上海
代谢相关脂肪性肝炎（MASH）是常见的慢性肝病之一，目前其治疗选择比较有限。Efimosfermin是一种每月一次皮下注射的长效人类成纤维细胞生长因子21（FGF21）变体，通过调节代谢通路来降低肝脂肪、改善肝损伤和炎症，并逆转MASH患者的肝纤维化。
一项发表于《柳叶刀-胃肠病学和肝病学》（
The Lancet Gastroenterology & Hepatology）的2a期临床试验结果显示，efimosfermin治疗MASH具有减少肝脏脂肪作用和良好的安全性，治疗12周时，89%的患者肝脏脂肪含量下降至少30%
截图来源：
The Lancet Gastroenterology & Hepatology
这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照2a期试验在美国12家医学中心开展，纳入年龄18~75岁、体重指数（BMI）在30~45 kg/m²的MASH患者102例。研究人员将患者随机分配接受不同剂量和给药频率的efimosfermin或安慰剂治疗，均为皮下注射，共12周，具体如下：
队列1（8例）：efimosfermin 75 mg，每4周一次；
队列2（14例）：efimosfermin 75 mg，每2周一次；
队列3（15例）：efimosfermin 150 mg，每4周一次；
队列4（15例）：efimosfermin 150 mg，每2周一次；
队列5（13例）：efimosfermin 300 mg，每4周一次；
队列6（37例）：安慰剂。
结果显示，53例具有可评估数据、接受efimosfermin治疗患者中，47例（89%）患者的肝脏脂肪含量减少≥30%，其中队列5（efimosfermin 300 mg，每4周一次）所有患者（11例）均达到这一目标。队列2（1efimosfermin 75 mg，每2周一次）、队列3（efimosfermin 150 mg，每4周一次）和队列4（efimosfermin 150 mg，每2周一次）肝脏脂肪含量减少≥30%的患者比例均≥90%，而安慰剂组仅有7%（2/30）。
安全性方面，所有接受efimosfermin治疗的患者中，66%出现治疗相关不良事件（TEAE），安慰剂组为49%。主要不良事件为轻中度的胃肠道反应，如恶心、呕吐和腹泻，可自行缓解，未发生治疗相关死亡。
研究结果为efimosfermin治疗MASH提供了重要依据。efimosfermin具有良好的安全性和显著减少肝脏脂肪的作用，有望成为MASH的潜在、具有前景的治疗选择。
参考资料
[1] Rohit Loomba, Kris V Kowdley, Jose Rodriguez, et al. Efimosfermin alfa (BOS-580), a long-acting FGF21 analogue, in participants with phenotypic metabolic dysfunction-associated steatohepatitis: a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2a trial. Published June 5, 2025. The Lancet Gastroenterology & Hepatology. DOI: 10.1016/S2468-1253(25)00067-6
撰文｜医学新视点
编辑 | 阿拉斯加宝
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