Science里程碑：全球首个！生成式AI变革mRNA疗法研发

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近日，由Timothy Lu、Jicong Cao及He Zhang联合创办的Raina Biosciences在Science杂志发表了一项生成式AI里程碑进展。

来源：Science

Raina推出的GEMORNA平台（一种生成式RNA模型）是世界上首个专门用于mRNA设计和优化的生成式AI平台，在多种mRNA治疗应用中展示出了最先进的性能。

使用GEMORNA设计全长治疗性mRNA（来源：Science）

最新发表的这篇题为“Deep generative models design mRNA sequences with enhanced translational capacity and stability”的论文展示了以下几点突破：

1、GEMORNA设计出了卓越的线性和环状mRNA药物分子，这些mRNA具有优化的表达水平和持久性，解决了限制mRNA疗法有效性的两个主要问题；

2、与先前为预测任务开发的RNA语言模型高度不同，GEMORNA从近乎无限的设计空间直接设计新序列；

3、GEMORNA生成的mRNA:

——与领先的市售mRNA疫苗序列相比，在小鼠中引发了显著更高的免疫反应，可能支持mRNA治疗性疫苗应用于癌症等疾病;

——与优化基准相比，人促红细胞生成素（hEPO）表达增加了15倍，可能支持将mRNA用于基因治疗;

——与专利基准相比，CD19 CAR表达增加了5倍，持久性提高了2倍，在原代人T细胞中产生近100%的抗肿瘤功效，可能支持基于mRNA的体内CAR-T的开发。

基于GEMORNA设计的全长mRNAs具有更强的体外蛋白表达和体内效力（来源：Science）

总部位于波士顿的Raina是一家从麻省理工学院（MIT）分拆出来的公司，创始团队均为mRNA和AI领域的领军人物，公司成立时获得了570万美元的天使轮融资。Raina的目标是开发下一代及best-in-class mRNA疗法。

来源：Raina官网

“Raina有潜力通过快速可靠地生成具有更高性能、精度和功效的新序列来变革mRNA疗法。从新抗原癌症疫苗、体内CAR，到基因编辑及基因疗法等应用，GEMORNA平台可能带来巨大的改变。”Raina联合创始人、董事会主席Timothy Lu博士说道。

参考资料

[1]https://www.science.org/doi/10.1126/science.adr8470

[2]https://www.globenewswire.com/news-release/2025/08/28/3141051/0/en/Raina-Biosciences-Unveils-Breakthrough-Generative-AI-Platform-for-mRNA-Therapeutics-Featured-in-Science.html

[3]https://rainabio.com/

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