重庆
全球顶级医学期刊《Lancet》(影响因子98.4)在线发表了普瑞金生物发起的临床实验在华中科技大学同济医学院附属协和医院、同济医院取得的革命性突破：靶向BCMA的体内制备CAR-T疗法在治疗复发难治多发性骨髓瘤患者中的首个人体临床试验获得成功。这是国际范围内首次实现体内制备BCMA CAR-T药物的临床概念验证（Proof-of-Concept），标志着该领域从构想到落地的里程碑式跨越。
该研究揭示了以下两大核心突破：
1.体内原位转导与扩增成功：研究证实，通过特定的体内递送技术，能够成功在患者体内将CAR基因特异性转导至T细胞，并使其有效扩增，发挥显著的抗肿瘤活性。
2.颠覆性免除清淋化疗：最关键的是，受试者在接受该体内CAR-T治疗前，无需进行传统体外CAR-T疗法所必需的淋巴细胞清除化疗（清淋）。这不仅简化了治疗流程，更重要的是规避了清淋带来的严重副作用（如感染、骨髓抑制等）风险。
体内CAR-T：
定义下一代细胞疗法的巨大优势
体内CAR-T技术相较于传统体外制备方法，具有无可比拟的优势，直击当前细胞治疗的核心瓶颈：
1.免清淋：如上所述，消除清淋环节，降低治疗复杂度和毒性。
2.高可及：无需漫长（通常2-4周）的体外细胞培养、基因修饰和质检等待期，可大幅缩短患者等待时间。
3.规模化生产与低成本：颠覆性地实现CAR-T药物的“现货型”（off-the-shelf）大规模生产，摆脱对个性化定制的依赖，显著降低生产成本（预期可降低一个数量级），从根本上解决当前CAR-T疗法价格高昂（动辄数十万美元）的难题。
4.批次规模大：具备与传统生物药类似的批量化生产潜力。普瑞金生物已开发出高达100L的悬浮无血清慢病毒工艺开发与生产体系。
普瑞金生物以“为临床治疗开发急需的细胞与基因药物”为使命，深耕细胞基因治疗十余年，逐步构建起“高起点、高产量、高质量、高可扩展性、高可转化率”为特点的下一代CGT药物开发全球竞争力，并领跑第一梯队。此次在《Lancet》发表的全球首个体内CAR-T临床成功数据，通过免清淋、高可及和规模化生产的独特优势，为突破当前CAR-T疗法的成本与可及性瓶颈提供了革命性的解决方案，有望极大提高CAR-T疗法的可及性，惠及全球更多患者。
*封面来源：神笔PRO
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