帕金森病重大突破：半年内下降2级，改善89.5%！

导语

当帕金森病（PD）患者描述“药效一过，身体就像被突然断电”，背后是现有治疗的困境：虽能短暂缓解症状，却无法阻止神经细胞的持续退化，药效越来越短，病情仍在进展。中盛溯源携手中国科学技术大学附属第一医院（中科大附一院）神经学科团队，通过机器人辅助立体定向技术，将全球领先的iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（iDAP）——“NCR201细胞注射液”精准植入患者脑内，成功实现从“对症治疗”到“对因修复”的跨越。

帕金森病患者的“重生”之路

疗效惊艳

目前已成功完成多例患者给药，且均观察到显著治疗效果！

· 治疗半年后，患者每日Good ON（不伴麻烦性运动障碍的开期）时间较基线平均改善89.5%

· 多名患者实现"关期消失"的突破性效果

· 关期MDS-UPDRS III评分最高改善52.9%

· Hoehn-Yahr分期半年内最高下降2级，实现疾病逆转

患者见证

多位患者在接受移植治疗后生活有了大变样，身体状况和生活质量都得到了实实在在的提升！

帕金森病患者术后2个月的关期运动改善对比

治疗困局：500万患者亟待突破

帕金森病（PD）作为神经退行性疾病的“老二”，在中老年人群中肆虐，仅次于肿瘤和心脑血管疾病，成为威胁中老年人健康的“第三大杀手”。

随着人口老龄化的加剧，帕金森病的患病率、致残率和病死率不断攀升，预计到2030年，我国帕金森病患者人数将达500万，几乎占全球患者的一半。

目前治疗手段虽能缓解症状，但无法从根本上阻断疾病进展，患者的生活质量仍受到严重影响。

破局之道：从“对症”到“对因”

在中国科学技术大学附属第一医院，一支神经学科团队正在开创帕金森病治疗的新局面。

该团队充分发挥"理工医交叉融合"的特色优势，依托中国科学技术大学在神经科学、人工智能、生物医学工程等前沿领域的强大科研实力，开创性地将通用高效iDAP细胞药物（NCR201）与机器人技术完美结合。

通过机器人辅助立体定向微创手术，精准地将iDAP细胞药物植入患者脑内预定区域，直接补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元，这一创新疗法契合了“持续多巴胺能刺激（CDS）”的最新治疗理念。

中国科学技术大学附属第一医院神经内科的施炯院长作为该研究的主要研究者（PI）指出：“PD的传统治疗以补充多巴胺为核心，传统药物治疗的局限性在于无法阻断疾病进展。随着病程延长，患者不仅会出现疗效减退，还可能面临各种并发症等副作用。而“NCR201”疗法的创新性在于，通过移植由iPSC定向分化的多巴胺能神经前体细胞（iDAP），直接补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元，从病理机制上改善运动功能。目前所有受试者皆有很好的功能改善，同时PET影像数据表明，移植区域的多巴胺能神经元功能性摄取显著增加，提示移植后的细胞在患者脑内定植并继续成熟分化为多巴胺能神经元，发挥神经调控功能。”

中科大附一院神经外科的钱若兵主任作为该研究的手术负责人（主刀医生）补充道：“通过机器人辅助立体定向微创手术，我们能够精准地将iDAP 这一多巴胺能神经前体细胞移植到颅内预定的部位。从现有已完成的临床患者数据来看，iDAP移植手术的安全性和可行性得到初步验证。术后患者的运动功能和非运动功能都得到了显著改善，生活质量大幅提高，且未出现严重的不良反应。这表明，iDAP移植是一种切实可行且极具潜力的PD治疗新方法。”

中科大附一院神经内科的陈育华主任作为该研究的受试者筛选与管理负责人表示：“ PD的病理特征是中脑黑质多巴胺能神经元退行性变导致多巴胺进行性减少。补充丢失的多巴胺是目前治疗的核心目标。迄今为止，尚无能够延缓PD 进展的治疗药物，并且由于口服药物的脉冲式刺激以及长期药物应用后多巴胺能系统、神经递质系统失衡等原因出现药物副作用及病情进展，严重影响PD 患者的生活质量。“NCR201”疗法通过壳核移植由iPSC定向分化的多巴胺能神经前体细胞（iDAP），直接补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元，不仅能够减少口服药物副作用，也更符合“持续多巴胺能刺激（CDS）”的最新治疗理念，为患者带来新的治疗选择。目前的研究数据表明，移植后的细胞在患者体内能够长期存活并且有望逆转PD 的进展，为PD的疾病修饰治疗提供了全新策略。”

