北京
近日，热景生物参股公司北京尧景基因技术有限公司，被国家知识产权局快速授权了名为“抑制MSTN基因表达的siRNA及其缀合物和应用”专利（ZL 2024 1 1976821.9）。该专利提供一种能够抑制MSTN基因表达的siRNA分子，以期对包括MSTN基因相关的肥胖等疾病提供新的治疗方式。该项专利的快速授权基于尧景基因行业领先的序列设计修饰、靶点评估FISTTM和肝外递送STTTM技术平台。
肥胖是由遗传和环境因素共同导致的脂肪组织过度积累或分布、功能异常的慢性、复发性疾病。目前全球超过三分之一的成年人被归为超重和肥胖，肥胖儿童、青少年和成年人总数已超过10亿，肥胖问题十分严峻。同时肥胖人群会面临一系列慢性并发症，包括糖代谢异常、血脂异常、高血压、阻塞性睡眠呼吸暂停综合征等相关疾患。传统的减肥药物会有恶心、呕吐、胃麻痹等副作用，严重还会发生胰腺炎、肠梗阻等。
GLP‑1类减肥药物虽然降低体重的效果显著，但是伴随的副作用也较多。除了诸如恶心、腹胀等常见副作用外，还会有停药后的体重反弹以及肌肉流失现象，甚至还会引发毫无征兆的失明、自杀倾向增加等严重副作用。研究发现GLP-1类减肥药减去的体重中，有近25%-39%含量的肌肉，而肌肉含量下降会导致血糖调节不良等相关疾病。所以减脂的同时增肌，已经成为新一代减肥类药物的研发重点方向。
肌生长抑制素，Myostatin（MSTN），属于转化生长因子β（TGFβ）超家族，是骨骼肌质量的关键调节剂。MSTN通过抑制肌肉细胞的增殖来控制肌肉体积，导致肌肉质量减少，进而调控骨骼肌的生长。基因突变或敲除MSTN会导致肌肉质量显著增加。目前全球布局MSTN 小核酸药物的企业较少，目前尚未有管线进入临床，尧景相关管线处于全球领先地位。
尧景基因肝外靶向递送技术平台，已经实现心脏、肌肉以及脂肪细胞等多个部位的递送。该项专利的授权，标志尧景基因在肝外肌肉靶向递送上又取得了里程碑式突破。
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