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告别频繁复发!国内罕见病患者用药迎新选择

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东方网记者刘轶琳9月12日报道:记者今天获悉,阿斯利康宣布长效C5补体抑制剂伟立瑞(瑞利珠单抗注射液)在中国正式上市,与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)患者及治疗抗水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)患者,有望改善gMG患者的生活质量,并有潜力帮助NMOSD患者带来零复发希望。‌

作为长效C5补体抑制剂,瑞利珠单抗可即时、完全且持续抑制补体活化。该药物通过靶向抑制免疫系统中末端补体C5的激活来发挥作用。近期,瑞利珠单抗已在中国获批用于治疗特定的成人gMG(2025年4月)和NMOSD患者(2025年8月)。

目前我国已确诊的gMG患者约11.3万人,其中80%的患者为乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性。此外,NMOSD作为一种罕见的中枢神经系统疾病,因免疫系统被异常激活对中枢神经系统中的健康组织和细胞进行攻击,从而破坏患者的视神经、脊髓和大脑中的细胞。大约四分之三的NMOSD患者会产生与特定蛋白质AQP4结合的抗体,呈现为抗AQP4抗体阳性。

复旦大学附属华山医院神经内科主任医师全超教授表示:“NMOSD难以预测的多次复发会导致不可逆的残疾,严重影响患者生活质量。其临床治疗应注重缓解期预防复发,急性期快速控制症状,最大程度减少残疾累积。作为长效补体抑制剂,瑞利珠单抗可精准靶向补体,实现持续获益。每8周一次的给药频率为中国患者提供了更便捷的诊疗体验,有望帮助患者重返零复发的生活。”

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