20亿美元交易凸显FGF21靶点价值，东阳光长江药业(01558)创新自研含金量进一步提升

5月14日，葛兰素史克(GSK)宣布与Boston Pharmaceuticals达成协议，将以高达20亿美元的现金对价总额收购其主要资产efimosfermin alfa。

据智通财经APP了解，Efimosfermin alfa是一种可每月1次皮下注射给药的潜在同类最佳FGF21(成纤维细胞生长因子21)长效类似物，旨在调节关键代谢途径，以减少代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)患者的肝脏脂肪、改善肝脏炎症和逆转肝纤维化。

近年来，GSK正在深入对免疫系统相关科学的研发，而此次收购efimosfermin alfa进一步证明了其打算基于对纤维化和自身炎症的深刻理解，开发出能够阻止和逆转疾病进展的精准干预措施。

鉴于其直接抗纤维化作用机制以及GSK从人类遗传学和疾病表型研究中获得的数据，作为FGF21分子的efimosfermin alfa有可能解决脂肪性肝病(SLD)的更晚期阶段，印证了FGF21靶点在该领域的巨大潜力。

从市场角度来看，SLD是一个存在重大未满足医疗需求的疾病领域，影响着全球约5%的人口，患者的治疗选择有限。这类疾病包括MASH和酒精性肝病(ALD)，其特征是脂肪在肝脏中堆积(脂肪变性)，并伴有炎症和纤维化。对于美国市场而言，ALD与MASH均是美国肝移植的主要原因。大量且不成比例的成本与终末期肝病相关。减少中度至晚期纤维化以防止肝硬化、肝癌、住院和移植进展的干预措施可以在未来二十年为美国医疗保健系统节省40-1000亿美元。

实际上，在FGF21靶点研究上，国内企业同样处于全球前列。以东阳光药自主研发的FGF21/GLP-1双特异性融合蛋白HEC88473为例，去年11月，东阳光长江药业(01558)宣布与Apollo Therapeutics就公司自主研发的FGF21/GLP-1双特异性融合蛋白HEC88473(APL-18881)签署了一项总价达9.38亿美元的高里程碑独家许可协议。此次合作刷新了国内GLP-1/FGF21双功能分子的BD交易金额新纪录。

相比于FGF21主要表达于肝脏，在糖脂代谢调节中起着关键的作用，FGF21/GLP-1R双重激动剂的活性相较单一疗法更佳并有望产生降糖、减重协同效果。

作为东阳光药自主研发的Fc融合蛋白FGF21/GLP1R双重激动剂，同时也是国内首个获批临床的GLP-1/FGF21双重激动剂，HEC88473在代谢相关脂肪性肝病领域的治疗潜力同样不容忽视。

智通财经APP了解到，今年1月，吉林大学第一医院丁艳华、吕国悦教授团队开展的临床研究显示，东阳光药自主研发的新型GLP-1(胰高血糖素样肽-1)/FGF21(成纤维细胞生长因子21)双靶点激动剂HEC88473在治疗MASLD和2型糖尿病(T2DM)方面展现出显著疗效，研究结果显示，经过5周的治疗，使用HEC88473的患者在肝脏脂肪含量方面出现了剂量依赖性的显著下降。HEC88473因而有望成为MASLD和T2DM患者新的治疗选择。

这项研究首次证明了GLP-1/FGF21双靶点激动剂在治疗MASLD和T2DM方面的临床安全性和有效性。HEC88473不仅能够显著降低肝脏脂肪含量，还能改善血糖控制和血脂谱，显示出对代谢综合征的全面改善作用。

该研究的结果为HEC88473在MASLD和T2DM患者中的进一步临床应用提供了有力支持，表明其可能成为一种有前景的治疗选择。