士泽生物通用细胞治疗帕金森病中美双批，助力10年患者改善>12个月

近期，iPSC衍生细胞领域领军药企士泽生物医药（苏州/上海）有限公司相继取得多项突破性进展，士泽生物自主开发的多款通用细胞治疗新药已获得中国国家药监局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）正式批准的七项正式注册临床试验批件，且全部聚焦于：通用型iPSC衍生细胞新药用于治疗中枢神经系统疾病（CNS Diseases）。

士泽生物已获批并完成两项国家级备案干细胞临床研究项目（均为“国内首个”），拥有一项美国FDA认证全球孤儿药资格新药，多个“国内首个或全球首款（FIC）“新药产品已进入中美注册临床试验阶段，且均由国家级神经疾病医学中心为代表的顶级医院神经内外科牵头及联合开展注册临床试验，包括用于治疗：

全球第二大神经退行性疾病原发性帕金森病（中美注册临床I期）；早发性帕金森病（中国注册临床I/II期）；重大神经系统疾病脊髓损伤（中美注册临床I期）；肌萎缩侧索硬化症/渐冻症（中国注册临床I/II期及美国注册临床I期），为中国首个自主iPSC衍生细胞药获美国FDA认证并授予全球孤儿药资格。

2024年，士泽生物与上海市东方医院刘中民院长团队合作，已完成包括“全中国首例”在内的多例iPSC衍生细胞治疗帕金森病患者，此项临床研究为国家两委局正式批准开展的国家级干细胞备案临床研究项目，并通过国家卫健委临床GCP规范核查及GMP生产现场核查：士泽生物临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞经帕金森病患者纹状体壳核区移植治疗中重度帕金森病患者最长随访期>12个月，长期临床随访结果显示无细胞疗法相关不良事件出现，且多例受试患者开关期时间及MDS-UPDRS评分量表等关键疗效指标及多项非运动指标均获得显著性改善。

除临床随访结果表明长期细胞治疗具有良好的安全性和有效性外，所有入组患者均积极反馈其整体生活质量在多个方面有显著改善：

01

代表患者：胡某

（化名；男性，10年帕金森病史）

经长期细胞移植治疗后，开期时间已显著延长，临床观察及患者反馈：面部表情趋于正常，讲话流利，四肢无明显的僵硬感，没有明显运动迟缓，肢体也没有抖动，起步、行走比较轻松，步态尚可，平衡性良好，精细活动良好，写字、使用筷子、使用手机正常，洗漱、洗澡、穿衣、系鞋带等完成良好。开期时每天可以工作，可以骑电瓶车上班，能完成收费、配药、肌肉注射、静脉输液等日常工作。可实现步行2-3小时，间断跑步4-5公里；

02

代表患者：李某

（化名；女性，8年帕金森病史）

经长期细胞移植治疗后，开期时间已显著延长，临床观察及患者反馈：在药物开期已基本没有明显的僵硬及抖动症状，日常生活自理及精细活动没有困难，可以正常生活、锻炼，也基本能正常工作，患者有很好的心情及精神状态，面部表情正常，讲话比较流利，肢体的僵硬程度明显缓解，四肢基本没有抖动，肢体活动能力正常，也没有明显运动迟缓，没有起步困难，行走步态改善，平衡性正常，精细活动良好，写字、使用筷子、使用手机正常，洗漱、洗澡、穿衣、系鞋带等日常生活自理活动完成良好。每天早晨可跑步500米左右，再步行3-4公里左右。

士泽生物长期专注于开发临床级、异体通用“现货型”iPSC衍生细胞新药，用于治疗尚无实质临床解决方案的中枢神经系统疾病（CNS Diseases），士泽生物在治疗帕金森病、脊髓损伤和渐冻症等重大或危重神经系统疾病，率先取得领域突破进展：

