FDA监管趋严，如何影响中国创新药出海？

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9月10日，《纽约时报》发布报道称，特朗普政府考虑对来自中国的药品采取打击措施。该报道基于一项行政命令草案，涉及针对中美BD和数据监管的两大建议举措：

第一，对美国制药公司收购中国在研药物的交易进行更严格的审查，包括由美国外国投资委员会（CFIUS）进行评估；第二，要求FDA对中国临床试验数据进行更严格的审查，同时对提交中国试验数据的公司收取更高的监管费用。

关于加强跨境交易审查的建议，究竟能带来多大程度上的影响尚未可知。近两年越来越多中国创新药企选择走上交易驱动路线，地缘政治有一点风吹草动，都能在业界引发恐慌。不过，也有从业者分析，政治动作的风声或许会引发短暂的交易繁荣。

关于FDA对中国临床数据的认可度问题，诺华CEO Vas Narasimhan曾对此发表观点，“停止互认临床数据的风险确实存在，但如果全球临床试验区域化分裂，药物开发进程将严重受阻——仅美国不足以完成患者招募”，同时药企的研发成本也将增加。因此，上述建议若实施，对于美国药企来说同样意味着极大威胁。

暂且抛开未落地的“建议”不谈，对于中国药企来说，相对确定的是FDA审查将更加严格的趋势已现。

伴随全球供应链重构以及监管技术升级，FDA正通过一套 “组合拳” 重塑监管格局，不仅深刻影响全球制药业的竞争规则，更给积极出海的中国药企带来了前所未有的合规考验。面对国际环境日益紧张，中国药企现下能做的依然是保持严谨，在理解FDA监管变革逻辑的基础上增强竞争力。

FDA对海外临床态度：开放与警惕并存

在上述引发热议的报道中，《纽约时报》再次强调了特朗普政府寻求加快FDA审查流程的讨论。此前，FDA专员Marty Makary博士也提出了进一步加快药物审批速度的策略，比如国家优先审批券（CNPV）计划，但收到不少有关“偷工减料”和“审批政治化”的质疑声。

事实上，FDA确实曾因提升审批速度的牺牲了对数据量的要求。俄勒冈州立大学2023年的两项研究表示，FDA对数据较少的药物持开放态度。在2022年获批的37种药物中，有24种（65%）基于一项研究获得了批准，仅4种（约11%）在批准前报告了三项或更多研究。

不过患者招募问题仍然存在，大型药企发现仅美国患者很难满足临床试验需求，FDA不得不对海外临床数据更加开放。

CDER发布的《药物试验简报》显示，2024年，FDA批准了4种在临床试验中未纳入美国受试者的药物，涵盖治疗血液疾病、尿路感染、癌症以及一种罕见病药物，与2022和2023年的2种相比，数量有所提升。

从结果上来看，FDA越来越频繁地批准无美国受试者的药物，似乎正逐步降低对美国本土受试者数据的绝对依赖，更倾向于接纳多元化的海外数据，以缩短药物审批周期、满足患者对关键治疗药物的需求。

但对于中国药企来说，FDA对数据的种族多样性要求依然十分严格，同时对美国本土生物信息安全问题也越发警惕。

FDA曾表示，不会基于仅在中国境内开展的临床试验批准药物。2022年，FDA向礼来及信达生物发出完整回复函，要求为信迪利单抗补充美国患者群体数据。而去年获批的无美国参与者的药物，其临床试验也均在多个国家设有试验地点。

另一方面，明确表示提防中国和其他“关注国家”获取生物识别和基因组数据等敏感信息。例如，今年6月FDA宣布将停止“涉及将美国公民的活细胞送到中国和其他敌对国家进行基因工程，随后输回美国患者体内”的新研究。并表示正在审查相关试验，不会允许新试验继续进行。

但美国并没有让本土试验变得更容易。特朗普政府今年从NIH预算中削减了数十亿美元，预计将影响全美的临床资金，有从业者表示，美国药企依然在积极寻找全球其他地区临床试验的机会。

监管体系全方位升级，加强境外检查

地缘政治因素之外，FDA正迅速开展全方位监管体系升级——从 “事件驱动型合规审查” 转向 “持续化、全球化、数据驱动型监管体系”。

近半年来，FDA推出了三项重大变革，引领美国制药行业转型：

5月6日，受总统行政命令推动，FDA宣布扩大突击式境外检查的范围，旨在解决历史上国内和海外 “双重标准” 的问题；

6月26日，FDA发布最终指南《开展远程监管评估：常见问题解答》，正式将远程监管评估（RRA）纳入其永久性监管工具库；

7月10日，作为 “彻底透明化” 举措的一部分，FDA在其公开平台上推出了集中式数据库，包含200多份经过编辑处理的完整回复函（CRL）；

此外，FDA还正式推出生成式人工智能工具Elsa，协助工作人员完成各类审查任务，例如识别高优先级的检查目标。

上述举措表明，FDA正在强化监管体系的严密和透明程度，并进一步强调了对数据完整性的关注。这些举措不仅提高了合规门槛，更改变了行业对FDA监管的传统认知——企业需从应对单次检查转向持续的合规准备。

为实现“随时随地”监管，FDA将RRA正式纳入监管工具库，并扩大境外突击检查范围，标志着监管向实时审查迈出重要一步。2025年6月26日发布的 RRA 最终指南，明确了在传统现场检查之外，RRA作为“独立常设监管机制”的地位，其适用范围也不仅限于药品生产质量管理规范（GMP），还包括药物临床试验质量管理规范（GCP）下的临床试验执行，以及所有其他良好规范（GxP）相关活动。

