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来源：医麦客
近年来，随着全球已有几十款细胞与基因治疗（CGT）产品陆续获批上市，国内 CGT 行业也迎来爆发式增长。
国家药监局药品审评中心最新报告显示，2024 年全国新增登记 CGT 相关临床试验共 115 项，较 2023 年（81 项）同比大幅增长了 42%，覆盖 100 个药物品种，适应症以抗肿瘤为主（50 项，43.5%）。其中，细胞治疗类占 62 个（75 项），基因治疗占 38 个（40 项）。
▲ 2024 年细胞和基因治疗类药物临床试验
值得注意的是，尽管 56.5%（65/115）的试验仍处于Ⅰ期临床，但在 6 个月内完成首例入组的试验数量较 2023 年有所提高，提示国内监管机构的审评审批效率显著提高。
CDE 近期推出一系列重磅政策进一步为行业按下「加速键」。先是《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》明确了「先进治疗药品」（ATMPs）分类与技术指导原则，为企业研发与申报、监管差异化审评提供了更清晰的路径指引；再是针对符合特定条件的创新药临床试验申请，审评审批时间拟大幅压缩至 30 个工作日。政策红利下，越来越多的创新药研发项目正以更快速度进入临床应用阶段。
当创新药研发驶入「快车道」，一个关键问题随之而来——如何在加速研发的同时，守住生物安全底线？以 CAR-T 为例，宿主 DNA 残留、支原体污染、病毒因子残留等风险贯穿其整个生产流程，每个环节都可能引发不可逆的生物安全风险。
当创新速度与安全底线形成张力，生物安全已从研发末端的补充要求升级为贯穿全生命周期的核心准则。
技术层面，以定量 PCR（qPCR）和数字 PCR（dPCR）为代表的分子检测技术，已成为 CGT 产品生物分析中的核心工具。尤其是在检测病毒暴露、生物分布与脱落，以及药代动力学分析等方面，这些技术展现出高重复性高、高灵敏度等优势。
特别是在病毒载量检测中，dPCR 凭借其绝对定量能力，正逐步成为复杂样本分析的首选。将样品分子「分而治之」，即便面对低至 pg 级的宿主 DNA 残留，也能通过泊松分布实现单分子精准计数，这是 dPCR 颠覆传统定量的底层逻辑。
随着微流控等技术的兴起，dPCR 发展不断成熟和多样化，目前其可主要分为两大类，即微滴式数字 PCR 和芯片式数字 PCR，具体包括 ddPCR、ndPCR、mapdPCR 和 cdPCR 等。
在 CGT 产品的质量控制环节，超过一半的分析实验都需要使用到 qPCR/dPCR 技术。它们的应用范围广泛，不仅涵盖了 CAR 基因或 ITR 序列的突变分析、病毒载体拷贝数（VCN）测定、病毒基因组完整性评估等关键质量属性监控，还涉及宿主细胞残留 DNA/RNA、载体残留、未分化 iPSC 残留等安全指标的检测。
针对生产过程中潜在的微生物污染，qPCR 技术通过特异性引物设计，可快速筛查支原体、螺原体、分枝杆菌等常见污染物，其灵敏度较传统培养法更高。
此外，在内外源病毒因子检测中，qPCR 与 dPCR 技术通常还被用于病毒载体的质量控制，包括病毒基因组滴定测定、完整性评估与潜在污染物筛查。
CGT 行业的快速发展离不开生物安全检测技术的支撑。
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