2023年，“中国首个”iPSC衍生细胞药（XS228注射液）获得美国FDA认证并授予全球孤儿药资格；

2024年，“中国首个”iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级备案临床研究获批，与上海市东方医院刘中民院长团队合作，完成包括“中国首例”在内的多例帕金森病患者GCP/GMP级细胞治疗，随访超过12个月，安全性良好，患者“开关期时间”、MDS-UPDRS评分及多项非运动指标显著改善，并通过国家卫健委GCP/GMP双核查；

2024年，“全球首款”iPSC衍生细胞（XS228注射液）治疗渐冻症（ALS）的国家级备案临床研究获批，与东方医院合作完成包括“全球首例”在内的多例患者治疗，安全性良好，初步显示可有效延缓疾病进程；

2025年，“中国首个”由国家级神经疾病医学中心——北京天坛医院冯涛主任牵头，联合北京协和医院包新杰主任/王任直主任/王含主任开展的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（XS411注射液）注册临床I期试验，用于治疗全球第二大神经退行性疾病原发性帕金森病；

2025年，“中国首个”采用证据级别最高的“随机双盲对照”设计的注册临床I/II期试验，由复旦大学附属华山医院（同为国家级神经疾病医学中心）王坚主任/陈亮主任/张菁主任牵头，联合苏州大学附属第二医院刘春风主任开展，用于治疗早发性帕金森病（EOPD）；

2025年，“全球首款（FIC）”异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经前体细胞新药的注册临床I期试验，由中山大学附属第三医院戎利民院长牵头，联合大连医科大学附属第一医院刘晶院长开展，用于治疗重大神经系统疾病脊髓损伤（SCI）。

2025年，“全球首款（FIC）”异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经前体细胞新药（XS228注射液）的注册临床I/II期试验，由北京大学第三医院樊东升主任牵头，用于治疗“世界四大绝症之一”渐冻症（ALS）。

士泽生物取得的突破性研发及临床进展，代表我国在开发临床级iPSC衍生亚型神经细胞新药治疗以帕金森病、脊髓损伤及渐冻症为代表的重大或危重神经系统疾病（CNS Diseases）方向处于全球同步领先或全球首创地位。期待士泽生物强强联合顶级医院及顶级临床专家团队开展的多项注册临床试验，在开发临床级iPSC衍生亚型神经细胞新药治疗以帕金森病、脊髓损伤及渐冻症为代表的神经系统疾病（CNS Diseases）上做出更多创新突破和贡献，以国士无双的干细胞再生治疗创新药，早日福泽中国及全球受苦难的广大神经系统疾病患者！

【视频】

士泽生物-首都医科大学附属天坛医院/国家级神经疾病医学中心及北京协和医院注册临床试验I期

招募临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（XS411注射液）再生治疗原发性帕金森病

入组标准：

1. 自愿参加本研究，签署知情同意书。并承诺遵守研究程序，配合完成研究全过程；
2. 50~75岁的原发型帕金森病患者，男女不限，病史5年以上；
3. 要求对左旋多巴治疗有反应性。

排除标准：（符合以下任一条标准的对象将排除于本研究）

1. 非典型性帕金森病患者
2. 存在剂峰或双相异动症和/或不可预测的关期；
3. 严重的精神症状或痴呆；
4. 有恶性肿瘤史，有癫痫发病史或预防性应用抗癫痫药，有睡眠呼吸暂停、慢性阻塞性肺、传染病，凝血/肝功异常等；
5. 对MRI和PET检查有禁忌症；
6. 既往接受过细胞治疗或手术治疗帕金森病。

您将获得交通补助和相关补贴。

咨询热线：

4001122987或17317916592（请说明“士泽生物细胞治疗原发型帕金森病临床试验报名咨询”）

士泽生物-复旦大学附属华山医院/国家级神经疾病医学中心及苏大附属第二医院注册临床试验I/II期

招募临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（XS411注射液）再生治疗早发性帕金森病

入组标准包括但不限于：

1. 自愿参加本研究，签署知情同意书。承诺遵守研究程序，配合完成研究全过程；
2. 年龄18-70岁且病历证明发病年龄18-50岁的早发性帕金森病患者，男女不限；
3. 病程5年以上；

