2025 ASCO|原研罗普司亭CIT III期临床结果正式公布，为实体瘤CTIT管理注入澎湃新活力

肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）为抗肿瘤药物治疗常见的不良反应，严重时甚至需要输注血小板，影响肿瘤患者治疗方案实施，从而降低抗肿瘤疗效和生存质量，导致不良预后1。近年来，随着以血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）为代表的升血小板药物不断涌现，CTIT的防治策略也不断得到优化与改进。2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会于5月30日至6月3日在美国芝加哥正式举行。在这场备受瞩目的医学盛会中，公布了长效TPO-RA原研罗普司亭治疗实体瘤CIT的III期研究结果2。基于该关键研究成果，本文重点聚焦于罗普司亭治疗实体瘤CIT的III期临床研究，深入探讨罗普司亭在治疗CIT方面的有效性及安全性，以期为临床实践提供有价值的参考依据，推动CTIT防治工作的深入开展。

全球循证突破：开展全球多中心III期RCT研究，验证罗普司亭有效性与安全性

本研究为一项III期、安慰剂对照的随机临床试验（RCT），旨在评估血小板生成素受体激动剂罗普司亭在消化道肿瘤患者中的安全性和有效性，以减少因肿瘤化疗所致血小板减少症（CIT）导致的化疗剂量调整2。

研究纳入来自14个国家55个中心的165例消化道肿瘤患者，所有患者均接受了基于奥沙利铂的多药化疗方案并出现持续性CIT（即计划化疗第1天血小板≤85×109/L），患者按2:1的比例随机分配至罗普司亭组或安慰剂组，治疗共3个化疗周期，分层因素为基线血小板水平（ <或≥50×10< pan>9/L）和肿瘤类型。

研究药物起始剂量为每周皮下注射2 μg/kg，每周根据血小板水平调整剂量，每次增加1 μg/kg，最高可达10 μg/kg，目标是在12周内（最多4周维持10 μg/kg）使血小板水平≥100×109/L。当血小板水平≥100×109/L（血小板反应）时开始化疗，或在第4周后由研究者决定。主要终点是根据独立评估委员会的判断，在第2或第3个化疗周期中，未因CIT而需调整任何骨髓抑制性药物的剂量。

图1. 罗普司亭III期临床试验的研究设计

卓越成果彰显：罗普司亭在CTIT治疗中表现优异，高效恢复血小板

该研究共纳入165例患者，其中罗普司亭组109例，安慰剂组56例。入组患者中，75%患有结直肠癌，13%为胃食管癌患者，2%为胰腺癌患者。基线患者血小板计数的中位数为69×109/L，其中11%的患者血小板水平低于50×109/L。此外，罗普司亭组中65%的患者处于肿瘤IV期，而安慰剂组这一比例为55%。大多数患者（75%）完成了整个研究药物治疗过程，仅有3%的患者因不良事件（AEs）而停止使用研究药物2。

结果显示，研究的主要终点在罗普司亭组92/109（84%）的患者中达成，而安慰剂组为20/56（36%）（OR=10.2，95%CI：4.6-22.5，P<0.001），表明罗普司亭可显著降低CTIT患者在抗肿瘤治疗期间的剂量调整发生率。此外，罗普司亭组患者的血小板反应率高达97%，远超安慰剂组的77%，进一步证明了罗普司亭在提升血小板反应方面的高效性。

图2. 罗普司亭III期RCT研究的主要终点及血小板反应结果

从血小板反应速度来看，罗普司亭组与安慰剂组首次血小板反应的中位时间分别为1.1周和2.1周（P<0.001），两组血小板计数（PLT）谷值中位数分别为87×109/L和58×109/L（P=0.005），彰显罗普司亭起效迅猛，为实体瘤CTIT患者迅速提升血小板计数。

图3. 罗普司亭III期RCT研究的主要终点结果

安全性方面，罗普司亭组治疗相关不良事件（TRAE）发生率为12%，安慰剂组为7%，常见不良反应为恶心和头痛，且两组均未出现治疗相关的严重不良事件，无导致死亡、停药或化疗中断的TRAE，表明罗普司亭安全性良好，治疗实体瘤CTIT的不良事件发生率与安慰剂相当，无严重不良事件发生。

图4. 罗普司亭III期RCT研究的安全性结果

结语

这项首个罗普司亭全球III期RCT研究，以详实数据力证罗普司亭在治疗实体瘤CTIT方面展现的卓越耐受性与有效性。这一突破性成果有望重塑临床实践，打破因CTIT致使抗肿瘤治疗无法按时、足剂量推进的困境，提升患者生存质量与预后，其临床意义深远，有望推动CTIT治疗迈向新纪元。

参考文献：

1.中国抗癌协会肿瘤临床化疗专业委员会, 等. 中国肿瘤药物相关血小板减少诊疗专家共识（2023版）. 中华医学杂志, 2023, 103(33) : 2579-2590.

2.Hanny Al-Samkari, et al. Romiplostim for chemotherapy‑induced thrombocytopenia (CIT) in colorectal, gastroesophageal, and pancreatic cancers: A global, phase 3, randomized, placebo-controlled trial (RCT). 2025 ASCO. Abstract #12007.

编辑：Atopos

审校：Robert

排版：Kenken

执行：Babel

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