全球首个！国研PANK疗法获FDA孤儿药认定，NK细胞治疗肝癌里程碑

2025年5月15日，一则消息震动全球癌症治疗领域：中国自主研发的PBMC来源同种异体NK细胞（PANK）疗法的肝细胞癌适应症，正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定。

这是全球首个获得美国FDA肝癌适应症孤儿药认定的自然杀伤（NK）细胞疗法，标志着我国在免疫细胞治疗领域实现重大突破。

与此同时，在《北京经济技术开发区加快建设全球“新药智造”产业高地行动计划》政策文件中，NK细胞疗法被明确列为重点支持领域，彰显其作为癌症治疗新势力的重要地位。

人体抗癌“特警队”：NK细胞的天然战力

在我们每个人的血液里，都驻扎着一支特殊的“特警部队”——NK细胞（自然杀伤细胞）。它们是免疫系统中的先天战士，无需预先训练或识别特定抗原，就能快速精准锁定并摧毁癌变细胞和病毒感染细胞。

医学研究表明，正常人每天会产生约6000个癌细胞，但大多数人不会发展为癌症，正是得益于NK细胞的实时免疫监视功能。一个NK细胞可消灭多达27个癌细胞，堪称人体健康的“第一道防线”。

与传统T细胞不同，NK细胞具备三大独特抗癌优势：

• 连续杀伤能力：消灭一个靶细胞后可立即转向下一个目标
• 多重杀伤机制：通过释放穿孔素、颗粒酶，激活凋亡途径等多种方式摧毁癌细胞
• 安全性更高：异体使用时几乎不会引发移植物抗宿主病或严重细胞因子风暴

然而在癌症患者体内，NK细胞数量明显减少且功能受损。例如在肝癌组织中，NK细胞数量显著低于正常组织，活性也大幅降低。这正是需要外援支持的关键所在。

即用型抗癌新武器：PANK疗法的突破优势

同种异体NK细胞疗法，特别是采用PBMC来源的PANK技术，代表了新一代免疫治疗方向。其核心突破在于打破传统自体细胞治疗的局限：

• “即用型”设计：无需采集患者自身细胞，直接使用健康供体细胞
• 规模化生产：提前制备冷冻保存，患者随时可用
• 大幅降低成本：一份细胞制品可供多位患者使用

先康达生命研发的PANK疗法展现三大技术优势：

• 细胞纯度＞99%，远高于行业标准
• 肿瘤杀伤效果比脐血NK细胞高50%左右
• 与传统工艺相比，杀伤效果也提高50%左右

这些特性使PANK疗法成为首个获得FDA肝癌孤儿药认证的NK细胞疗法，为晚期癌症患者提供了及时且可负担的治疗新选择。

抗击肝癌：术后复发率降低40%，控制率达80%

肝细胞癌（HCC）是全球第六大高发癌症，中国患者占比高达55%，每年新发病例超过90万例。晚期肝癌患者面临治疗不耐受、易耐药、易复发的严峻挑战。

一项针对乙肝相关肝癌患者的临床研究（NCT02008929）带来了希望：5例接受肝切除术的患者术后辅以同种异体NK细胞治疗，结果令人振奋：

• 3年无复发生存率（RFS）达60%
• 总生存率（OS）达80%
• 显著优于传统治疗预后

其中一例44岁患者的故事尤为典型：肝切除术后7个月出现肝内复发，经射频消融联合NK细胞治疗后，连续42个月无复发，重返正常生活。

解放军总医院的最新研究进一步证实：NK细胞疗法在晚期肝癌治疗中实现80%的疾病控制率，为失去手术机会的患者提供了新的生存希望。

想寻求NK细胞疗法或CAR-NK细胞疗法及其他国内外治疗新技术帮助，且经济条件允许的情况下，患者可以先将病历提交至无癌家园医学部（400-626-9916）进行初步评估。

生存期超42个月！NK细胞疗法联合肝动脉灌注化疗强强联手！

2022年6月2日，发表在国际期刊《frontiersin Immunology》上的一篇文章探讨了关于局部高剂量自体NK细胞联合肝动脉输注化疗（5-FU和顺铂）治疗晚期肝细胞癌患者的疗效及安全性。

此研究共纳入11例局部晚期肝细胞癌患者接受局部高剂量自体NK细胞治疗，其中结节型8例，浸润型3例；7例患者的肿瘤直径＞5cm，8例患者有5个以上的肿瘤，5例患者有大血管侵犯。