4. 要求对左旋多巴治疗有反应性；

5. 接受帕金森药物稳定剂量下治疗仍不能充分控制运动波动。

排除标准包括但不限于：（符合以下任一条标准的对象将排除于本研究）

1. 非原发性帕金森病患者（继发性原因包括，如血管性、中毒、药物、代谢性、感染性等导致的帕金森综合征或遗传变性性帕金森综合征[如亨廷顿病、肝豆状核变性]，或进行性核上性麻痹、多系统萎缩、皮质基底节变性等帕金森叠加综合征）

2. 处于帕金森病晚期，并正在经历严重的、致残的剂峰异动症或双相异动症和/或症状不可预测或大幅波动；
3. 严重的精神症状或痴呆；
4. 有恶性肿瘤史，有癫痫发病史或预防性应用抗癫痫药，有慢性阻塞性肺病、严重心脑血管疾病、传染病，凝血/肝功异常等；
5. 对MRI和PET检查有禁忌症；
6. 既往接受过细胞治疗或手术治疗帕金森病。

您将获得交通补贴和相关补助。

咨询热线：

17317916592（华山医院招募团队）

18896516857（苏大附二医院招募团队）

士泽生物-中山大学附属第三医院/大连医科大学附属第一医院注册临床试验招募

临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞新药再生治疗脊髓损伤

入组标准包括但不限于：

1. 年龄18-65岁（含临界值），性别不限；
2. 外伤或损伤相关的因素（手术）所造成的颈髓C4至腰髓L2脊髓损伤；
3. 美国脊髓损伤协会（ASIA）损伤分级A、B、C级；核磁共振提示脊髓损伤；
4. 筛选时原发性脊髓损伤发生在14~60天内（需病历证明）的脊髓损伤患者；
5. 育龄期患者必须同意在试验期间和试验结束后的6个月内采取有效的非药物避孕措施；
6. 自愿参加临床研究，理解并遵守研究流程，参与者本人或其监护人能够理解并签署知情同意书；

您将获得交通补贴和相关补助。

咨询热线：

16607590610/15768990134/17317916592（中山大学附属第三医院招募团队）

18811288338（大连医科大学附属第一医院招募团队）

请说明“士泽生物再生神经细胞治疗脊髓损伤临床试验报名咨询”

士泽生物-北京大学第三医院-注册临床试验I/II期招募-临床级iPSCs再生神经细胞治疗渐冻症

入组标准包括但不限于：

1. 年龄18-75岁（包含18岁和75岁），性别不限；

2. 依据修订的EI Escorial诊断标准，结合临床表现等诊断为确诊、很可能、实验室支持的很可能肌萎缩侧索硬化症，从首次症状出现至筛选时病程不超过2年；

3. 筛选期/基线期参与者呼吸功能用力肺活量（FVC%）≥70%预计值；

排除标准包括但不限于：（符合以下任一条标准的对象将排除于本研究）

1. 患者具有神经肌肉无力的症状和体征，不能排除其他原因引起的肌肉无力；

2. 患者体重指数BMI<18.5kg/m2；

3. 患者仅表现为上运动神经元症状的原发性侧索硬化症；

4. 患有神经或肌肉功能损害的疾病，如代谢性肌肉疾病、重症肌无力；

5. 诊断自身免疫性疾病且病情未控制的、严重的关节炎、跛行等疾病，研究者评估影响评价的；

6. 有气管切开手术史，或使用机械辅助通气者；

7. 控制不佳的高血压，收缩压＞160 mmHg和/或舒张压＞100 mmHg；

您将获得交通补贴和相关补助。

咨询热线：

（请说明“士泽生物再生神经细胞治疗渐冻症临床试验报名咨询”）

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