《Nature》：出生时进行基因治疗 或可多年免受艾滋病毒感染

红枫湾APP：最近发表在《Nature》（自然）杂志的一项研究，创造了一种基因疗法，可编程细胞产生抗HIV抗体，只要在出生时单次注射，即可多年免受HIV感染。

该研究首次表明，生命最初几周是一个关键窗口期，在此期间免疫系统天然更具耐受性，也就是说——这是进行基因治疗的最佳时机，而在年龄较大时会被免疫系统排斥。

该研究第一作者、美国杜兰国家灵长类动物研究中心微生物学与免疫学副教授Amir Ardeshir表示，全球每天有近300名儿童感染HIV，在高风险地区，这种方法可保护新生儿度过其最脆弱的生命阶段。

该研究发表于一项在非人类灵长类动物身上进行的注射测试研究发现，如果在出生后第一个月内注射，在无需加强针的情况下，也能保护他们至少三年免受HIV感染。

但只有在出生后第一个月内注射才能达到这种效果。相比之下，在出生8-12周后接受基因治疗的动物，无法耐受这种治疗。

Ardeshir说：“这是一种一次性治疗，适用于资源有限地区感染HIV的母亲最有可能去看医生的关键时期。只要在出生前后进行治疗，婴儿的免疫系统就会接受它，并将其视为自身的一部分。”

据世界卫生组织（WHO）数据，全球每年约有130万感染HIV的妇女和女孩怀孕。但若她们不接受药物治疗，在怀孕、分娩或母乳喂养期间，将HIV传染给孩子的几率在15%-45%之间。

尽管抗病毒治疗可以抑制病毒并限制传播，但在分娩后，特别是医疗资源有限地区，患者对治疗的依从性和就诊率都会下降。

这种基因疗法使用一种无害病毒，可将遗传密码传递给细胞，但与疫苗不同。这种病毒被注射到肌肉细胞中，并传递指令以产生能够中和多种艾滋病毒株的抗体，这些细胞会变成“不断生产这些抗体的微型工厂”。

新生儿对这种注射的耐受性更强，可在母乳喂养期间预防感染。然而，年龄较大的婴儿和幼儿更有可能产生抗药物抗体，从而关闭治疗。

此外，在出生前让胎儿接触基因疗法产生的抗体，有助于年龄较大的婴儿接受这种疗法。

但由于该疗法仅在动物身上进行了测试，研究人员仍不知道它是否对人类儿童有效。如果成功，这种治疗方法将会大幅降低高风险地区（如撒哈拉以南非洲，该地区90%的儿童HIV病例都集中于此）的母婴HIV传播率。

Ardeshir表示，即使在10年前，这样的成果也是无法实现的，这是一个巨大的成果，现在我们有了应对HIV的所有要素。