技术突围撬动“双十定律”? AI制药如何重写新药研发中国“Deepseek 时刻”

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（来源：动脉新医药）

9 月16日，北京中关村（大兴）细胞基因治疗产业园，剂泰科技发布全球首个 AI 纳米递送平台 NanoForge；仅约一个月前，晶泰科技（02228.HK）与 DoveTree 签下 59.9 亿美元订单刷新 AI 制药合作纪录；与晶泰科技同一个月，英矽智能宣布其 AI 设计的 NLRP3 抑制剂完成 IND-enabling 研究，准备冲刺临床。不同的公司，不同的技术路线，却共同指向同一个事实：AI 制药已从“概念验证”进入“产业爆发”临界点。

过去十年，中国创新药经历了“Fast-follow”红利消退、资本寒冬与估值倒挂。如今，AI 正把行业从“试错式”高成本泥潭里拽出来——I 期临床成功率从 50% 提到 90%，先导化合物发现周期从 3-4 年压缩到 18 个月，机器人实验室把 24 小时“三班倒”变成“永动机”。当全球制药巨头礼来、默克、诺和诺德把 AI 预算提高，中国“AI 制药”企业们用各自的“独门算法”拿下跨国药企的百亿级订单，一条更高效的产业链正在悄然成型。

然而，技术狂欢背后，商业化“生死局”并未消失：AI 设计的新药能否顺利通过临床？平台型公司如何摆脱“卖铲子”模式、分享药品上市后的巨大收益？当资本热潮退去，谁能在 6000 亿美元的全球纳米药物市场里真正兑现利润？谁能最快跨越“算法革命”到“产业革命”的最后一公里？

01.

技术突围撬动“双十定律”?

“双十定律”，10 年时间、10 亿美元、10% 成功率——曾是创新药头顶的达摩克利斯之剑。 Nature统计数据，双十定律是理想业态，现实中1款新药，从研发到获批上市，需要经历从靶点发现、先导化合物筛选、临床前研究、临床试验等漫长、复杂的过程，平均需要10~15年时间，耗费约26亿美元，最终只有极少数候选药物能通过层层筛选走向上市。

不过，随着计算能力的提升、算法的优化以及数据资源的积累，AI正在重塑制药行业的研发范式，从靶点发现到临床试验，AI技术逐步渗透到药物研发的各个环节，AI制药也正在从概念验证走向规模化应用，成为全球生物医药领域最具颠覆性的技术之一。

据波士顿咨询公司BCG数据，对超过100家AI原生生物技术临床数据分析发现，AI生成药物分子在I期临床试验中， 成功率高达80%~90%，历史平均水平约50%；II期临床试验中， AI发现药物分子成功率40%，与行业平均水平相当；测试需要时间，目前暂时没有进入III期的药物分子，若假设与传统药物在III期成功率相当，新药研发成功率，将从目前5%~10%，提高到9%~18% ，制药行业整体研发效率将实现翻倍。

中国AI制药企业也在迅速崛起中。据智药局不完全统计，截至2025年7月，中国AI制药公司已经达到了108家。其中，晶泰科技、剂泰科技、英矽智能作为AI制药三小龙，从药物发现、自动化实验、临床试验与递送系统等几大环节，在制药领域进行突破。

晶泰科技融合量子物理、人工智能与机器人自动化实验验证，自主构建了一整套端到端的药物从头发现解决方案，覆盖靶点验证、分子生成、亲和力预测、ADMET性质预测及合成路线设计等关键研发环节，财报显示，其截至2025年上半年晶泰科技已经累计开发了超过200个AI模型。

与此同时，晶泰科技已经与辉瑞、罗氏、JW Pharmaceutical等国际药企深度合作，表明行业对AI+机器人技术的接受度显著提高，技术成熟度逐步验证。上述提到的与DoveTree合作，晶泰科技将覆盖其肿瘤、免疫及炎症疾病、神经系统疾病及代谢失调领域等，同时双方还计划在未来共同推进对由DoveTree选定的一系列针对极具挑战性或高价值靶点的新药研发项目，具体方案在进一步商议中。

与晶泰科技路径不同的是，英矽智能构建了覆盖生物学、生成化学、临床医学和科学研究的综合人工智能平台 Pharma.AI，旗下包括以靶点发现引擎 PandaOmics、分子生成引擎 Chemistry42 以及临床预测和方案优化引擎 InClinico 为代表的多款应用软件。

2024 年 12 月，英矽智能仅用 18 个月、260 万美元就推出全球首个 AI 设计的特发性肺纤维化候选药 Rentosertib，已完成 2a 期临床并拿到安全性/有效性信号，比传统路径节省 2.5 年、数千万美元。2025 年 8 月，其 NLRP3 抑制剂 ISM8969 完成 IND-enabling，计划 Q4 递交 IND。目前英矽智能 31 条自研管线，10 款已进入临床，对外授权合同总额超 20 亿美元，冲刺“AI 创新药第一股”。