试验结果显示，在接受2个周期的5-FU和基于顺铂的HAIC作为初始治疗的13例患者中，有11例患者可以评估治疗反应，接受了3剂局部高剂量自体NK细胞治疗。

结果格外喜人，有4例患者获得完全缓解，3例患者达到部分缓解，2例患者病情稳定，客观缓解率为63.6%，疾病控制率为81.8%！

11例患者的治疗效果

当中位随访时间为55.9个月时，所有患者的中位无进展生存期（PFS）为10.3个月，12个月PFS率为36.4%，24个月的PFS率为9.1%。

中位总生存期（OS）为41.6个月，12个月总生存率为72.7%，36个月总生存率为54.5%。

在安全性方面，此项试验中的不良事件均与肝动脉关注化疗相关，与局部NK细胞输注无相关；因此，无论给予何种剂量的自体NK细胞，该治疗通常都具有良好的耐受性。

据了解，这是局部高剂量NK细胞联合肝动脉灌注化疗的首次临床研究，此次的临床试验数据效果较好，且安全性高，不失为标准治疗失败的局部晚期肝细胞癌患者的一种新的治疗选择。

从「无药可救」到「重获治疗机会」，DC+NK疗法联手创奇迹

除了单独辅助使用NK疗法外，NK疗法与树突状细胞疫苗疗法的结合被认为是理想的疗法，因为 NK 细胞可以攻击树突状细胞疫苗难以靶向的癌细胞（即那些逃避树突状细胞控制的 T 细胞攻击的癌细胞）。

近年来，DC 疫苗与 NK 细胞疗法的联合应用，在肝癌等多种癌症的治疗中展现出了令人振奋的效果，这标志着人类在攻克恶性肿瘤的道路上迈出了关键一步。

2024年8月，国际知名学术期刊《Cureus》上发表的一项临床病例报告，详细记录了一位61岁晚期肝细胞癌患者在接受联合NK细胞治疗方案（DC疫苗+NK细胞+纳武利尤单抗）后，病情得到显著改善。其中，肝脏储备功能显著改善，肝部肿瘤体积大幅减小，为后续的临床治疗提供了有利的条件。

截图源自《Cureus》官网

61 岁的王老伯因丙肝长期缠身，突然肚子鼓得像气球，一查已是晚期肝癌 —— 肿瘤不仅塞满肝脏，还扩散到淋巴结、肺和骨头，肝功能差到连普通药物都难以承受（Child-Pugh C 级），医生说只能靠姑息治疗 “维持”。

但一场 “免疫军团” 的联合出击改写了结局：医生从他血液里提取免疫细胞 “教官”（DC 细胞），用癌细胞特征 “特训” 成 DC 疫苗，搭配纳武利尤单抗和体外培养的高活性 NK 细胞，组成 “海陆空” 抗癌战队。前 4 周，DC 疫苗和药物每周 “冲锋”，之后调整为每两周一次，NK 细胞每 3 周 “支援” 一次。

神奇的变化悄悄发生：原本卧床不起的他，3 个疗程后竟能慢慢下床，肚子也不那么胀了 ——CT 显示腹水在减少，更关键的是，曾经 “罢工” 的肝脏开始恢复功能！原本被判 “只能姑息” 的他，在第 7 个疗程后，肝功能达标到能接受标准治疗，彻底告别了 “无药可救” 的绝境。

这场治疗像给免疫系统 “装上引擎”：DC 疫苗教会 T 细胞精准识别癌细胞，NK 细胞像 “先头部队” 直接绞杀，药物则解除癌细胞的 “伪装”，三者联手不仅控制了转移，还让脆弱的肝脏重新 “工作”。如今，王老伯终于等来了逆转命运的机会，从生命倒计时走向了新的治疗希望。

图1 患者治疗前后冠状面CT扫描图

CT扫描示原发灶及转移灶均缩小，腹水消失，根据实体瘤疗效评价标准(RECIST)1.1版，提示为部分缓解

图2 横断面CT显示联合免疫治疗后病情好转

NK疗法前景广阔，CAR-NK疗法厚积薄发

经过几十年的临床研究，世界上已经实现了既增强了NK细胞活性，又成功增加了NK细胞的数量，完成了NK细胞回输体内对抗癌细胞必备的两项基本要求。目前，无论是中国、日本还是美国，NK细胞培养技术都已经非常成熟。

而CAR-NK与CAR-T疗法有异曲同工之妙，将修饰的免疫细胞由T细胞变为NK细胞，而且有越来越多的临床前研究表明CAR-NK细胞在实体瘤治疗方面具有显著的抗瘤能力。

诸多研究证实，CAR-NK疗法在胰腺癌、卵巢癌、结直肠癌、胶质母细胞瘤和神经母细胞瘤、肝癌等实体瘤方面的疗效颇佳，还能特异性识别和高效杀伤乳腺癌肿瘤细胞，对多发性骨髓瘤疗效显著。

总之，小编坚信，在未来将会有越来越多的细胞免疫技术和药物联合使用的试验不断涌现，只要不放弃任何一点希望，攻克癌症指日可待！

本文为无癌家园原创