2024年十大畅销基因疗法，仅3款销售额超1亿美元

撰文丨王聪

编辑丨王多鱼

排版丨水成文

“这是最好的时代，也是最坏的时代”，查尔斯·狄更斯在其小说《双城记》中的经典名言，用来概括当下的基因治疗市场，再合适不过了。

好的一面——今年（ 截至 4 月中旬），有 5 家基因治疗公司累计完成 5.344 亿美元的风险投资，其中，表观基因组编辑疗法开发公司 Tune Therapeutics 在 1 月份获得了超过 1.75 亿美元的 B 轮融资，眼科基因疗法开发公司 Atsena Therapeutics 在 4 月份完成了超额认购的 1.5 亿美元 C 轮融资。基因编辑疗法开发公司 Arbor Biotechnologies 在 3 月份完成了 7390 万美元的 C 轮融资， 表观遗传编辑疗法开发公司 Epicrispr Biotechnologies 在 3 月份完成了 6800 万美元 B 轮融资，心血管疾病基因治疗开发公司 XyloCor Therapeutics 在 2 月份完成了 6750 万美元 B 轮融资。

坏的一面——专注于基因和细胞疗法的 CRO/CDMO 公司 AmplifyBio 在运营四年后，于今年 4 月份倒闭。这显示了早期生物技术公司面临资金短缺的问题，这极大地影响了其发展能力，反映了基因治疗领域如今仍面临挑战。

此外，目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。2023 年获批上市的首款 CRISPR 基因编辑疗法 Casgevy 未能登上 Top10 榜单。

以下榜单是根据各公司在监管文件、年度报告和/或新闻稿中提供的销售和净产品收入数据作为最畅销基因疗法 Top10 排名。

1、Zolgensma®（onasemnogene abeparvovec-xioi）

• 2024 年销售额：12.14 亿美元

• 开发商：诺华公司

• 类型：基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法

• 适应症：治疗年龄小于 2 岁、在 SMN1 基因中具有双等位基因突变的小儿脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。

• 首次 FDA 批准日期：2019 年 5 月 24 日

2、Elevidys®（delandistrogene moxeparvovec-rokl）

• 2024 年销售额：8.20791 亿美元

• 开发商：Sarepta Therapuetics

• 类型：基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法

• 适应症：治疗确诊 DMD 基因突变、病程约五年的能行走的小儿杜氏肌营养不良症（DMD）患者。

• 首次 FDA 批准日期：2023 年 6 月 22 日

3、Vyjuvek®（beremagene geperpavec-svdt）

• 2024 年销售额：2.905 亿美元

• 开发商：Krystal Biotech

• 类型：基于单纯疱疹病毒1型（HSV-1）载体的基因疗法

• 适应症：治疗6个月及以上患有营养不良性大疱性表皮松解症且在VII型胶原蛋白α1链（COL7A1）基因中有突变的患者的伤口。

• 首次 FDA 批准日期：2023 年 5 月 19 日

4、Adstiladrin®（nadofaragene firadenovec-vncg）

• 2024 年销售额：7000万欧元（7900万美元）

• 开发商：Ferring Pharmaceuticals

• 类型：基于非复制型腺病毒载体的基因疗法

• 适应症：治疗对卡介苗（BCG）无反应的高危非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS），伴或不伴乳头状瘤的成年患者。

• 首次 FDA 批准日期：2022 年 12 月 16 日

5、Zynteglo™（betibeglogene autotemcel）

• 2024年销售额：6227.3万美元

• 开发商：bluebird bio

• 类型：基于自体造血干细胞的基因疗法

• 适应症：治疗需要定期输注红细胞的成人和小儿 β-地中海贫血患者。

• 首次 FDA 批准日期：2022 年 8 月 17 日

6、Roctavian®（valoctocogene roxaparvovec-rvx）

• 2024 年销售额：2600 万美元

• 开发商：BioMarin Pharmaceutical

• 类型：基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法

• 适应症：治疗患有严重血友病 A 型（先天性因子VIII缺乏）、因子VIII活性 < 1 IU/dL且未检测到靶向 AAV-5 血清型抗体的成年患者。

• 首次 FDA 批准日期：2023 年 6 月 30 日

7、Lenmeldy™ /Libmeldy™（atidarsagene autotemcel）

• 2024年销售额：2.2454 亿美元

• 开发商：Orchard Therapeutics（日本共立制药全资子公司）

• 类型：基于自体造血干细胞基因疗法

• 适应症：治疗患有症状前晚期婴儿型（PSLI）、症状前早期青少年型（PSEJ）或早期症状性青少年型（ESEJ）异染性脑白质营养不良症（MLD）的儿童。

• 首次 FDA 批准日期：2024 年 3 月 18 日

8.Luxturna®（voretigene neparvovec-rzyl）

• 2024年销售额：1800 万瑞士法郎（2090万美元）

• 开发商：Spark Therapeutics（罗氏公司全资子公司）

• 类型：基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法

• 适应症：治疗经证实患有双等位基因 RPE65 突变相关视网膜营养不良症的患者，患者必须具有经治疗医生确定的存活视网膜细胞。

• 首次 FDA 批准日期：2017 年 12 月 18 日

9、Lyfgenia®（lovotibeglogene autotemcel）

• 2024年销售额：1160.5万美元

• 开发商：bluebird bio

• 类型：基于自体造血干细胞的基因疗法

• 适应症：治疗 12 岁及以上患有镰状细胞病且有血管闭塞事件病史的患者。

• 首次 FDA 批准日期：2023 年 12 月 8 日

10.Skysona®（elivaldogene autotemcel）

• 2024年销售额：991.7万美元

• 开发商：bluebird bio

• 类型：基于自体造血干细胞的基因疗法

• 适应症：延缓 4-17 岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良症（CALD）患者神经功能障碍的进展。

• 首次 FDA 批准日期：2022 年 9 月 16 日