从技术层面而言，企业或生产场地可以“拒绝‘自愿性’RRA且不构成直接违规”，但指南明确指出，这种拒绝可能会“延误FDA做出监管决策的进程”（包括与待审申报材料相关的决策），或“促使FDA启动传统的现场检查”。这套整合体系使FDA能够通过远程审查电子记录，以低成本、快速的方式完成分类评估；若企业拒绝RRA或提供的数据不完整，FDA便据此启动突击检查。

“随时随地” 监管框架的另一重要组成是FDA增加对境外生产场地突击检查的频次，其核心目的是“要求境外制造商遵守与美国本土制造商相同的标准”，并更有效地“揭露那些可能通过提前通知检查而伪造记录、隐瞒违规行为的不良企业”。

同时也是为了回应国内药企质疑——早在新冠疫情前，FDA审查就开始受到指责，“对国内企业要求要严格得多，对海外企业却放宽了。”

审查趋严早有迹象，FDA发布的《2024财年药品质量状况报告》给出数据证明。自新冠疫情以来，FDA对国内外生产商开展的药品质量保证检查（包括监督性检查和有因检查）频次显著增加。总体上，2022财年为522次，2023财年为766次，2024财年为972次，逐年增加。

图1 2019财年至2024财年FDA按国家和地区分类的药品质量保证检查情况的项目

其中，2024财年FDA针对境外场地的药品质量保证检查达到历史最高水平，超过62%。其中印度和中国尤为显著：印度目录中34%的场地、中国目录中28%的场地均接受了检查。相比之下，2024财年美国场地目录中仅24%的场地接受了检查。

表1 截至2024财年，按国家/地区划分的、最新检查结果为NAI（无整改要求）或VAI（建议自愿整改）的场地比例

过往的行业实践已经证明，提升合规和质量要求是全球化竞争的长期通行证。CGMP检查结果可反映出各场地是否具备按FDA质量要求生产药品的能力，在FDA官网统计数据中，中国场地合格比例与全球平均齐平，甚至略高于美国。

综上，FDA审查趋严并非只受短期地缘政治波动影响，而是全球药品监管的长期趋势。FDA正在升级为更严格、更透明、更精准的监管体系，推动全球制药业提升质量标准，这也是中国药企当前能够把握的部分。

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[1]U.S. Drugmakers Warn White House of Chaos as Trump Weighs Curbs on China;The New York Times

[2]Drug Trials Snapshots Summary Report 2024;FDA

[3]Preventing Access to U.S. Sensitive Personal Data and Government-Related Data by Countries of Concern or Covered Persons;Federal register

[4]FDA Halts New Clinical Trials That Export Americans’ Cells to Foreign Labs in Hostile Countries for Genetic Engineering;FDA

[5]FDA invites more data from abroad—with a wary eye on China;PharmaVoice

[6]FY2024 Report on the State of Pharmaceutical Quality;FDA

[7]FDA Announces Expanded Use of Unannounced Inspections at Foreign

Manufacturing Facilities;FDA

[8]Conducting Remote Regulatory Assessments Questions and Answers;FDA

[9] FDA Embraces Radical Transparency by Publishing Complete Response Letters;FDA

[10]诺华的战略转型 “ 成功密码 ”; 医药魔方

9月24日，医药魔方2025中国医药决策者峰会（2025CHDC）特设分论坛“中国创新药国际化突围”，旨在携手产业顶尖领袖寻找中国创新药国际化的终极答案。本论坛力邀多位产业一线决策者分享真知灼见，碰撞思想火花。期待与您相约，共同剖析过往出海案例、前瞻未来趋势，为中国创新药真正屹立于世界医药强国之林，绘制清晰的全球化竞争蓝图。详细日程安排如下：

分论坛

中国创新药国际化突围

13:30-13:55 主题报告

中国创新药国际化进阶之路

徐佳（普华永道中国医药医疗行业主管合伙人）

13:55-14:20主题报告

加速申报与生产：从生产工艺视角看中国创新药高效出海

王旭宇（赛多利斯中国总经理）

14:20-15:10 圆桌讨论

从产品出海到企业国际化，中国药企还差多远？

罗永庆（云顶新耀首席执行官）（拟邀）

邹建军（君实生物首席执行官）

谢炘（中国生物制药执行董事、资深副总裁）

刘春光（泰珑投资投资管理合伙人）

贺菊颖（中信建投证券医药首席分析师）（主持人）

15:10-15:30 茶歇

休息交流

15:30-16:20 圆桌讨论

从BD视角看中国Biotech与跨国药企合作出海

邵湘红（元启生物首席商务官）

牛颖（辉瑞全球业务开发部中国搜索与评估负责人）

陈泳峰（安进亚太区商务拓展负责人）

黄丹洁（拜耳处方药事业部副总裁、中国合作创新中心负责人）

俞颖慧（强生创新制药全球业务拓展肿瘤亚太负责人)

曹进（国仟医疗基金合伙人、国家重大人才工程创业导师）（主持人）

16:20-17:10圆桌讨论

共赴国际化征程：中国创新药出海产业链生态构建

葛均友（科伦博泰总裁兼首席执行官）

周智敏（信诺维首席战略官）

冯宇霞（昭衍新药董事长）

郭薇（药明生物高级副总裁、全球生产业务部负责人)

毛化（弗若斯特沙利文合伙人兼董事总经理）（主持人）

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