考虑到小核酸加速爆发的趋势，未来2MW7141的最终“归宿”值得期待。

而这对于迈威生物来说，这不仅意味着后续丰厚里程碑款落地的可能性加大，更能通过Kalexo的持股，实现长期价值共享，进一步放大其创新价值。

当眼光毒辣的Aditum Bio与前瞻布局的迈威生物联手，中国创新药的技术价值，正在获得全球专业资本最直接的定价。

/ 03 /持续创新，多平台驱动价值再进阶

迈威生物的崛起，看似突然，实则有迹可循。其战略核心在于：聚焦明确领域（肿瘤与年龄相关疾病），通过对核心技术平台的投入，构建起技术平台矩阵。

过去，行业对迈威生物的认识主要在ADC领域，但今年其接连在TCE、小核酸等领域的突破，揭示了其多平台协同进化的战略纵深。这背后无疑需要强大的前瞻性平台布局能力，以及长期的积累。

这种平台化能力，在2MW7141的开发中体现得淋漓尽致。

随着RNAi技术不断证明其临床转化及商业化实力，小核酸药物正迎来前所未有的机遇。而经历过第一轮“踩踏式”的肝靶点同质化开发后，迈威生物的小核酸平台已凭借双靶点协同和非LNP递送的差异化设计，悄然完成关键卡位。

考虑到小核酸药物高度可重复和模块化的开发优势，未来该平台超越降脂，扩展至更多治疗领域，也只是时间问题。这意味着，在“年龄相关性”疾病的核心战场，迈威生物的布局将愈发深入。

更深层次的竞争力在于，随着平台的愈发成熟，保证了可持续的创新产出。

迈威生物的管线布局始终围绕“创新”展开，平台也展现出高效产出优质管线的能力。无论是具有BIC潜力的首个国产Nectin-4 ADC（9MW2821），还是全球第一梯队的ST2单抗（9MW1911），还是已经完成BD的在研品种，从TMPRSS6（9MW3011）、IL-11单抗（9MW3811）到最新的双靶点siRNA药物，共同点都是：高创新性、全球进度领先、解决临床未满足需求。

这种持续产出差异化创新的能力，才是中国创新药企长期价值的核心。随着小核酸平台浮出水面，迈威生物已形成ADC、抗体、TCE、小核酸四大技术平台引擎，未来管线裂变速度或将超预期。

平台型企业的厚积薄发，将在迈威生物的身上得到充分演绎。

十年前，中国创新药的故事始于fast follow；今天，潮水的方向已加速转变。技术大航海时代，中国黑马才刚刚起航。