广东
5月29日，复星医药宣布其自主研发的高选择性MEK1/2抑制剂芦沃美替尼片（商品名：复迈宁®）正式获国家药监局批准上市。该药同步覆盖两大罕见病：成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤，以及2岁以上伴丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。这是国内首个针对上述适应症的靶向治疗药物。
据悉，成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤累及超80%患者全身多系统，骨痛、皮肤溃烂、心力衰竭等症状频发，传统治疗收效甚微。另一获批适应症聚焦儿童I型神经纤维瘤病（NF1）——该病占神经纤维瘤病的96%，其中30%-50%患者会进展为丛状神经纤维瘤（PN）。这类肿瘤在儿童期野蛮生长，引发剧痛及功能障碍，手术难以根除且易复发。
新药直击疾病核心机制：通过抑制MAPK信号通路异常激活（LCH、NF1-PN的核心驱动因素），精准阻断肿瘤生长。临床数据揭示，骑在成人LCH/组织细胞肿瘤治疗方面，可令82.8%患者肿瘤显著缩小，62.1%达到完全代谢缓解，平均起效时间仅2.9个月；而在儿童NF1丛状神经纤维瘤治疗方面，该款药物被观察到让60.5%患儿肿瘤缩小，87.6%疗效持续超1年，平均4.7个月起效，疼痛显著缓解。
此前，中国尚无针对成人LCH及组织细胞肿瘤的靶向药物。对儿童NF1-PN患者，复迈宁提供了首个可替代手术的靶向方案，规避了传统治疗的高创伤风险。随着该药在成人NF1-PN、儿童LCH等适应症被纳入突破性治疗药物程序，更多罕见病患者将迎来生存转机。
复星医药执行总裁、全球研发中心首席执行官王兴利表示，“企业始终聚焦未被满足的临床需求，积极加快罕见病药物的研发，填补相关疾病治疗领域的空白，提升创新治疗药物在罕见病患者中的可及性。未来，公司将持续推进芦沃美替尼片在其他适应症的开发，造福更多患者。”
采写：南都记者 王道斌
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