ALC-0315-PEG-BIOTIN用于包裹和递送 mRNA或其他核酸药物

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产品名称：ALC-0315-PEG-BIOTIN用于包裹和递送 mRNA或其他核酸药物
一、结构特性
ALC-0315 核心：作为可离子化脂质，ALC-0315 在酸性条件下质子化带正电，中性条件下去质子化。这一特性使其能够与带负电荷的 mRNA 或其他核酸分子形成稳定的复合物，同时促进内涵体逃逸，提高药物在细胞内的释放效率。
PEG 链：通过化学键（如酰胺键、醚键）连接于 ALC-0315，增加 LNP 的水溶性与生物相容性，减少免疫系统清除，延长体内半衰期。PEG 链的长度和接枝密度需优化，以平衡免疫原性和核酸包封率。
生物素端基（BIOTIN）：位于分子末端，能够与链霉亲和素（Streptavidin）或亲和素（Avidin）发生高亲和力结合。这一特性使其成为 LNP 表面功能化的关键位点，可通过生物素-链霉亲和素系统实现靶向配体的快速偶联。
二、核心功能
LNP 组装：
ALC-0315-PEG-BIOTIN 作为 LNP 的关键组分，与 DSPC、胆固醇、PEG-脂质按特定比例组合，通过微流控技术制备 LNPs，用于包裹和递送 mRNA 或其他核酸药物。
PEG 链的引入提高了 LNP 的稳定性和分散性，减少了非特异性吸附和聚集。
靶向递送：
通过生物素端基与链霉亲和素修饰的靶向配体（如抗体、多肽、适配体）结合，实现 LNP 的组织特异性递送。例如，将抗*瘤抗体连接到 LNP 表面，可实现药物对肿瘤组织的精准靶向。
靶向递送减少了药物在非靶组织中的分布，降低了副作用，提高了治疗效果。
功能化修饰：
生物素端基还可与荧光标记（如 FITC、CY5）、磁性颗粒或生物传感器连接，实现 LNP 的追踪和监测。例如，通过共聚焦显微镜或流式细胞术监测 LNP 在体内的分布和细胞摄取。
功能化修饰使 LNP 能够适应不同的应用场景，如疾病诊断、生物成像和药物控释。
内涵体逃逸：
ALC-0315 的可离子化特性使其在酸性内涵体环境中质子化，产生正电荷，促进 LNP 与内涵体膜的融合和破裂，从而实现 mRNA 的内涵体逃逸。
内涵体逃逸是 mRNA 药物递送的关键步骤，直接影响了药物的疗效。

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