中科大附一院神经内科的韩超医生作为该研究的主要疗效评估医生进一步阐述道：“帕金森病（PD）是第二大神经系统变性病，以中脑黑质多巴胺能神经元丢失为主要病理特点，根据最新权威预测，到 2050 年，全球将有 2520 万 PD 患者，现有的药物治疗及脑起搏器（DBS）手术治疗仍不能有效延缓疾病进展。通过颅内微创手术移植由诱导性多能干细胞（iPSC）定向分化的多巴胺能神经前体细胞（iDAP）有望从根本上延缓 PD 的进展。本研究中采用的「NCR201」细胞纯度高，受试者接受治疗后帕金森病症状得到全面缓解，初步研究结果振奋人心，有望为 PD 治疗领域带来新的曙光。”

NCR201：中盛溯源研发的通用高效iDAP细胞药物

“NCR201细胞注射液”是由中盛溯源生物科技有限公司研发的一款诱导多能干细胞（iPSC）衍生的多巴胺能神经前体细胞（iDAP）治疗产品。该疗法已获得国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，其核心优势包括：

· 高纯度iDAP：通过多轮迭代创新与专利工艺优化，iDAP细胞纯度达国际领先水平。

NCR201的细胞纯度达到国际领先水平1-4

· 通用型设计：突破自体细胞疗法的个体化限制，可覆盖更广泛患者群体。

· 规模化量产：可实现大规模量产且批间一致性高。

作为新一代细胞治疗产品，通用高效iDAP细胞药物"NCR201"的临床获批，标志着我国在神经退行性疾病治疗领域取得了重要突破。

中盛溯源：全球iPSC细胞疗法的先锋力量

✅全球唯一全管线布局——全球唯一成功建立iMSC、iNK、iDAP、islet多元化iPSC分化技术体系，为抗炎修复、肿瘤免疫、再生医学三大领域提供突破性细胞治疗解决方案。

✅临床进展行业领先——多款iPSC衍生细胞药物已进入注册临床I/II期，适应症包括帕金森病、膝骨关节炎、血液肿瘤、间质性肺病、移植物抗宿主病（GVHD）等，研发进度位居全球前列。

✅国际化专利壁垒——构建了覆盖iPSC重编程、定向分化等核心技术的专利组合，并通过PCT及美国专利布局，强化全球市场竞争力。

2025加速突破，迈向新征程

·iDAP获批IND——通用高效iDAP疗法获批临床，前期数据疗效显著，展现巨大治疗潜力。

·全球首个iMSCplus获批IND——全球首个iMSCplus获批临床，进一步巩固了公司在细胞治疗领域的领先地位。

· 第三款iMSC获批IND——公司的第三款iMSC获批临床，展现了强大的研发能力和产品管线拓展实力。

· 入选国家工信部首批重点培育中试平台——获国家级认可，彰显全产业链创新实力，加速细胞治疗产业化进程。

参考资料：

1. Doi D, et al. Isolation of human induced pluripotent stem cell-derived dopaminergic progenitors by cell sorting for successful transplantation. Stem Cell Reports. 2014 Mar 6;2(3):337-50.

2. Kikuchi T, et al. Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson's disease model. Nature. 2017 Aug 30;548(7669):592-596.

3. Jeon J, et al. Pre-clinical safety and efficacy of human induced pluripotent stem cell-derived products for autologous cell therapy in Parkinson's disease. Cell Stem Cell. 2025 Mar 6;32(3):343-360.e7.

4. Piao J, et al. Preclinical Efficacy and Safety of a Human Embryonic Stem Cell-Derived Midbrain Dopamine Progenitor Product, MSK-DA01. Cell Stem Cell. 2021 Feb 4;28(2):217-229.e7.

来 源 / 华医网