全球首例！视网膜色素变性IGT001创新细胞疗法受试者给药在沪完成

创新细胞疗法在视网膜退行性疾病领域临床研究中迈出关键第一步。记者从上海市第一人民医院获悉，该院眼科于日前完成全球首例视网膜色素变性受试者玻璃体腔注射IGT001创新细胞疗法给药，受试者目前已完成术后7天随访，全身及眼部状况均良好。

视网膜色素变性是一类以视网膜光感受细胞进行性退化为特征的遗传性眼病，它会导致视力逐渐丧失，甚至发展为失明。该病起病隐匿，早期症状往往表现为夜间视力下降，渐渐发展至白天视野逐渐缩窄（俗称“管状视野”），最终可能影响中央视力。

视网膜色素变性的发病机制多与基因突变相关，目前已知与其有关的致病基因超过80种，因此同一种疾病在不同患者中可能表现各异。它可以遗传，也可能散发，常见的遗传方式包括常染色体显性、隐性和X连锁等。

本临床研究由市一医院眼科中心主任孙晓东牵头，是一项由研究者发起的前瞻性、开放标签、非随机、剂量递增的首次人体临床试验，旨在评估不同剂量组IGT001在视网膜色素变性患者玻璃体腔注射中的安全性和耐受性，并通过监测单次注射IGT001后受试者眼部功能较基线的变化，评估该药物在视网膜色素变性患者中的潜在疗效。

孙晓东介绍，首例受试者为62岁男性患者，自幼夜盲，视力逐渐下降，诊断为视网膜色素变性，目前双眼只有光感，已丧失自理能力，日常出行需要家人陪同。患者的儿子同样遗传了视网膜色素变性，因年纪尚轻，仅表现为夜盲，白天视力尚可。

“IGT001的核心成分为人源光感细胞视杆前置细胞，通过玻璃体腔注射直接递送，为视网膜色素变性患者减缓视力退化过程，在部分患者中，强化视力功能，该疗法属于广谱疗法，不局限于单一的基因突变。”孙晓东解释，IGT001创新细胞疗法具备两大创新亮点：其一是独特的细胞-材料协同递送系统，能为现存视锥细胞提供“营养成分”，帮助其重铸功能且延缓其退化进程；其二是采用微创给药方式，安全性优势显著。

临床前研究显示，IGT001在rd10视网膜色素变性小鼠模型中可显著改善视动反射和视网膜电图，并通过组织学证实视锥细胞存活率提升。其独特的生物材料，可以根据视网膜内不同的细胞类型，进行定制。比如，治疗青光眼的视神经节细胞，生物材料能有效保护其体内活性。相关研究成果已发表于《自然》等国际期刊，验证了其修复视网膜功能的潜力。

“IGT001的单剂量递增设计兼顾安全性与疗效探索，其广谱性优势有望为不同基因型的视网膜色素变性患者提供新选择。”孙晓东期待，通过这项研究，为视网膜退行性疾病的细胞治疗提供关键数据，惠及更多患者。