北京
6月20日，赛诺菲和再生元共同宣布FDA已批准度普利尤单抗（Dupixent）用于治疗成人大疱性类天疱疮 (BP) 的补充生物制品许可申请（sBLA） 。这是全球 第一个治疗BP的靶向药物。
BP是一种慢性、衰弱和复发性皮肤病，具有潜在的2型炎症，通常发生在老年人群中。其特征是剧烈瘙痒、水疱、皮肤发红和疼痛。水泡和皮疹可在身体大部分部位形成，并导致皮肤出血和结痂，从而使患者更容易受到感染，影响其日常功能。
2024年9月，度普利尤单抗治疗BP的II/III期ADEPT研究传来捷报。该研究是一项为期52周的随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=106），评估了度普利尤单抗（300mg，每2周1次）联合口服糖皮质激素（OCS）对比安慰剂联合OCS治疗中度至重度成人BP患者的疗效和安全性。研究的主要终点为第36周实现疾病持续缓解的患者比例。
最初，患者在接受度普利尤单抗或安慰剂治疗时还需接受口服糖皮质激素（OCS）治疗。当患者的疾病连续两周得到控制后，患者将接受逐渐减量的OCS治疗，该过程在治疗第16周前完成。后续，患者仅需接受度普利尤单抗或安慰剂治疗，除非需要抢救治疗，该过程至少持续20周。
结果显示，治疗第36周，度普利尤单抗组实现持续缓解的患者比例高于安慰剂组（20% vs. 4%，p=0.0114）；度普利尤单抗组在OCS减量后疾病不复发的患者比例高于安慰剂组（59% vs. 16%，名义p=0.0023）；治疗期间不需要抢救治疗的比例高于安慰剂组（42% vs. 12%，名义p=0.0004）；治疗第16周度普利尤单抗组实现完全缓解并停用OCS的比例高于安慰剂组，但无统计学意义（38% vs. 27%）。
在FDA审查该sBLA期间，疾病持续缓解的数据有所更新，度普利尤单抗组比例为18.3%，安慰剂组比例为6.1%。
此外，该研究也达到了所有的次要终点。具体而言，度普利尤单抗组疾病严重程度降低比例（77% vs. 51%，p=0.0021）及降低至少90%的患者比例（41% vs. 10%，p=0.0003）、瘙痒减少比例（52% vs. 27%，p=0.0021）及具有临床意义的瘙痒减少的患者比例（40% vs. 11%，p=0.0006）、停用OCS的天数（40 vs. 13天，p=0.0072）均大于安慰剂组，OCS累积剂量低于安慰剂组（p=0.0220），首次接受挽救治疗的时间晚于安慰剂组（p=0.0016）。
在FDA审查该sBLA期间，瘙痒减少的数据有所更新，度普利尤单抗组比例为38.3%，安慰剂组比例为10.5%。
安全性方面，度普利尤单抗组的不良事件（AE）总发生率为96%，安慰剂组为96%。与安慰剂组相比，度普利尤单抗组（患者报告数≥3）更常见的AE包括外周水肿、关节痛、背痛、视力模糊、高血压、哮喘、结膜炎、便秘、上呼吸道感染、肢体损伤和失眠。度普利尤单抗组没有致死AE，而安慰剂组有2例患者因AE死亡。
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