当大多数 AI 公司聚焦“靶点-分子”时，剂泰科技选择精准抓住细胞与基因治疗(CGT)这一第三代药物创新主赛道的核心痛点——药物递送系统。

8月1日，剂泰科技在宣布完成4亿元人民币D轮融资的同时，揭幕其OpenCGT开放平台，孵化并赋能突破性CGT疗法的研发及临床转化；9月16日，剂泰科技发布全球首个 AI 纳米递送平台 NanoForge。

NanoForge是全球首个人工智能驱动的纳米递送平台，可实现从分子生成、特性预测、AI导引的干湿实验迭代以及脂质处方设计与优化，到最终确定剂型的闭环流程，并通过平台的持续学习与进化，不断扩展纳米递送的数据壁垒。基于NanoForge，剂泰科技打造了三大核心解决方案：AiLNP（AI核酸递送系统设计平台）、AiRNA（AI mRNA序列设计平台）、AiTEM（AI小分子制剂设计平台）。

实际上，无论是晶泰科技还是晶泰科技，都是生物学、量子力学等多学科的综合突围，在一些领域甚至是拓荒，如剂泰科技的NanoForge平台推出，面对的是“三无”困境：无现成数据、无迭代算法、无成熟模型。纳米递送领域缺乏像自然语言处理中“人类语料库”或结构生物学中“蛋白质数据库”那样的基础资源。

对此，剂泰科技联合创始人兼CEO赖才达博士也坦言，AI制药共同的敌人不是彼此（企业），而是科学本身的不确定性。

02.

市场裂变

麦肯锡全球研究所(MGI)估计，生成式AI每年可为制药和医疗行业带来600亿至1100亿美元的经济价值。

AI制药直击创新药行业痛点，使其交易亦是火爆，巨头们纷纷“扫货”式下单，如仅在2025年6月，在不到一个月的时间内，有近百亿美元流向AI制药行业。

如6月11日，诺和诺德与AI制药公司Deep Apple Therapeutics达成8.12亿美元合作；6月12日，礼来与Juvena Therapeutics（美国AI制药公司）签署超过6.5亿美元的协议；6月13日，阿斯利康（AZ）与石药集团达成最高达53亿美元合作，利用石药集团的AI药物发现平台开发小分子候选药物。6月23日，国内AI制药龙头企业晶泰控股与DoveTree LLC（美国医药界的传奇创业者及投资人Gregory Verdine所设立的公司）签署数十亿美元管线授权合作意向书；同日，AI制药公司Formation Bio宣布其子公司已将口服双重JAK/SYK抑制剂gusacitinib授权给赛诺菲（Sanofi），合作金额最高达5.45亿欧元。

2025年8月，晶泰科技与DoveTree公司达成59.9亿美元合作，共同推进多款临床前阶段药物的研发，更是刷新了AI新药研发领域订单新纪录。

实际上，制药领域每一个细分赛道都是有着广阔的市场。如剂泰科技选择的纳米领域，纳米药物因其在靶向性、释放控制及免疫原性调控方面的优势，已成为癌症疗法、基因编辑药物、蛋白替代疗法等领域的关键赋能技术。

2020年全球获批的首个mRNA新冠疫苗证明了LNP的精准递送能力和安全性，使mRNA实现在人体细胞高效表达抗原，改写了疫苗研发的速度与形态。纳米递送的创新，使调控载体的靶向性、释放速率及免疫原性成为可能，已经成为推动癌症mRNA疗法、遗传病基因编辑药物、罕见病蛋白替代疗法等前沿突破的关键要素。

据弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）2024年发布的《全球纳米药物市场报告》，2024年全球纳米药物市场规模已达2000亿美元，预计到2034年将增长至5800亿美元，年复合增长率（CAGR）约为11.3%，占全球药物市场比重将超过20%。

据《Nature Reviews Drug Discovery》2023年综述文章，超过90%的核酸药物在开发过程中受限于脂质纳米颗粒（LNP）专利封锁与器官靶向效率低下，尤其在肝外递送（如肺、肌肉、脑）方面，现有技术仍无法满足临床需求。

NanoForge是全球首个人工智能驱动的纳米递送平台，拥有超过1000万种以上的脂质结构，10万个可做模型训练的数据点，突破性实现人体内肝、肺、免疫器官、心脏、肌肉、肿瘤、中枢神经系统、胃肠道8个器官或组织已识别的LNP靶向递送。

实际上，NanoForge不仅是技术突破，更是商业策略。它巧妙避开了现有专利壁垒，系统捕获正面和负面的实验结果，支持分子生成和预测模型的微调，有效扩展器官特异性靶向能力。在纳米递送的垂直领域，剂泰科技也证明了大模型创新结合干湿实验闭环迭代能带来巨大的效率提升和技术突破。

值得注意的是，2025年6月30日，艾伯维以高达21亿美元的现金收购体内CAR-T公司Capstan Therapeutics采取的是与剂泰科技同样的tLNP路径，艾伯维收购的并不仅仅是Capstan最主要的资产CPTX2309，一种tLNP-CD19 CAR T mRNA，而且还包括其核心tLNP技术平台。

在业界看来，随着AI与LNP技术的进一步结合，其在细胞疗法和基因编辑领域的应用前景将愈加广阔，并引领着医药创新的未来发展方向。