下一代药物技术的研发趋势与产业化挑战 | 直播回顾

近年来，癌症、遗传病等复杂疾病仍在挑战传统疗法的边界。而以突破性技术为驱动力的“下一代创新药”，正成为破局的关键。下一代创新药，或称“新兴疗法”或“新型药物模式”，区别于传统小分子和单抗等，是基于全新作用机制、复杂工程技术和深刻生物学见解开发出来的一类具有突破性治疗潜力的创新疗法。

这份报告，藏着下一代创新药的“突围密码”

为了拆解下一代药物的研发趋势与产业化难题，医药魔方联合赛多利斯重磅发布《创新与融合：下一代创新药十年探索》报告。报告聚焦细胞基因疗法、抗体偶联药物及双/多抗三大核心领域，从技术突破方向到工艺优化路径，从成本控制到产业链协同，全方位呈现行业最前沿的思考与实践。

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直播解读报告核心内容，我们聊了N个话题

8月20日，医药魔方与赛多利斯联合举办的线上圆桌直播，特邀行业专家深入解读报告核心内容，围绕 “精工减法降本增效，下一代药物技术的赛点突围”展开深度对话——

1. 哪些疗法真正代表了下一代药物的突破的方向？

华义文（医药魔方荣耀撰稿人、CRDMO行业研究专家）：偶联技术（如ADC、PDC、RDC等）、递送技术、基因编辑（CRISPR等）、AI是四大核心方向。这些技术正在突破传统疗法局限，为更多疾病提供治疗的可能性。

李丰耘（赛多利斯一次性技术市场产品经理）：以ADC等技术为代表的下一代药物通过“靶向+疗效”双重优势，解决了传统药物的药效、靶点局限与耐药性问题，是当前最具潜力的赛道之一。另外，双抗是也可能是未来发展方向之一。

邢昊（赛多利斯生物工艺细分市场经理）：细胞基因疗法（CGT）想象空间巨大，尤其是iPSC（诱导多能干细胞）和in vivo CAR-T 技术，有望改善现有治疗模式。

胡红喜（医药魔方研究院研究员）：我们在报告中总结了下一代创新药的核心特征，可概括为以下几点——作用机制创新、高度靶向性与靶点突破、治疗潜力、分子实体的复杂性。

2.靶点、抗体、连接子、有效载荷、偶联方式，驱动ADC升级的核心是什么？ADC产业化的瓶颈是什么？在追求“精工简法，降本增效”的过程中，质量控制的关键点如何突破？

华义文：ADC研发需关注新靶点挖掘和payload机制创新，但总体来说ADC每个部分都很关键，缺一不可。很难说哪个更重要，或者说哪个次要。不同的企业要根据自身的长处来着手，打造核心竞争力平台。ADC的工艺开发，也是在不断地打怪升级。提到的精工简法或者降本增效，我认为是在工艺开发之前，需要跟早期研发的团队多沟通多交流，把每一个细节吃透。

李丰耘：ADC药物的发展不仅体现在技术进步上，还涉及到细胞毒性、工艺复杂性和验证数据等方面的挑战。如果要实现精工简法或者降本增效，从赛多利斯供应商的角度来看，我们会把重点放在技术方案的整合，工艺简化上面，去帮助客户实现迭代创新。比如，报告里有提到赛多的一次性超滤系统，通过工艺整合提升3倍工艺效率，去做一个效率的提升。这一类方案就可以更高效、更可靠的去实现创新的进步。

3.如何看待CGT在精准医疗中的战略地位？CGT在研产品中，多数处于早期临床。CGT如何加速成为主流？CGT的研发和生产链条复杂且成本高昂，我们如何实现CGT的降本增效目标？

邢昊：CGT领域存在的巨大潜力与一定的挑战。尽管存在成本高昂、安全性验证困难和工艺复杂度高等问题，但通过技术进步和创新，如间充质干细胞、造血干细胞、IPSC和in vivo CAR-T等疗法，有望克服这些挑战。回到我们“精工简法”的主题上，提高生产工艺的安全性、简化工艺流程以及降低生产成本十分重要，我们赛多利斯致力于提供从研发到生产的整体解决方案，包括利用AI和数字化技术优化工艺流程，以支持CGT和其他生物药的发展。

华义文：CGT疗法从一开始就是针对疑难杂症，针对一些传统疗法无法解决的问题。无论是从科学理论还是从医疗实践来看，我们已经看到CGT药物的一个革命性的成果。从目前的发展情况而言，我觉得核心还是在底层技术方面要有所突破。精准性、安全性、递送技术都是有改进的空间。最核心的部分，还是要把这个成本能够要狠狠打下来。一方面是在工艺上面怎么样做精简、精化。还有一个的话就是支付端，支付端看看解能不能解决患者的医疗费用的问题。

4.产业链如何协同发力？

李丰耘：产业链上下游有不同侧重点，如药企关注靶点和有效载荷，CDMO公司则侧重连接子和偶联方式的创新。而赛多这类供应商提供成熟设备与方案（如一次性系统、数字化工具），三者形成“1+1+1>3”的合力。

5.除了ADC和CGT，双/多特异性抗体、放射性药物也是下一代药物技术的重要组成部分。这两个领域目前的发展态势如何？它们各自面临哪些独特的研发或生产挑战？在应对这些挑战时，有哪些降本增效的策略？……

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