2025 BOC/BOA｜马军教授：血液肿瘤治疗革新，从酪氨酸激酶抑制剂到CAR-T的全历程突破

为了让我国临床肿瘤工作者能够更快、更方便地分享国际一流科研成果，中国临床肿瘤学会（CSCO）联合北京市希思科临床肿瘤学研究基金会于2025年7月4-5日共同主办"2025年中国临床肿瘤学年度进展研讨会（BOC）暨Best of ASCO 2025 China”。

本次大会重点介绍和解读CSCO评选的《中国临床肿瘤学年度进展2024》，同时围绕 2025年ASCO年会的主题“Driving Knowledge to Action: Building a Better Future”，依据国内肿瘤的发病情况，邀请国内肿瘤学专家分别精选 2025 ASCO会议中肺癌、乳腺癌、消化道肿瘤以及血液系统恶性肿瘤等方面的精彩论文进行解读。与会期间，特邀哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授解读血液系统恶性肿瘤领域的里程碑进展。

小分子药物的发展历程与成就

小分子药物是激酶类药物的重要组成部分。2001年，伊马替尼获得批准，成为第一个具有里程碑意义的小分子药物。它的出现离不开1960年美国费城儿童医院儿科教授发现的费城染色体（Ph染色体）。这一发现具有重大意义，标志着特异性肿瘤标志物的首次出现。此后，经过36年的不懈努力，美国药学家和临床学家于1996年发现，酪氨酸激酶抑制剂能够有效消除Ph染色体。最终，伊马替尼于2001年被美国快速批准用于治疗Ph染色体阳性的慢性髓系白血病。至今24年过去，伊马替尼已治疗了近400万患者，目前患者的18年无病生存率已达到88%，与糖尿病、高血压患者的预期寿命相当。因此，慢性髓系白血病已被视为一种可全程化管理的慢性疾病。

在伊马替尼之后，小分子药物在治疗慢性淋巴细胞白血病和B细胞淋巴瘤方面也取得了显著进展。从伊马替尼到泽布替尼、奥布替尼和阿可替尼，这些小分子抑制剂为患者带来了长期生存的希望。在非化疗方案下，患者可以获得良好的长期生存效果。小分子药物的靶点众多，目前已知的靶点超过4200个，其中约42个靶点已应用于临床。在淋巴瘤治疗中，靶点数量最多，达到30个，例如BTK抑制剂、酪氨酸激酶抑制剂、PI3K抑制剂等。尽管如此，目前只有40多个靶点成功成药，小分子药物的开发潜力巨大。

单克隆抗体的突破与应用

单克隆抗体是肿瘤治疗的另一大突破。1997年，利妥昔单抗获得批准，成为第一个用于治疗淋巴瘤的单克隆抗体，开启了抗体治疗的新纪元。一个好的靶点能够带来巨大的社会效益和经济效益。自利妥昔单抗问世以来，目前已有几十个单克隆抗体应用于血液淋巴系统疾病和恶性肿瘤的治疗。

在单克隆抗体的基础上，ADC药物也取得了显著进展。第一个ADC药物于26年前获批，但由于毒性问题曾被收回，后经结构改造再次获批。此后，抗CD30单抗、抗CD20单抗等ADC药物相继问世。目前，已有近100个ADC药物处于研发阶段，其中50多个已获批应用于临床。

双特异性抗体的创新与发展

双特异性抗体是近年来肿瘤治疗领域的又一创新成果。第一个双特异性抗体是CD19×CD3双抗，用于治疗复发难治性B细胞淋巴瘤。其有效率与CAR-T细胞疗法相当，目前已在临床应用中取得显著成效。随着技术的不断进步，三特异性抗体甚至多特异性抗体也已出现，为肿瘤治疗带来了更多可能性。

细胞治疗的崛起与拓展

细胞治疗是肿瘤治疗的又一重大突破。2012年，CAR-T细胞疗法首次应用于B细胞急性淋巴细胞白血病的治疗。CAR-T细胞疗法在治疗复发难治性B细胞淋巴瘤方面取得了显著进展，末期患者的5年无病生存率可达42%左右，已接近末线的治愈标准。此外，TIL和TCR-T等细胞治疗技术也在实体瘤治疗中展现出良好的应用前景。细胞治疗从血液系统疾病和B细胞淋巴瘤扩展到实体瘤治疗，未来有望取得更显著的疗效。

血液淋巴系统肿瘤在肿瘤治疗中的引领作用

血液淋巴系统肿瘤在肿瘤治疗领域一直处于领先地位。第一个小分子药物、单克隆抗体、ADC、双特异性抗体以及CAR-T细胞疗法等均是从血液淋巴系统肿瘤治疗中率先开展的。血液淋巴系统肿瘤代表着肿瘤治疗的最前沿阵地。

总结

在本次BOC/BOA会议上，我们介绍了14篇关于血液系统恶性肿瘤治疗进展的文章。我们的目标是让恶性肿瘤患者获得良好的无病长期生存。创新是推动肿瘤治疗发展的核心动力，我们坚信，通过持续创新，未来将为患者带来更多希望。

马军 教授

• 主任医师，教授，博士生导师

• 哈尔滨血液病肿瘤研究所所长

• 中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长

• 亚洲临床肿瘤学会副主席

• 中国临床肿瘤学会白血病专家委员会常务委员

• 国家卫生健康委能力建设与继续教育中心肿瘤学科专家组组长

• 白血病·淋巴瘤杂志 总编辑

编辑：Cherry

审校：马军教授

排版：Cole

执行：Uni

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